Ett forskningssamarbete mellan australiensiska och amerikanska forskare har lett till upptäckten av ett lovande nytt tillvägagångssätt för att behandla några av de värsta typerna av leukemi, bland annat en aggressiv leukemi som främst drabbar spädbarn.

MLL-rearrangerad leukemi (MLL-r-leukemier) är en subtyp av leukemi som har en särskild genetisk struktur som kallas MLL-rearrangemang. Detta förekommer i cirka 80 % av de akuta leukemifallen hos spädbarn (barn under ett år) och upp till 10 % av alla leukemifall, inklusive akut lymfatisk leukemi (ALL) och akut myeloisk leukemi (AML). MLL-r-leukemi är ofta resistent mot kemoterapi och extremt svårbehandlad och kräver livet av många av de drabbade, medan de som överlever ofta får allvarliga långtidseffekter på grund av den mycket intensiva behandlingen.

I den nya forskningen, som kommer att publiceras denna månad i den internationella tidskriften Cancer Cell, beskrivs en ny terapi som har utvecklats för MLL-r-leukemi som ”enastående farmaceutiska egenskaper”. När terapin användes för att behandla speciellt uppfödda möss som odlade MLL-r-leukemi som härstammade från mänskliga patienter gav den en ”dramatisk respons” och botade många av mössen. Forskarna hoppas att den nya terapin kommer att visa sig framgångsrik mot MLL-r-leukemi hos människor och räknar med att deras forskning snabbt kommer att omsättas i kliniska prövningar.

”Det finns ett desperat behov av nya terapeutiska metoder för MLL-r-leukemi”, säger professor Richard Lock, chef för Blood Cancers Theme vid Children’s Cancer Institute i Australien. ”Den kombination av läkemedel som för närvarande används för behandling är ofta inte effektiv och orsakar betydande biverkningar. Detta är oönskat hos alla, men är särskilt ett problem hos barn, vars växande kroppar är mycket känsliga för de skadliga effekterna av giftiga läkemedel.”

Det nyutvecklade medlet, en liten molekylhämmare som kallas VTP50469, är en av en ny typ av riktade terapier, som har fått sitt namn för att de är utformade för att specifikt rikta in sig på molekyler som är kritiska för cancercellernas överlevnad och tillväxt. Sådana terapier erbjuder betydande fördelar jämfört med konventionella läkemedelsbehandlingar, eftersom de inte bara är effektivare utan också ger mycket färre biverkningar. I fallet med MLL-r-leukemi är molekylerna som riktas mot Menin- och MLL-fusionsproteinerna, som interagerar i leukemiceller för att driva tillväxten av cellerna.

”Vad som är särskilt spännande med det här nya medlet är att det uppvisar en anmärkningsvärd antileukemisk aktivitet när det används ensamt”, säger professor Lock. ”Det är mycket ovanligt att ett enskilt medel orsakar ett så dramatiskt svar, så vi är extremt optimistiska om att det kommer att visa sig vara effektivt hos människor”.