Společné výzkumné úsilí australských a amerických vědců vedlo k objevu nového slibného přístupu k léčbě některých nejhorších typů leukémie, včetně agresivní leukémie, která postihuje především děti.

MLL-rearranged leukémie (MLL-r leukémie) je podtyp leukémie, který má zvláštní genetickou strukturu známou jako MLL přestavba. Ta se vyskytuje přibližně v 80 % případů akutní leukémie u kojenců (dětí do jednoho roku věku) a až v 10 % všech případů leukémie, včetně akutní lymfoblastické leukémie (ALL) a akutní myeloidní leukémie (AML). MLL-r leukémie, která je často rezistentní vůči chemoterapii a velmi obtížně léčitelná, si vyžádá životy mnoha postižených, zatímco ti, kteří přežijí, mají často vážné dlouhodobé následky v důsledku vysoce intenzivní léčby, která je jim podávána.

Nový výzkum, který bude tento měsíc publikován v mezinárodním časopise Cancer Cell, popisuje novou léčbu vyvinutou pro MLL-r leukémii jako léčbu s „vynikajícími farmaceutickými vlastnostmi“. Při použití k léčbě speciálně vyšlechtěných myší, u nichž rostla leukémie MLL-r odvozená od lidských pacientů, vyvolala terapie „dramatickou odpověď“ a mnoho myší vyléčila. Vědci doufají, že nová terapie bude úspěšná i proti leukémii MLL-r u lidí, a očekávají rychlé převedení svého výzkumu do klinických studií.

„Nové terapeutické přístupy k leukémii MLL-r jsou zoufale potřebné,“ uvedl profesor Richard Lock, vedoucí oddělení krevních nádorů v Children’s Cancer Institute v Austrálii. „Kombinace léků, které se v současné době k léčbě používají, často nejsou účinné a způsobují významné vedlejší účinky. To je nežádoucí u kohokoli, ale zvláště je to problém u dětí, jejichž rostoucí organismus je velmi citlivý na škodlivé účinky toxických léků.“

Nově vyvinutá látka, inhibitor s malou molekulou nazvaný VTP50469, patří k nové skupině cílených terapií, pojmenovaných podle toho, že jsou navrženy tak, aby se specificky zaměřovaly na molekuly, které jsou kritické pro přežití a růst nádorových buněk. Takové terapie mají oproti konvenční léčbě léky značné výhody, protože jsou nejen účinnější, ale způsobují i mnohem méně vedlejších účinků. V případě leukémie MLL-r jsou cílovými molekulami fúzní proteiny Menin a MLL, které spolu v leukemických buňkách interagují a pohánějí jejich růst.

„Na této nové látce je obzvláště vzrušující, že vykazuje pozoruhodnou protileukemickou aktivitu, když se používá samostatně,“ řekl profesor Lock. ‚Je velmi neobvyklé, aby jediná látka vyvolala tak dramatickou odezvu, takže jsme nesmírně optimističtí, že se ukáže jako účinná i u lidí.