Uno sforzo di ricerca collaborativo di scienziati australiani e statunitensi ha portato alla scoperta di un nuovo approccio promettente per trattare alcuni dei peggiori tipi di leucemia, compresa una leucemia aggressiva che colpisce soprattutto i bambini.

La leucemia riarrangiata MLL (leucemie MLL-r) è un sottotipo di leucemia che ha una particolare struttura genetica nota come riarrangiamento MLL. Si verifica in circa l’80% dei casi di leucemia acuta nei neonati (bambini sotto un anno di età) e fino al 10% di tutti i casi di leucemia, compresa la leucemia linfoblastica acuta (ALL) e la leucemia mieloide acuta (AML). Spesso resistente alla chemioterapia ed estremamente difficile da trattare, la leucemia MLL-r uccide molte delle persone colpite, mentre quelle che sopravvivono sono spesso lasciate con gravi effetti a lungo termine a causa del trattamento altamente intensivo che viene loro somministrato.

La nuova ricerca, che sarà pubblicata questo mese sulla rivista internazionale Cancer Cell, descrive una nuova terapia sviluppata per la leucemia MLL-r come avente “eccezionali proprietà farmaceutiche”. Quando è stata usata per trattare topi appositamente allevati che stavano crescendo la leucemia MLL-r derivata da pazienti umani, la terapia ha prodotto una ‘risposta drammatica’, curando molti dei topi. I ricercatori sperano che la nuova terapia abbia successo contro la leucemia MLL-r negli esseri umani, e anticipano la rapida traduzione della loro ricerca in studi clinici.

‘Nuovi approcci terapeutici sono disperatamente necessari per la leucemia MLL-r’, ha detto il professor Richard Lock, capo del tema dei tumori del sangue al Children’s Cancer Institute, Australia. La combinazione di farmaci attualmente utilizzata per il trattamento spesso non è efficace e causa effetti collaterali significativi. Questo è indesiderabile in chiunque, ma è particolarmente un problema nei bambini, i cui corpi in crescita sono molto suscettibili agli effetti dannosi dei farmaci tossici.”

L’agente di recente sviluppo, un inibitore di piccole molecole chiamato VTP50469, è uno di una nuova razza di terapie mirate, chiamato così per il fatto che sono progettati per colpire specificamente molecole che sono critiche per la sopravvivenza e la crescita delle cellule tumorali. Tali terapie offrono vantaggi significativi rispetto ai trattamenti farmacologici convenzionali, poiché oltre ad essere più efficaci, causano molti meno effetti collaterali. Nel caso della leucemia MLL-r, le molecole prese di mira sono le proteine di fusione Menin e MLL, che interagiscono nelle cellule leucemiche per guidare la crescita delle cellule.

‘Ciò che è particolarmente eccitante di questo nuovo agente è che mostra una notevole attività anti-leucemia quando viene usato da solo’, ha detto il professor Lock. È altamente insolito vedere un singolo agente causare una risposta così drammatica, quindi siamo estremamente ottimisti che si dimostrerà efficace negli esseri umani”.