Az ausztrál és amerikai tudósok közös kutatási erőfeszítése egy ígéretes új megközelítés felfedezéséhez vezetett a leukémia néhány legrosszabb típusának, köztük egy agresszív leukémiának a kezelésében, amely leginkább csecsemőket érint.

A MLL-r átrendeződésű leukémia (MLL-r leukémiák) a leukémia egy olyan altípusa, amely egy különleges genetikai struktúrával, az úgynevezett MLL átrendeződéssel rendelkezik. Ez a csecsemők (egy év alatti gyermekek) akut leukémiás eseteinek mintegy 80%-ában fordul elő, és az összes leukémiás esetek legfeljebb 10%-ában, beleértve az akut limfoblasztos leukémiát (ALL) és az akut myeloid leukémiát (AML). A kemoterápiával szemben gyakran ellenálló és rendkívül nehezen kezelhető MLL-r leukémia sok érintett életét követeli, míg azok, akik túlélik, a rendkívül intenzív kezelés miatt gyakran súlyos hosszú távú hatásokkal küzdenek.

A Cancer Cell című nemzetközi folyóiratban ebben a hónapban megjelenő új kutatás az MLL-r leukémia kezelésére kifejlesztett új terápiát “kiemelkedő gyógyszerészeti tulajdonságokkal” jellemzi. Amikor a terápiát olyan speciálisan tenyésztett egerek kezelésére alkalmazták, amelyekben emberi betegektől származó MLL-r leukémiát növesztettek, a terápia “drámai választ” eredményezett, sok egeret meggyógyítva. A kutatók bíznak abban, hogy az új terápia emberekben is sikeresnek bizonyul majd az MLL-r leukémia ellen, és arra számítanak, hogy kutatásukat gyorsan átültetik klinikai vizsgálatokba.

“Az MLL-r leukémia esetében égető szükség van új terápiás megközelítésekre” – mondta Richard Lock professzor, az ausztráliai Children’s Cancer Institute vérrák témakörének vezetője. ‘A jelenleg a kezeléshez használt gyógyszerek kombinációja gyakran nem hatékony és jelentős mellékhatásokat okoz. Ez bárkinél nem kívánatos, de különösen nagy problémát jelent a gyermekeknél, akiknek növekvő szervezete nagyon érzékeny a mérgező gyógyszerek káros hatásaira.”

A most kifejlesztett szer, a VTP50469 nevű kismolekulás inhibitor a célzott terápiák új fajtájába tartozik, amelyek arról kapták a nevüket, hogy kifejezetten a rákos sejtek túlélése és növekedése szempontjából kritikus molekulákat célozzák meg. Az ilyen terápiák jelentős előnyöket kínálnak a hagyományos gyógyszeres kezelésekkel szemben, mivel amellett, hogy hatékonyabbak, sokkal kevesebb mellékhatással járnak. Az MLL-r leukémia esetében a célzott molekulák a Menin és az MLL fúziós fehérjék, amelyek a leukémiás sejtekben kölcsönhatásba lépve a sejtek növekedését mozgatják.

“Ami különösen izgalmas ebben az új szerben, az az, hogy önmagában alkalmazva figyelemre méltó leukémiaellenes hatást mutat” – mondta Lock professzor. “Rendkívül szokatlan, hogy egyetlen hatóanyag ilyen drámai választ eredményezzen, ezért rendkívül optimisták vagyunk, hogy az emberekben is hatásosnak bizonyul majd.

által biztosított.