David Concar

Kontrowersyjna medycyna do-it-yourself, która zainspirowała rozdzierający serce film Olej Lorenza w końcu udowodniono, że działa. Nowe badania kończy lata niepewności na temat leczenia i burzy roszczenia ekspertów, którzy wielokrotnie powiedział, że to bezwartościowe remedium quack.

New Scientist dowiedział się, że Hugo Moser, neurolog i lekarz grany przez Petera Ustinova w filmie, będzie w sobotę odsłonić pozytywne wnioski z 10-letniego dochodzenia do skutków oleju na grupę chłopców dotkniętych tym samym warunkiem genetycznym, jak Lorenzo.

Normalnie nosiciele wady genetycznej są narażeni na wysokie ryzyko rozwoju adrenoleukodystrofii, powodującej stopniową utratę zdolności poruszania się, słyszenia, mówienia i – w końcu – oddychania. Niektóre ofiary, jak przedstawiony w filmie Lorenzo Odone, zapadają na postać dziecięcą, która zwykle zabija w ciągu zaledwie dwóch lat. Inni dostają dorosłą postać choroby, która atakuje ludzi w wieku dwudziestu kilku lat i działa wolniej.

Nowe badanie pokazuje, że chłopcy, których rodzice skrupulatnie podawali olej – często w obliczu sceptycyzmu ze strony establishmentu medycznego – byli znacznie mniej narażeni na wystąpienie objawów w dzieciństwie niż chłopcy, którzy nie otrzymywali oleju regularnie.

Chłopcy noszący wadę mają bardzo wysoki poziom bardzo długołańcuchowych nasyconych kwasów tłuszczowych we krwi. Olej przywraca ten poziom do normy w sposób, który można przetestować, a to umożliwiło badaczom regularne monitorowanie, którzy chłopcy otrzymywali leczenie.

„Dramatyczna windykacja”

Pomiędzy 1989 a 1999 dwa zespoły, jeden prowadzony przez Mosera w Kennedy Krieger Institute w Baltimore, Maryland, drugi oparty w Europie, spojrzał na postęp 104 młodych chłopców z wadą. Na początku wszyscy byli w wieku poniżej sześciu lat i żaden nie zaczął rozwijać objawy – ich ruch, słuch i skany MRI mózgu były normalne.

Do końca badania 76 procent z 68 chłopców otrzymujących olej były nadal zdrowe i produkujących normalne skany MRI mózgu. To samo dotyczyło nie więcej niż około jednego na trzech z 36 chłopców, którzy nie otrzymywali regularnie oleju.

Augusto Odone, ojciec Lorenza i wynalazca oleju, powiedział New Scientist, że ochrona, choć nie kompletna, była „dramatyczna” i „byłaby szokiem dla społeczności medycznej”. Po latach próbuje przekonać wszystkich, aby wziąć to poważnie, mówi, że czuje się „vindicated”.

Duża pozostała niepewność jest, czy tych chłopców w badaniu, którzy uciekli wersji dziecięcej choroby będzie również oszczędzone formy dorosłych. With many of the boys only just approaching their twenties this may not be known for years.

Urgent treatment

In a message to parents of affected boys, Odone, told New Scientist: „Give the oil as soon as you know your son carries the genetic defect. Jeśli poczekasz, objawy mogą się pojawić i wtedy będziesz w innej sytuacji. Nie jesteśmy pewni, czy olej jest przydatny po wystąpieniu objawów.”

Wyniki zostaną przedstawione na międzynarodowym spotkaniu na Uniwersytecie w Gandawie. Moser, sam kiedyś sceptykiem, powie konferencji, że olej powinien być teraz rutynowo podane do chłopców niosących wadę genetyczną.

Olej działa poprzez blokowanie enzymów wymaganych do syntezy bardzo długi łańcuch kwasów tłuszczowych, ale jak to zapobiega niszczycielskie objawy jest niepewna. Są one spowodowane postępującą utratą mieliny, tłuszczowej powłoki, która izoluje włókna nerwowe, umożliwiając im prawidłowe przewodzenie impulsów.

To było 17 lat temu, że syn Odone, Lorenzo, zaczął wpadać na meble i został zdiagnozowany jako mający tylko dwa lata życia. Ścigając się z czasem, Odone i jego żona nękali naukowców, pożerali podręczniki neurologii i uczyli się języka biochemii.

Wynikiem był olej Lorenza, niesmaczna mieszanka kwasów oleinowego i erukowego, oraz hit filmowy. Lorenzo otrzymał olej dopiero po wystąpieniu objawów. Dziś żyje, ale nie może się poruszać i jest pod opieką w domu rodzinnym.

.