EngensisEdit

Il prodotto a DNA plasmidico non virale di Helixmith, Engensis, è progettato per esprimere la proteina ricombinante HGF nelle cellule nervose e Schwann per promuovere la rigenerazione del sistema nervoso e indurre la formazione di vasi sanguigni microvascolari.

HGF ha una breve emivita (5 minuti o meno) e viene rapidamente rimosso dal corpo dal fegato, creando un ostacolo al trattamento efficace con i precedenti prodotti iniettabili della proteina HGF ricombinante.

Una singola iniezione del prodotto proprietario del DNA plasmidico di Helixmith esprime il gene HGF a livelli 30-40 volte superiori rispetto al DNA plasmidico convenzionale e fornisce un’espressione genica sostenuta nei modelli murini per 2 settimane, con un picco di espressione proteica al 7° giorno e una graduale diminuzione nella settimana successiva Ad oggi, più di 500 pazienti sono stati trattati con Engensis attraverso dieci studi clinici in sei diverse malattie e condizioni. I dati degli studi clinici precedenti suggeriscono che Engensis è ben tollerato e ha il potenziale di fornire un sollievo analgesico e/o sintomatico durevole in una varietà di impostazioni di malattia. Oltre ad alleviare potenzialmente il dolore, Engensis è progettato per colpire le cause sottostanti della neuropatia attraverso le sue proprietà angiogeniche e neuroregenerative previste.

La FDA statunitense ha riconosciuto il potenziale di Engensis per soddisfare il bisogno insoddisfatto di questa condizione nel 2018 designandolo come Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), rendendolo la prima terapia genica designata RMAT per una malattia prevalente con oltre un milione di pazienti. Questa designazione concede a Engensis tutti i vantaggi offerti dalle designazioni fast track e breakthrough, compresa la revisione prioritaria.Helixmith ha attualmente più indicazioni target nella pipeline di Engensis: neuropatia periferica diabetica (DPN, fase 3), ulcere del piede diabetico (DFU, fase 3), sclerosi laterale amiotrofica (ALS, fase 2), malattia coronarica (CAD, fase 2), claudicatio (fase 2) e malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT, fase 1/2a).

La FDA statunitense ha concesso una designazione RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) a VM202-DPN nel 2018. Questa è la prima designazione RMAT per un prodotto farmaceutico con sede in Corea, e la prima e unica designazione RMAT a livello mondiale nell’area del dolore. Engensis ha attirato un’enorme attenzione nella DPN dolorosa a causa delle sue grandi dimensioni del mercato. La FDA statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano e fast track per Engensis (VM202-ALS) nel 2016. Engensis (VM202) è attualmente in fase di sviluppo come possibile trattamento per la DFU cronica con la speranza di guarire potenzialmente l’ulcera fornendo sangue sufficiente attraverso la formazione di nuovi vasi sanguigni intorno ai vasi sanguigni occlusi o ristretti verso le estremità inferiori.

VM507Modifica

VM507, il principale trattamento anticorpale di Helixmith, è un anticorpo che può rilevare e attivare c-MET (recettore HGF). Un anticorpo è una proteina immunitaria che si lega a un antigene per inibirne l’attività o stimolarne la neutralizzazione o l’attivazione. Anche se è una proteina generata nel sistema immunitario in origine. L’anticorpo è disponibile per essere prodotto in massa, purificato e analizzato in anticorpo monoclonale, per quanto riguarda gli anticorpi specifici con selettività e specificità contro antigeni specifici.

VM507 è un anticorpo che può rilevare e attivare c-MET, recettore del fattore di crescita degli epatociti (HGF). Essendo un anticorpo completamente umano, ha il potenziale per essere sicuro dal punto di vista immunologico, trasmissibile tramite iniezione nei vasi sanguigni o iniezione locale in altri vari tessuti e organi, e l’emivita più lunga può contribuire a migliorare l’efficacia.

Il livello di c-Met è particolarmente alto nei pazienti con malattia renale cronica/acuta. VM507 ha mostrato un’efficacia terapeutica come l’inibizione della fibrosi renale e il miglioramento dell’indice funzionale legandosi al recettore c-MET nel tessuto renale quando viene iniettato per via endovenosa nel modello murino di malattia renale.

Stato degli studi cliniciModifica

Secondo il suo sito web, la società è coinvolta nei seguenti studi clinici:

• VM202-DPN – Studio clinico di fase 3 (USA)
• VM202-DFU – Studio clinico di fase 3 (USA)
• VM202-Claudication – Studio clinico di fase 2 (USA)
• VM202-ALS, Malattia di Lou Gehrig – Studio clinico di fase 2 (USA)
• VM202-CAD – Studio clinico di fase 2 (Corea)
• VM202-CMT – Studio clinico di fase 1/2a (Corea)
• VM507-Malattia renale cronica – Fase preclinica

FitoterapiaModifica

Helixmith si impegna a sviluppare farmaci innovativi con piante che siano sicuri per l’uso umano. Tali prodotti hanno dei vantaggi rispetto ai farmaci sintetici per il trattamento di malattie croniche e intrattabili in quanto hanno una migliore sicurezza e meccanismi d’azione multi-target. Helixmith cerca di offrire un nuovo paradigma nella conquista di malattie intrattabili con limitate terapie attuali utilizzando le nostre tecnologie avanzate ed esperienze.

Helixmith ha attualmente due indicazioni target nella sua pipeline fitoterapica: PG201 (osteoartrite) e HX204 (malattia infiammatoria intestinale). PG201 è un farmaco da prescrizione per l’osteoartrite ed è il 7° farmaco botanico che sia mai stato approvato dal MFDS (Ministero della sicurezza alimentare e dei farmaci) nel 2012. Viene venduto con il marchio “LAYLA Tab” e sta generando un reddito annuale nazionale di 20 miliardi di KRW da quando è stato dato in licenza alla PMG Pharma.

PG201 ha mostrato un miglioramento significativo in vari modelli animali di osteoartrite e artrite reumatoide. Inoltre, è stato stabilito che può prevenire la distruzione della cartilagine regolando l’espressione degli enzimi di degradazione della cartilagine a differenza dei tradizionali farmaci analgesici antinfiammatori come i FANS. PG201 ha dimostrato la sua sicurezza ed efficacia su pazienti con osteoartrite conducendo studi clinici di fase II e di fase III.

HX204 è attualmente in fase di sviluppo pre-clinico e dovrebbe entrare nella fase clinica nel 2022.