W Stanach Zjednoczonych, większość dzieci z guzami Wilmsa jest leczona w badaniach klinicznych opracowanych przez Children’s Oncology Group. Celem tych badań jest wyleczenie jak największej liczby dzieci, przy jednoczesnym ograniczeniu skutków ubocznych poprzez podawanie tak małej ilości leczenia, jak to konieczne. Cel ten osiąga się poprzez porównanie aktualnie najlepszej metody leczenia z metodą, która zdaniem lekarzy może być lepsza. Z tego powodu leczenie może się nieznacznie różnić od tego, co jest tutaj opisane.

Leczenie guza Wilmsa jest oparte głównie na stadium nowotworu i czy jego histologia (jak wygląda pod mikroskopem) jest korzystna czy anaplastyczna. Inne czynniki mogą mieć wpływ na leczenie, jak również, w tym:

• Wiek dziecka
• Jeśli komórki nowotworowe mają pewne zmiany chromosomowe
• Rozmiar głównego guza

W Stanach Zjednoczonych, lekarze wolą używać chirurgii jako pierwszego leczenia w większości przypadków, a następnie dać chemioterapię (i ewentualnie radioterapię) po tym. W Europie, lekarze wolą rozpocząć chemioterapię przed operacją. Wyniki tych podejść wydają się być mniej więcej takie same.

Najczęściej stadium i histologia nowotworu są faktycznie określone, gdy operacja jest wykonywana w celu usunięcia nowotworu, ponieważ prawdziwy zakres nowotworu często nie może być określony przez same badania obrazowe. Lekarze wykorzystują to, czego dowiedzą się podczas operacji, aby kierować dalszym leczeniem. Czasami jednak na podstawie badań obrazowych wiadomo, że rak rozprzestrzenił się poza nerkę jeszcze przed operacją. Może to mieć wpływ na kolejność podawania zabiegów, jak również na zakres operacji.

Stopień I

Te guzy znajdują się tylko w nerce, a operacja całkowicie usunęła guz wraz z całą nerką, pobliskimi strukturami i niektórymi pobliskimi węzłami chłonnymi.

Korzystny układ histologiczny: Dzieci młodsze niż 2 lata z małymi guzami (ważącymi mniej niż 550 gramów) mogą nie wymagać dalszego leczenia po operacji. Należy je jednak uważnie obserwować, ponieważ prawdopodobieństwo nawrotu nowotworu jest nieco większe niż w przypadku, gdyby otrzymały również chemioterapię. Jeśli rak powróci, chemioterapia z zastosowaniem leków: aktynomycyny D (daktynomycyny) i winkrystyny (oraz ewentualnie dalsza operacja) jest bardzo prawdopodobne, że będzie skuteczna w tym momencie.

Dla dzieci starszych niż 2 lata oraz dla tych w każdym wieku, które mają większe guzy, po operacji zwykle następuje chemioterapia przez kilka miesięcy, z zastosowaniem leków: aktynomycyny D i winkrystyny. Jeśli komórki nowotworowe mają pewne zmiany chromosomowe, lek doksorubicyna (Adriamycyna) może być również podawany.

Anaplastyczna histologia: Dla dzieci w każdym wieku, które mają guzy o histologii anaplastycznej, po operacji zwykle następuje radioterapia na obszar guza, wraz z chemioterapią z aktynomycyną D, winkrystyną i ewentualnie doksorubicyną (Adriamycin) przez kilka miesięcy.

Stopień II

Te guzy rozrosły się poza nerkę do pobliskich tkanek, ale operacja usunęła wszystkie widoczne oznaki raka.

Ogólnie korzystna histologia: Po operacji standardowym leczeniem jest chemioterapia z zastosowaniem aktynomycyny D i winkrystyny. Jeśli komórki nowotworowe mają pewne zmiany chromosomowe, może być również podawany lek doksorubicyna (Adriamycyna). Chemioterapia podawana jest przez kilka miesięcy.

Histologia anaplastyczna, z ogniskową (tylko niewielką) anaplazją: Kiedy dziecko wraca do zdrowia po operacji, przez kilka tygodni podawana jest radioterapia. Po jej zakończeniu przez około 6 miesięcy podawana jest chemioterapia (doksorubicyna, aktynomycyna D i winkrystyna).

Histologia anaplastyczna, z anaplazją rozproszoną (rozległą): Po operacji dzieci te otrzymują przez kilka tygodni radioterapię. Po tym następuje bardziej intensywny rodzaj chemioterapii z zastosowaniem leków: winkrystyny, doksorubicyny, etopozydu, cyklofosfamidu i karboplatyny, wraz z mesną (lek pomagający chronić pęcherz moczowy przed skutkami cyklofosfamidu), która jest podawana przez około 6 miesięcy.

Stopień III

Operacja nie może całkowicie usunąć tych guzów z powodu ich wielkości lub umiejscowienia, lub z innych powodów. W niektórych przypadkach operacja może być odłożona do czasu, gdy inne metody leczenia będą w stanie najpierw zmniejszyć guz (patrz poniżej).

Dobra histologia: Leczenie jest zwykle operacja, jeśli można to zrobić, a następnie radioterapia w ciągu kilku dni. Następnie stosuje się chemioterapię z użyciem 3 leków (aktynomycyny D, winkrystyny i doksorubicyny). Jeśli komórki nowotworowe mają pewne zmiany chromosomowe, mogą być również podane leki cyklofosfamid i etopozyd. Chemioterapia jest podawana przez około 6 miesięcy.

Histologia anaplastyczna, z ogniskową (tylko niewielką) anaplazją: Leczenie rozpoczyna się od operacji, jeśli jest ona możliwa, a następnie kilkutygodniowej radioterapii. Następnie stosuje się chemioterapię, zwykle z użyciem 3 leków (aktynomycyny D, winkrystyny i doksorubicyny) przez około 6 miesięcy.

Histologia anaplastyczna, z anaplazją rozproszoną (szeroko rozpowszechnioną): Leczenie rozpoczyna się od zabiegu chirurgicznego, jeśli jest to możliwe, a następnie kilkutygodniowej radioterapii. Po niej następuje chemioterapia, zwykle z użyciem leków: winkrystyny, doksorubicyny, etopozydu, cyklofosfamidu i karboplatyny, wraz z mesną (lek, który pomaga chronić pęcherz moczowy przed skutkami cyklofosfamidu). Chemioterapia trwa około 6 miesięcy.

W niektórych przypadkach guz może być bardzo duży lub mógł urosnąć do pobliskich naczyń krwionośnych lub innych struktur, tak że nie można go bezpiecznie usunąć. U tych dzieci pobiera się małą próbkę biopsyjną z guza, aby upewnić się, że jest to guz Wilmsa i określić jego histologię. Następnie rozpoczyna się chemioterapię. Zazwyczaj w ciągu kilku tygodni guz kurczy się na tyle, że można przeprowadzić operację. Jeśli nie, może być zastosowana również radioterapia. Chemioterapia zostanie rozpoczęta ponownie po operacji. Jeśli radioterapia nie została podana przed operacją, jest podawana po operacji.

Stopień IV

Te guzy już rozprzestrzeniły się do odległych części ciała w momencie diagnozy. Podobnie jak w przypadku guzów w stadium III, operacja usunięcia guza może być pierwszą metodą leczenia, ale może być konieczne jej odroczenie do czasu, gdy inne metody leczenia zmniejszą guz (patrz poniżej).

Naturalny obraz histologiczny: Chirurgia w celu usunięcia guza jest pierwszym leczeniem, jeśli można to zrobić, a następnie radioterapia. Jeśli po operacji pozostało jeszcze trochę raka, leczeniu poddawany jest cały brzuch. Jeśli rak rozprzestrzenił się na płuca, niskie dawki promieniowania mogą być również podawane na ten obszar. Następnie stosuje się chemioterapię, zwykle z użyciem 3 leków (aktynomycyny D, winkrystyny i doksorubicyny) przez około 6 miesięcy. Jeśli komórki nowotworowe mają pewne zmiany chromosomowe, leki cyklofosfamid i etopozyd mogą być również podawane.

Anaplastyczna histologia: Leczenie może rozpocząć się od operacji, jeśli można ją wykonać, a następnie od radioterapii. Jeśli po operacji pozostało jeszcze trochę raka, leczeniu poddawany jest cały brzuch. Niskie dawki promieniowania będą również podawane do płuc, jeśli rak rozprzestrzenił się tam. Następnie stosuje się chemioterapię z użyciem leków: winkrystyny, doksorubicyny, etopozydu, cyklofosfamidu i karboplatyny oraz mesny przez około 6 miesięcy. Jeśli komórki nowotworowe mają rozproszoną (szeroko rozpowszechnioną) anaplazję, niektórzy lekarze mogą najpierw spróbować chemioterapii z użyciem irinotecanu i winkrystyny (choć nie jest to jeszcze powszechnie stosowane leczenie). Leczenie będzie wtedy dostosowane, jeśli guz zmniejszy się w odpowiedzi na te leki.

Jeśli guz jest zbyt duży lub urósł zbyt mocno, aby można go było bezpiecznie usunąć najpierw chirurgicznie, mała próbka biopsji może być pobrana z guza, aby upewnić się, że jest to guz Wilmsa i określić jego histologię. Chemioterapia i/lub radioterapia mogą być użyte w celu zmniejszenia guza. Chirurgia może być opcją w tym momencie. Następnie stosuje się chemioterapię i radioterapię, jeśli nie została ona podana wcześniej.

W przypadku nowotworów w stadium IV, które rozprzestrzeniły się na wątrobę, operacja może być opcją usunięcia guzów wątroby, które nadal pozostają po chemio- i radioterapii.

Stopień V

Terapia dla dzieci z guzami w obu nerkach jest unikalna dla każdego dziecka, chociaż zazwyczaj obejmuje operację, chemioterapię i radioterapię w pewnym momencie.

Biopsje (próbki tkanki) guzów w obu nerkach i pobliskich węzłach chłonnych mogą być wykonane w pierwszej kolejności, chociaż nie wszyscy lekarze uważają, że jest to konieczne, ponieważ kiedy obie nerki mają guzy, prawdopodobieństwo, że są to guzy Wilmsa jest bardzo wysokie.

Chemoterapia jest zazwyczaj podawana w pierwszej kolejności, aby spróbować zmniejszyć guzy. Stosowane leki będą zależeć od rozległości i histologii (jeśli jest znana) guzów. Po około 6 tygodniach chemioterapii może zostać przeprowadzona operacja (częściowa nefrektomia) w celu usunięcia guza, jeśli można pozostawić wystarczającą ilość normalnej tkanki nerki. Jeśli guzy nie zmniejszyły się wystarczająco, leczenie może obejmować więcej chemioterapii lub radioterapii przez kolejne 6 tygodni. Następnie może zostać przeprowadzona operacja (częściowa lub radykalna nefrektomia). Następnie podaje się więcej chemioterapii, ewentualnie wraz z radioterapią, jeśli nie została ona podana wcześniej.

Jeśli po operacji nie pozostało wystarczająco dużo funkcjonującej tkanki nerki, dziecko może potrzebować dializy, procedury, w której specjalna maszyna filtruje produkty odpadowe z krwi kilka razy w tygodniu. Jeśli nie ma dowodów na istnienie raka po roku lub dwóch, może być wykonany przeszczep nerki od dawcy.

Wznowienie guza Wilmsa

Rokowania i leczenie dla dzieci z guzem Wilmsa, który nawraca (powraca po leczeniu) zależy od wcześniejszego leczenia, histologii nowotworu (korzystny lub anaplastyczny), oraz miejsca nawrotu. Rokowanie jest ogólnie lepsze dla nawracających guzów Wilmsa z następującymi cechami:

• Niekorzystna histologia
• Wstępne rozpoznanie stadium I lub II
• Wstępna chemioterapia wyłącznie winkrystyną i aktynomycyną D
• Brak wcześniejszej radioterapii

Zwykłe leczenie tych dzieci to operacja w celu usunięcia nawracającego nowotworu (jeśli to możliwe), radioterapia (jeśli nie była wcześniej stosowana w tym obszarze) oraz chemioterapia, często z użyciem leków innych niż te stosowane podczas pierwszego leczenia.

Nawracające guzy Wilmsa, które nie mają powyższych cech, są znacznie trudniejsze do leczenia. Dzieci te są zwykle leczone agresywną chemioterapią, taką jak schemat ICE (ifosfamid, karboplatyna i etopozyd) lub inne, będące przedmiotem badań klinicznych. Bardzo wysokie dawki chemioterapii, a następnie przeszczep komórek macierzystych (czasami nazywany przeszczepem szpiku kostnego) może być również rozwiązaniem w tej sytuacji, chociaż jest to nadal przedmiotem badań.