EngensisEdit

Niewirusowy plazmidowy produkt DNA firmy Helixmith, Engensis, jest przeznaczony do ekspresji rekombinowanego białka HGF w komórkach nerwowych i komórkach Schwanna w celu promowania regeneracji układu nerwowego i indukowania tworzenia mikronaczyniowych naczyń krwionośnych.

HGF ma krótki okres półtrwania (5 minut lub mniej) i jest szybko usuwany z organizmu przez wątrobę, co stanowi przeszkodę w skutecznym leczeniu za pomocą dotychczasowych produktów rekombinowanego białka HGF podawanych we wstrzyknięciach.

Pojedyncza iniekcja opatentowanego przez firmę Helixmith produktu plazmidowego DNA powoduje ekspresję genu HGF na poziomie 30-40 razy wyższym niż konwencjonalne plazmidowe DNA i zapewnia trwałą ekspresję genu w modelach mysich przez 2 tygodnie, ze szczytową ekspresją białka w 7. dniu i stopniowym spadkiem w ciągu następnego tygodnia Do tej pory ponad 500 pacjentów było leczonych produktem Engensis w ramach dziesięciu badań klinicznych dotyczących sześciu różnych chorób i stanów. Dane z poprzednich badań klinicznych sugerują, że lek Engensis jest dobrze tolerowany i może zapewnić trwałe działanie przeciwbólowe i/lub łagodzenie objawów w różnych stanach chorobowych. Poza potencjalnym łagodzeniem bólu, Engensis ma na celu zwalczanie przyczyn leżących u podstaw neuropatii poprzez przewidywane właściwości angiogenne i neuroregeneracyjne.

Amerykańska FDA uznała potencjał Engensis do zaspokojenia niezaspokojonej potrzeby w tym schorzeniu w 2018 r., wyznaczając go jako Zaawansowaną Terapię Medycyny Regeneracyjnej (RMAT), co czyni go pierwszą wyznaczoną przez RMAT terapią genową dla powszechnej choroby z ponad milionem pacjentów. Oznaczenie to zapewnia firmie Engensis wszystkie korzyści wynikające z szybkiej ścieżki i przełomowych oznaczeń, w tym przegląd priorytetowy.Firma Helixmith ma obecnie wiele wskazań docelowych w ramach linii produkcyjnej Engensis: obwodowa neuropatia cukrzycowa (DPN, faza 3), cukrzycowe owrzodzenie stopy (DFU, faza 3), stwardnienie zanikowe boczne (ALS, faza 2), choroba wieńcowa (CAD, faza 2), klaudacja (faza 2) i choroba Charcot-Marie-Tooth (CMT, faza 1/2a).

W 2018 roku amerykańska FDA przyznała oznaczenie RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) dla VM202-DPN. Jest to pierwsze oznaczenie RMAT dla produktu leczniczego z siedzibą w Korei, a także pierwsze i jedyne na świecie oznaczenie RMAT w obszarze bólu. Engensis przyciąga ogromną uwagę w bolesnym DPN ze względu na duży rozmiar rynku. Amerykańska FDA przyznała oznaczenie leku sierocego i szybkiej ścieżki dla Engensis (VM202-ALS) w 2016 roku. Engensis (VM202) jest obecnie w fazie rozwoju jako możliwe leczenie przewlekłego DFU z nadzieją na potencjalne wyleczenie owrzodzenia poprzez dostarczenie wystarczającej ilości krwi poprzez tworzenie nowych naczyń krwionośnych wokół zatkanych lub zwężonych naczyń krwionośnych w kierunku kończyn dolnych.

VM507Edit

VM507, wiodący lek przeciwciała firmy Helixmith, jest przeciwciałem, które może wykrywać i aktywować c-MET (receptor HGF). Przeciwciało jest białkiem immunologicznym, które wiąże się z antygenem w celu zahamowania jego aktywności lub pobudzenia neutralizacji lub aktywacji. Chociaż jest to białko pierwotnie generowane w układzie odpornościowym. Przeciwciało jest dostępne do masowej produkcji, oczyszczania i analizy w przeciwciało monoklonalne, dotyczące specyficznych przeciwciał o selektywności i specyficzności wobec określonych antygenów.

VM507 jest przeciwciałem, które może wykrywać i aktywować c-MET, receptor czynnika wzrostu hepatocytów (HGF). Jako w pełni ludzkie przeciwciało, ma potencjał, aby być bezpiecznym immunologicznie, przenoszonym poprzez wstrzyknięcie do naczyń krwionośnych lub wstrzyknięcie miejscowe do innych różnych tkanek i narządów, a dłuższy okres półtrwania może przyczynić się do poprawy skuteczności.

Poziom c-Met jest szczególnie wysoki u pacjentów z przewlekłą/ostrą chorobą nerek. VM507 wykazał skuteczność terapeutyczną, taką jak hamowanie włóknienia nerek i poprawa wskaźnika funkcjonalnego poprzez wiązanie się z receptorem c-MET w tkance nerkowej po podaniu dożylnym w mysim modelu choroby nerek.

Status badań klinicznychEdit

Zgodnie ze swoją stroną internetową, firma jest zaangażowana w następujące badania kliniczne:

• VM202-DPN – badanie kliniczne 3 fazy (USA)
• VM202-DFU – badanie kliniczne 3 fazy (USA)
• VM202-Claudication – badanie kliniczne 2 fazy (USA)
• VM202-ALS, Choroba Lou Gehriga – badanie kliniczne fazy 2 (USA)
• VM202-CAD – badanie kliniczne fazy 2 (Korea)
• VM202-CMT – badanie kliniczne fazy 1/2a (Korea)
• VM507-Przewlekła choroba nerek – badanie kliniczne fazy 1 (Korea) Faza przedkliniczna

PhytotherapeuticsEdit

Helixmith jest zaangażowany w opracowywanie innowacyjnych leków z roślin, które są bezpieczne do stosowania u ludzi. Takie produkty mają przewagę nad lekami syntetycznymi w leczeniu przewlekłych i trudnych do opanowania chorób, ponieważ mają większe bezpieczeństwo i wielocelowe mechanizmy działania. Helixmith dąży do zaoferowania nowego paradygmatu w zwalczaniu trudnych chorób o ograniczonej dostępności terapeutycznej poprzez wykorzystanie naszych zaawansowanych technologii i doświadczeń.

Helixmith posiada obecnie dwa wskazania docelowe w ramach swojej linii fitoterapeutycznej: PG201 (Osteoarthritis), oraz HX204 (Inflammatory bowel disease). PG201 jest lekiem na receptę na chorobę zwyrodnieniową stawów i jest siódmym lekiem botanicznym, który został zatwierdzony przez MFDS (Ministerstwo Żywności i Bezpieczeństwa Leków) w 2012 roku. Jest on sprzedawany pod marką „LAYLA Tab” i generuje krajowy roczny przychód w wysokości 20 miliardów KRW od czasu udzielenia licencji firmie PMG Pharma.

PG201 wykazał znaczącą poprawę w różnych zwierzęcych modelach choroby zwyrodnieniowej stawów i reumatoidalnego zapalenia stawów. Ponadto ustalono, że może zapobiegać niszczeniu chrząstki poprzez regulację ekspresji enzymów degradujących chrząstkę, w przeciwieństwie do konwencjonalnych przeciwzapalnych leków przeciwbólowych, takich jak NSAIDs. PG201 udowodnił swoje bezpieczeństwo i skuteczność u pacjentów z chorobą zwyrodnieniową stawów poprzez przeprowadzenie badań klinicznych II i III fazy.

HX204 jest obecnie w fazie rozwoju przedklinicznego i oczekuje się, że wejdzie w fazę kliniczną w 2022 r.

.