米国では、ウィルムス腫瘍の子どものほとんどは、Children’s Oncology Groupが開発した臨床試験で治療を受けています。 これらの試験の目的は、必要最小限の治療を行うことで副作用を抑えながら、できるだけ多くの子どもを治すことです。 そのために、現在最も優れた治療法と、医師がより優れていると考える治療法を比較するのです。

ウィルムス腫瘍の治療は、主にがんの病期と組織型（顕微鏡での見え方）が好発型か退形成型かによって決まります。

• お子さんの年齢
• 腫瘍細胞に特定の染色体変化がある場合
• 主腫瘍の大きさ

米国では、ほとんどの場合、最初の治療として手術を行い、その後化学療法（および場合によっては放射線療法）を行うことが望ましいといわれています。 ヨーロッパでは、手術の前に化学療法を開始することが好まれています。

画像検査だけでは腫瘍の本当の範囲がわからないことが多いため、がんのステージと組織型は、実際に手術でがんを取り除いたときに決定されることがほとんどです。 医師は手術でわかったことをもとに、さらなる治療の指針を示します。 しかし、画像検査の結果、手術の前でもすでにがんが腎臓の外に広がっていることが明らかになることもあります。

ステージI

これらの腫瘍は腎臓にのみ存在し、手術によって腫瘍と腎臓全体、周辺の構造物、および周辺のリンパ節が完全に切除された状態です。 2歳未満で腫瘍が小さく（重さ550グラム以下）、手術後にさらなる治療を必要としない場合もあります。 しかし、化学療法を受けた場合よりも、がんが再発する可能性がわずかに高くなるため、注意深く見守る必要があります。

2歳以上の子供や、年齢に関係なく腫瘍が大きい場合は、手術後にアクチノマイシンDとビンクリスチンという薬で数ヶ月の化学療法を行うのが一般的です。 腫瘍細胞に特定の染色体変化がある場合は、ドキソルビシン（アドリアマイシン）という薬も投与されることがあります。 退形成性組織の腫瘍を持つ、年齢に関係なく小児では、通常、手術の後に腫瘍の領域に放射線療法を行い、アクチノマイシンD、ビンクリスチン、および場合によってはドキソルビシン（アドリアマイシン）による化学療法を数カ月間行います。

ステージII

これらの腫瘍は腎臓の外側から近隣の組織にまで成長していますが、手術によって目に見えるがんの兆候はすべて取り除かれています。 手術後の標準的な治療は、アクチノマイシンDとビンクリスチンによる化学療法です。 腫瘍細胞に特定の染色体変化がある場合は、ドキソルビシン（アドリアマイシン）という薬剤も投与されることがあります。 化学療法は数ヶ月間行われます。

未分化組織で、限局性（ほんの少し）の未分化の場合：手術から回復すると、数週間にわたって放射線療法が行われます。 これが終わると、化学療法（ドキソルビシン、アクチノマイシンD、ビンクリスチン）を約6ヶ月間行います。

退形成型、びまん性（広範囲）退形成：手術後、数週間かけて放射線を当てます。 その後、ビンクリスチン、ドキソルビシン、エトポシド、シクロホスファミド、カルボプラチンなどの薬剤とメスナ（シクロホスファミドの作用から膀胱を保護する薬）を用いたより強力な化学療法を約6カ月間行います。

ステージIII

これらの腫瘍の大きさや部位、その他の理由から手術で完全に取り除くことができないもの。 場合によっては、他の治療法で腫瘍を先に縮小できるようになるまで、手術を延期することもあります（以下を参照）。

良好な組織型。 治療は通常、可能であれば手術を行い、その後、数日間にわたって放射線療法を行います。 その後に3剤（アクチノマイシンD、ビンクリスチン、ドキソルビシン）による化学療法を行います。 腫瘍細胞に特定の染色体変化がある場合は、シクロホスファミドとエトポシドという薬も投与されることがあります。 化学療法は約6ヶ月間行われます。

未分化組織で、限局性（ほんの少し）の未分化の場合：治療は、可能であれば手術から始まり、その後数週間かけて放射線療法を行います。

退形成の組織型で、退形成が広範囲に及ぶ場合：治療は、可能であれば手術で始まり、その後、数週間かけて放射線療法が行われます。 その後、ビンクリスチン、ドキソルビシン、エトポシド、シクロホスファミド、カルボプラチンなどの薬剤とメスナ（シクロホスファミドの作用から膀胱を保護する薬剤）を用いた化学療法が行われるのが一般的です。

場合によっては、腫瘍が非常に大きかったり、近くの血管や他の構造物に入り込んでいて、安全に切除できないことがあります。 このような子どもたちでは、ウィルムス腫瘍であることを確認するために、腫瘍から小さな生検標本を採取し、組織型を決定します。 その後、化学療法が開始されます。 通常、腫瘍は数週間以内に十分に縮小し、手術ができるようになります。 もしそうでなければ、放射線療法も行われるかもしれません。 化学療法は手術後に再び開始されます。

ステージIV

これらの腫瘍は、診断時にすでに体の遠隔部位に広がっています。 III期の腫瘍と同様に、腫瘍を取り除く手術が最初の治療となるかもしれませんが、他の治療で腫瘍を縮小させることができるまで、手術を延期する必要があるかもしれません（以下を参照）

良好な組織型。 腫瘍を取り除く手術が可能であれば最初の治療となり、その後、放射線療法が行われます。 手術後にがんが残っている場合は、腹部全体の治療を行います。 がんが肺に転移している場合は、その部分にも低線量の放射線を照射することがあります。 その後、化学療法が行われ、通常は3剤（アクチノマイシンD、ビンクリスチン、ドキソルビシン）を6ヶ月間ほど投与します。 腫瘍細胞に特定の染色体変化がある場合は、シクロホスファミドとエトポシドという薬も投与されます。

未分化組織型。 治療は、可能であれば手術で始まり、その後放射線療法が行われるかもしれません。 手術後にがんが残っている場合は、腹部全体を治療します。 また、肺にがんが広がっている場合は、低線量の放射線を照射します。 その後、ビンクリスチン、ドキソルビシン、エトポシド、シクロホスファミド、カルボプラチンなどの薬剤とメスナによる化学療法を約6カ月間行います。 腫瘍細胞がびまん性（広範囲）に退形成されている場合は、代わりにイリノテカンとビンクリスチンの化学療法を最初に試す医師もいます（ただし、これはまだ一般的な治療法ではありません）。

腫瘍が大きすぎたり、大きくなったりして、まず手術で安全に取り除けない場合は、ウィルムス腫瘍であることを確認し、その組織型を決定するために、腫瘍から小さな生検標本を採取することがあります。 その後、化学療法や放射線療法により腫瘍を縮小させることがあります。 この時点で手術が選択されることもあります。

肝臓に転移したIV期のがんでは、化学療法と放射線療法の後にまだ残っている肝臓の腫瘍を取り除くために手術が選択されることがあります。

V期

両方の腎臓に腫瘍がある子供に対する治療は、それぞれの子供によって異なりますが、一般的にはある時点で手術、化学療法、放射線治療が行われます。

最初に両方の腎臓の腫瘍と近くのリンパ節の生検（組織サンプル）を行う場合がありますが、両方の腎臓に腫瘍がある場合、ウィルムス腫瘍である可能性が非常に高いため、すべての医師がこれを必要だと感じているわけではありません。 使用する薬剤は、腫瘍の範囲と組織型（わかっている場合）によります。 約6週間の化学療法の後、正常な腎臓の組織を十分に残すことができれば、腫瘍を取り除くために手術（腎部分切除術）が行われることがあります。 腫瘍の縮小が十分でない場合は、さらに6週間ほど化学療法や放射線療法を行うこともあります。 その後、手術（腎部分切除術または根治的腎切除術）が行われることもあります。

手術後に腎臓の機能が十分に残っていない場合は、透析が必要になることがあります。透析とは、週に数回、特殊な機械を使って血液中の老廃物をろ過する治療法です。

ウィルムス腫瘍の再発

ウィルムス腫瘍の再発（治療後に再発すること）の予後と治療は、それまでの治療、がんの組織型（好発性か退形成性）、再発部位により異なります。 以下の特徴を有する再発ウィルムス腫瘍の場合、一般に見通しは良好です。

• 良好な組織型
• 最初の診断がI期またはII期
• 最初の化学療法がビンクリスチンおよびアクチノマイシンDのみ
• 以前の放射線療法なし

これらの小児の通常の治療は、（可能ならば）再発がんを取り除く外科治療となります。 放射線療法（その部位にまだ照射されていない場合）、化学療法（多くの場合、最初の治療で使用したものとは異なる薬剤を使用）。

上記のような特徴をもたないウィルムス腫瘍の再発は、治療がはるかに困難です。 これらの小児は通常、ICEレジメン（イホスファミド、カルボプラチン、エトポシド）または臨床試験で研究されているその他のような積極的な化学療法で治療されます。 このような状況では、非常に大量の化学療法を行った後に幹細胞移植（骨髄移植と呼ばれることもあります）を行うことも考えられますが、これについてはまだ研究中です。