Eine gemeinsame Forschungsanstrengung australischer und US-amerikanischer Wissenschaftler hat zur Entdeckung eines vielversprechenden neuen Ansatzes zur Behandlung einiger der schlimmsten Leukämiearten geführt, einschließlich einer aggressiven Leukämie, die vor allem Säuglinge betrifft.

MLL-rearrangierte Leukämie (MLL-r-Leukämien) ist eine Unterart von Leukämie, die eine besondere genetische Struktur aufweist, die als MLL-Rearrangement bekannt ist. Sie tritt in etwa 80 % der Fälle von akuter Leukämie bei Säuglingen (Kinder unter einem Jahr) und in bis zu 10 % aller Leukämiefälle auf, einschließlich der akuten lymphatischen Leukämie (ALL) und der akuten myeloischen Leukämie (AML). Die MLL-r-Leukämie ist oft resistent gegen Chemotherapie und extrem schwer zu behandeln, so dass viele Betroffene sterben, während diejenigen, die überleben, aufgrund der sehr intensiven Behandlung oft mit schweren Langzeitfolgen zurückbleiben.

Die neuen Forschungsergebnisse, die diesen Monat in der internationalen Fachzeitschrift Cancer Cell veröffentlicht werden, beschreiben eine neue Therapie, die für die MLL-r-Leukämie entwickelt wurde, als „mit hervorragenden pharmazeutischen Eigenschaften“. Bei der Behandlung von speziell gezüchteten Mäusen, bei denen die von menschlichen Patienten stammende MLL-r-Leukämie wuchs, führte die Therapie zu einer „dramatischen Reaktion“ und heilte viele der Mäuse. Die Forscher sind zuversichtlich, dass sich die neue Therapie gegen MLL-r-Leukämie beim Menschen als erfolgreich erweisen wird, und rechnen mit einer raschen Umsetzung ihrer Forschungsergebnisse in klinische Versuche.

‚Neue therapeutische Ansätze werden für MLL-r-Leukämie dringend benötigt‘, sagte Professor Richard Lock, Leiter des Themenbereichs Blutkrebs am Children’s Cancer Institute in Australien. Die Kombination von Medikamenten, die derzeit zur Behandlung eingesetzt wird, ist oft nicht wirksam und verursacht erhebliche Nebenwirkungen. Der neu entwickelte Wirkstoff, ein niedermolekularer Inhibitor mit der Bezeichnung VTP50469, gehört zu einer neuen Art von zielgerichteten Therapien, die so genannt werden, weil sie speziell auf Moleküle abzielen, die für das Überleben und Wachstum von Krebszellen entscheidend sind. Solche Therapien bieten erhebliche Vorteile gegenüber herkömmlichen medikamentösen Behandlungen, da sie nicht nur wirksamer sind, sondern auch weit weniger Nebenwirkungen verursachen. Im Falle der MLL-r-Leukämie handelt es sich bei den Molekülen, auf die abgezielt wird, um die Fusionsproteine Menin und MLL, die in Leukämiezellen interagieren, um das Wachstum der Zellen anzutreiben.

‚Besonders aufregend an diesem neuen Wirkstoff ist, dass er eine bemerkenswerte Anti-Leukämie-Aktivität zeigt, wenn er allein verwendet wird‘, sagte Professor Lock. Es ist höchst ungewöhnlich, dass ein einzelner Wirkstoff eine so dramatische Reaktion hervorruft, daher sind wir äußerst optimistisch, dass er sich beim Menschen als wirksam erweisen wird.