Badania przeprowadza się w celu znalezienia rozwiązania konkretnego problemu medycznego (sformułowanego jako pytanie badawcze, które z kolei jest) w oparciu o statystykę. W idealnej sytuacji, cała populacja powinna być badana, ale jest to prawie niemożliwe. Poza spisem powszechnym, który jest przeprowadzany na każdej osobie w populacji, wszystkie inne badania są przeprowadzane na ograniczonej liczbie osób wylosowanych z danej populacji, zwanej „populacją próbną”. Uzyskane dane są analizowane i wyciągane są wnioski, które są ekstrapolowane na badaną populację. Celem tego artykułu redakcyjnego jest podkreślenie potrzeby i znaczenia obliczenia wielkości próby, które powinno być wykonane przed rozpoczęciem jakiegokolwiek badania.

Ważność obliczenia wielkości próby nie może być przeceniona. Badania mogą być prowadzone dla różnych celów. Może to być zrobione, aby ustalić różnicę między dwoma schematami leczenia w zakresie wcześniej zdefiniowanych parametrów, takich jak korzystne skutki, skutki uboczne i czynniki ryzyka tych schematów. Może być również przeprowadzony w celu udowodnienia podobieństwa między grupami. Czasami celem może być osiągnięcie pewnych szacunków w populacji, takich jak częstość występowania choroby. Niezależnie od celu, precyzyjne i dokładne wnioski można wyciągnąć tylko przy odpowiedniej liczebności próby. Mniejsza próba da wynik, który może nie być wystarczająco mocny, aby wykryć różnicę między grupami, a badanie może okazać się fałszywie negatywne, prowadząc do błędu typu II. Badanie na małej próbie jest dość kuszące z oczywistych powodów, ale jest to strata czasu i pieniędzy, ponieważ wynik będzie niezmiennie niejednoznaczny. Bardzo często mała liczebność próby jest ustalana arbitralnie w oparciu o wygodę badaczy, dostępny czas i zasoby, co skutkuje próbą zerową z powodu niewystarczającej liczby badanych osób. Moher i wsp. zwrócili uwagę na skalę badań z niedostateczną liczebnością próby, co skutkuje badaniami zerowymi w literaturze. W swoim badaniu stwierdzili, że spośród 102 badań zerowych tylko 36% miało 80% mocy, aby wykryć względną różnicę 50% między grupami. Jedynie w przypadku rzadkich chorób lub wskazań uzasadnione jest przeprowadzenie badania o zbyt małej mocy ze względu na logistykę, ponieważ dane z takiego badania są pomocne w metaanalizie.

Nie zaleca się również stosowania bardzo dużej próby, ponieważ ma to swoje konsekwencje. Po pierwsze, jest to marnowanie ograniczonych dostępnych zasobów w postaci czasu i pieniędzy, gdy odpowiedź może być dokładnie znaleziona na podstawie mniejszej próby. Po drugie, rekrutacja większej liczby uczestników niż wymagana może być również określona jako nieetyczna, ponieważ pacjenci uczestniczą w badaniu z wiarą i altruistycznym motywem, który nie powinien być źle wykorzystany. Po trzecie, w randomizowanych badaniach kontrolowanych więcej osób zostanie pozbawionych lepszego schematu i otrzyma placebo lub gorsze leczenie z powiązanym efektem ubocznym lub toksycznością z powodu nieodłącznego projektu badania. Te ważne powody są wystarczające, aby uzasadnić właściwe oszacowanie wielkości próby przed rozpoczęciem jakiegokolwiek badania.

Chociaż obliczanie wielkości próby może się różnić w zależności od rodzaju projektu badania, podstawowa koncepcja pozostaje taka sama. Trzy główne czynniki, które należy wziąć pod uwagę, to błąd α, błąd β i klinicznie istotna różnica lub wielkość efektu. Błąd typu I lub α-error to brak akceptacji hipotezy zerowej, gdy jest ona rzeczywiście prawdziwa. Zazwyczaj jest on ustalany na poziomie 5%. Jeżeli wartość ta ma być obniżona, należy zwiększyć liczebność próby. Błąd typu II lub błąd β to brak odrzucenia hipotezy zerowej, gdy nie jest ona prawdziwa. Umownie może on być ustalony na poziomie 20%, 10% lub 5%. Moc badania jest równa 1 błędowi typu II; stąd każde badanie powinno mieć co najmniej 80% mocy. Wielkość próby wzrasta, gdy moc badania wzrasta z 80% do 90% lub 95%. Trzecim czynnikiem jest wielkość efektu. Mała różnica istotna klinicznie jest trudna do zidentyfikowania i wymaga większej liczebności próby w porównaniu z badaniem o większej różnicy istotnej klinicznie. Inne czynniki, które należy rozważyć, to odchylenie standardowe dla pomiarów ilościowych, margines błędu i wskaźnik rezygnacji. Wartości te są albo znane z piśmiennictwa, albo mogą być ustalone na podstawie badania pilotażowego lub na podstawie rozsądnych przypuszczeń. Liczba, którą otrzymujemy po tych obliczeniach nie jest dokładną liczbą, ale przybliżoną wskazówką dotyczącą wielkości próby. Czasami obliczona w ten sposób wielkość próby musi być dostosowana do możliwości, takich jak fundusze, czas trwania badania i dostępne osoby. Ale, nie powinno być większych przesunięć wielkości próby na tych liczbach. Podstawa wielkości próby wybranej w danym badaniu musi być podana w części „materiały i metody”, z korzyścią dla czytelników. Moher i wsp. stwierdzili w 1994 roku, że tylko 32% badań zerowych zawiera obliczenia wielkości próby w opublikowanych pracach. Redakcja zwraca szczególną uwagę na konieczność podawania w publikowanych pracach podstaw obliczania liczebności próby. Jakakolwiek dalsza dyskusja na temat zasad obliczania liczebności próby wykracza poza zakres tego artykułu. Jednak dwa artykuły Malhotra i wsp. oraz Gogate w tym wydaniu Indian Journal of Ophthalmology, a także kilka innych kluczowych prac zapewnią dalszy wgląd w zrozumienie zasad obliczania wielkości próby.

Każdy poważny błąd w obliczaniu wielkości próby będzie miał wpływ na moc i wartość badania. „Powszechne błędy wielkości próby obejmują niewykonywanie żadnych obliczeń, przyjmowanie nierealistycznych założeń, nieuwzględnianie potencjalnych strat podczas badania i niezbadanie wielkości próby w zakresie założeń. Przyczyny nieodpowiedniej wielkości badań, które nie osiągają istotności statystycznej, obejmują niewykonanie obliczeń wielkości próby, wybór wielkości próby w oparciu o wygodę, niezabezpieczenie wystarczających funduszy na projekt i niewykorzystanie dostępnych funduszy w sposób efektywny.”

Podsumowując, obliczenie wielkości próby jest bardzo ważnym aspektem każdego badania. Powinno być wykonane w momencie planowania badania, w oparciu o rodzaj pytania badawczego i projekt badania. Wskazane jest skorzystanie z pomocy statystyków również na tym etapie badania. Autorzy, publikując prace, muszą podać szczegółowe informacje na temat sposobu obliczania liczebności próby. Wiele badań zerowych może mieć zbyt małą siłę przebicia, aby wykryć pożądaną różnicę ze względu na mniejszą liczebność próby. Badania z niedostateczną liczebnością próby należy interpretować ostrożnie, a „brak dowodów” w tych badaniach nie powinien być traktowany jako „dowód braku”.