Una investigación en colaboración entre científicos australianos y estadounidenses ha permitido descubrir un nuevo y prometedor enfoque para tratar algunos de los peores tipos de leucemia, incluida una leucemia agresiva que afecta principalmente a los bebés.

La leucemia con reordenamiento MLL (leucemias MLL-r) es un subtipo de leucemia que presenta una estructura genética particular conocida como reordenamiento MLL. Se produce en aproximadamente el 80% de los casos de leucemia aguda en bebés (niños menores de un año) y hasta el 10% de todos los casos de leucemia, incluyendo la leucemia linfoblástica aguda (LLA) y la leucemia mieloide aguda (LMA). A menudo resistente a la quimioterapia y extremadamente difícil de tratar, la leucemia MLL-r se cobra la vida de muchos de los afectados, mientras que los que sobreviven suelen quedar con graves efectos a largo plazo debido al tratamiento altamente intensivo que se les administra.

La nueva investigación, que se publicará este mes en la revista internacional Cancer Cell, describe una nueva terapia desarrollada para la leucemia MLL-r que tiene «propiedades farmacéuticas extraordinarias». Cuando se utilizó para tratar ratones especialmente criados que cultivaban leucemia MLL-r derivada de pacientes humanos, la terapia produjo una «respuesta espectacular», curando a muchos de los ratones. Los investigadores tienen la esperanza de que la nueva terapia tenga éxito contra la leucemia MLL-r en los seres humanos, y anticipan la rápida traslación de su investigación a los ensayos clínicos.

«Se necesitan desesperadamente nuevos enfoques terapéuticos para la leucemia MLL-r», dijo el profesor Richard Lock, Jefe del Tema de Cánceres de la Sangre en el Instituto del Cáncer Infantil de Australia. La combinación de fármacos que se utiliza actualmente para el tratamiento no suele ser eficaz y provoca importantes efectos secundarios. Esto es indeseable en cualquier persona, pero es un problema especialmente en los niños, cuyos cuerpos en crecimiento son muy susceptibles a los efectos dañinos de los fármacos tóxicos».

El nuevo agente desarrollado, un inhibidor de molécula pequeña llamado VTP50469, forma parte de una nueva clase de terapias dirigidas, denominadas así porque están diseñadas para dirigirse específicamente a moléculas que son críticas para la supervivencia y el crecimiento de las células cancerosas. Estas terapias ofrecen importantes ventajas sobre los tratamientos farmacológicos convencionales, ya que, además de ser más eficaces, causan muchos menos efectos secundarios. En el caso de la leucemia MLL-r, las moléculas a las que se dirige son las proteínas de fusión Menin y MLL, que interactúan en las células leucémicas para impulsar su crecimiento.

«Lo que resulta especialmente interesante de este nuevo agente es que muestra una notable actividad contra la leucemia cuando se utiliza por sí solo», afirmó el profesor Lock. Es muy poco habitual que un solo agente provoque una respuesta tan drástica, por lo que somos muy optimistas respecto a su eficacia en humanos.