Leucemia cu rearanjament MLL (leucemiile MLL-r) este un subtip de leucemie care are o structură genetică particulară cunoscută sub numele de rearanjament MLL. Aceasta apare în aproximativ 80% din cazurile de leucemie acută la sugari (copii cu vârsta sub un an) și până la 10% din toate cazurile de leucemie, inclusiv leucemia acută limfoblastică (ALL) și leucemia acută mieloidă (AML). Adesea rezistentă la chimioterapie și extrem de dificil de tratat, leucemia MLL-r curmă viețile multora dintre cei afectați, în timp ce cei care supraviețuiesc rămân adesea cu efecte grave pe termen lung din cauza tratamentului extrem de intensiv care li se administrează.

Noile cercetări, care vor fi publicate luna aceasta în revista internațională Cancer Cell, descriu o nouă terapie dezvoltată pentru leucemia MLL-r ca având „proprietăți farmaceutice remarcabile”. Atunci când a fost utilizată pentru a trata șoareci special crescuți care dezvoltau leucemie MLL-r derivată de la pacienți umani, terapia a produs un ‘răspuns dramatic’, vindecând mulți dintre șoareci. Cercetătorii speră că noua terapie se va dovedi eficientă împotriva leucemiei MLL-r la om și anticipează transpunerea rapidă a cercetărilor lor în studii clinice.

‘Este nevoie disperată de noi abordări terapeutice pentru leucemia MLL-r’, a declarat profesorul Richard Lock, șeful temei „Blood Cancers” de la Children’s Cancer Institute, Australia. ‘Combinația de medicamente utilizate în prezent pentru tratament este adesea ineficientă și provoacă efecte secundare semnificative. Acest lucru este nedorit la oricine, dar este în special o problemă la copii, ale căror corpuri în creștere sunt foarte sensibile la efectele dăunătoare ale medicamentelor toxice.”

Agentul nou dezvoltat, un inhibitor cu moleculă mică numit VTP50469, face parte dintr-o nouă rasă de terapii țintite, denumite astfel pentru faptul că sunt concepute pentru a viza în mod specific moleculele care sunt esențiale pentru supraviețuirea și creșterea celulelor canceroase. Astfel de terapii oferă avantaje semnificative față de tratamentele medicamentoase convenționale, deoarece, pe lângă faptul că sunt mai eficiente, acestea provoacă mult mai puține efecte secundare. În cazul leucemiei MLL-r, moleculele vizate sunt proteinele de fuziune Menin și MLL, care interacționează în celulele leucemice pentru a stimula creșterea celulelor.

‘Ceea ce este deosebit de interesant la acest nou agent este faptul că prezintă o activitate antileucemică remarcabilă atunci când este utilizat ca atare’, a declarat profesorul Lock. ‘Este foarte neobișnuit să vezi un singur agent să provoace un răspuns atât de dramatic, așa că suntem extrem de optimiști că se va dovedi eficient la om’.

.