Współpraca badawcza australijskich i amerykańskich naukowców doprowadziła do odkrycia obiecującego nowego podejścia do leczenia niektórych najgorszych typów białaczki, w tym agresywnej białaczki, która najczęściej dotyka niemowląt.

Białaczka z rearanżacją MLL (MLL-r leukaemias) jest podtypem białaczki, która ma szczególną strukturę genetyczną znaną jako rearanżacja MLL. Występuje ona w około 80% przypadków ostrych białaczek u niemowląt (dzieci poniżej 1 roku życia) i do 10% wszystkich białaczek, w tym ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) i ostrej białaczki szpikowej (AML). Białaczka MLL-r, często oporna na chemioterapię i niezwykle trudna w leczeniu, odbiera życie wielu osobom dotkniętym tą chorobą, podczas gdy u tych, którzy przeżyją, często występują poważne skutki długoterminowe wynikające z bardzo intensywnego leczenia, któremu są poddawani.

Nowe badania, które zostaną opublikowane w tym miesiącu w międzynarodowym czasopiśmie Cancer Cell, opisują nową terapię opracowaną dla białaczki MLL-r jako posiadającą „wyjątkowe właściwości farmaceutyczne”. Kiedy zastosowano ją w leczeniu specjalnie wyhodowanych myszy, u których rosła białaczka MLL-r pochodząca od ludzkich pacjentów, terapia wywołała „dramatyczną odpowiedź”, lecząc wiele myszy. Naukowcy mają nadzieję, że nowa terapia okaże się skuteczna w walce z białaczką MLL-r u ludzi i przewidują szybkie przełożenie swoich badań na próby kliniczne.

’Nowe metody terapeutyczne są rozpaczliwie potrzebne w przypadku białaczki MLL-r’, powiedział profesor Richard Lock, kierownik tematu nowotworów krwi w Children’s Cancer Institute w Australii. Kombinacja leków stosowanych obecnie w leczeniu jest często nieskuteczna i powoduje znaczące skutki uboczne. Jest to niepożądane u każdego, ale stanowi szczególny problem u dzieci, których rozwijające się ciała są bardzo podatne na szkodliwe działanie toksycznych leków.’

Nowo opracowany środek, mała cząsteczka inhibitora o nazwie VTP50469, jest jednym z nowej rasy terapii celowanych, nazwanych tak dlatego, że są zaprojektowane tak, aby konkretnie celować w cząsteczki, które są krytyczne dla przetrwania i wzrostu komórek nowotworowych. Takie terapie oferują znaczące korzyści w porównaniu z konwencjonalnym leczeniem farmakologicznym, ponieważ są nie tylko bardziej skuteczne, ale również powodują znacznie mniej skutków ubocznych. W przypadku białaczki MLL-r molekułami, na które ukierunkowany jest lek, są białka fuzyjne Menin i MLL, które współdziałają w komórkach białaczki, napędzając ich wzrost.

’Co jest szczególnie ekscytujące w przypadku tego nowego środka, to fakt, że wykazuje on niezwykłą aktywność przeciwbiałaczkową, gdy jest stosowany samodzielnie’ – powiedział profesor Lock. To bardzo niezwykłe, aby pojedynczy środek powodował tak dramatyczną odpowiedź, więc jesteśmy niezwykle optymistyczni, że okaże się on skuteczny u ludzi”.

.