L’ossibato di sodio, noto anche come acido gamma-idrossibutirrico (GHB), è stato scoperto nel 1960 ed è stato descritto sia come un agente terapeutico con alto valore medico che, più recentemente, una sostanza di abuso. La forma naturale di questa droga si trova in vari tessuti del corpo, ma è stata studiata più estesamente nel SNC dove la sua possibile funzione come neurotrasmettitore continua ad essere studiata. L’ossibato di sodio è stato approvato in diversi paesi per usi diversi come l’anestesia generale, il trattamento dell’astinenza da alcol e la dipendenza e, più recentemente, la cataplessia associata alla narcolessia. Durante gli anni ’80, il facile accesso ai prodotti contenenti GHB ha portato a vari usi non approvati, tra cui la perdita di peso, il bodybuilding e il trattamento dell’insonnia, a volte con gravi effetti a lungo termine. La disponibilità di queste forme non approvate e non regolamentate della droga ha portato alla popolarizzazione del GHB e dei suoi analoghi come sostanze d’abuso e alla successiva notorietà come agenti usati in aggressioni sessuali facilitate dalla droga, o “date rape”, portando infine al divieto di vendita del GHB negli USA. Gli sforzi legali per controllare la vendita e la distribuzione del GHB e dei suoi analoghi hanno quasi impedito lo sviluppo clinico dell’ossibato di sodio per la narcolessia negli USA. Tuttavia, a seguito di ampie discussioni con una varietà di parti interessate, è stata escogitata una soluzione soddisfacente, tra cui un’azione legislativa e lo sviluppo del programma di gestione del rischio Xyrem. Gli emendamenti al Controlled Substances Act statunitense hanno reso il GHB un farmaco della tabella I, ma contenevano anche disposizioni che permettono ai prodotti approvati dalla FDA di essere inseriti nella tabella III. Questo programma unico e biforcato per il sodio ossibato/GHB ha permesso allo sviluppo clinico del sodio ossibato di procedere e, nel luglio 2002, è stato approvato dalla FDA come farmaco orfano per il trattamento della cataplessia nei pazienti con narcolessia come soluzione orale Xyrem (sodio ossibato). Per promuovere l’uso sicuro dell’ossibato di sodio, così come per alleviare le preoccupazioni sulla possibile diversione e abuso dopo l’approvazione del prodotto, è stato creato un sistema proprietario di distribuzione limitata del farmaco, chiamato Xyrem Success Program. I componenti del programma includono un sistema centralizzato di distribuzione ed erogazione, un registro dei medici e dei pazienti, materiale didattico obbligatorio per pazienti e medici, uno staff di farmacisti appositamente addestrato, un metodo per tracciare le spedizioni delle prescrizioni e un programma iniziale di sorveglianza post-marketing. Il sistema ha creato un’opportunità unica di fornire un’educazione sia al medico che al paziente e una consulenza continua al paziente, promuovendo una maggiore sicurezza dei farmaci e una maggiore conformità del paziente.