Een gezamenlijke onderzoeksinspanning van Australische en Amerikaanse wetenschappers heeft geleid tot de ontdekking van een veelbelovende nieuwe aanpak voor de behandeling van enkele van de ergste soorten leukemie, waaronder een agressieve leukemie die vooral baby’s treft.

MLL-herschikking van leukemie (MLL-r-leukemieën) is een subtype leukemie dat een bepaalde genetische structuur heeft die MLL-herschikking wordt genoemd. Deze komt voor in ongeveer 80% van de acute leukemiegevallen bij zuigelingen (kinderen jonger dan één jaar) en tot 10% van alle leukemiegevallen, met inbegrip van acute lymfoblastische leukemie (ALL) en acute myeloïde leukemie (AML). MLL-r leukemie, die vaak resistent is tegen chemotherapie en uiterst moeilijk te behandelen, eist het leven van veel van de getroffenen, terwijl degenen die overleven vaak ernstige langetermijneffecten overhouden als gevolg van de zeer intensieve behandeling die zij krijgen.

In het nieuwe onderzoek, dat deze maand in het internationale tijdschrift Cancer Cell wordt gepubliceerd, wordt een nieuwe therapie die voor MLL-r leukemie is ontwikkeld, beschreven als een therapie met “uitstekende farmaceutische eigenschappen”. Bij gebruik voor de behandeling van speciaal gefokte muizen die MLL-r leukemie kweekten, afgeleid van menselijke patiënten, leverde de therapie een “dramatische reactie” op, waarbij veel van de muizen genazen. De onderzoekers zijn hoopvol dat de nieuwe therapie succesvol zal blijken tegen MLL-r leukemie bij mensen, en verwachten een snelle vertaling van hun onderzoek naar klinische proeven.

‘Nieuwe therapeutische benaderingen zijn wanhopig nodig voor MLL-r leukemie,’ zei professor Richard Lock, hoofd van het thema Bloedkankers aan het Children’s Cancer Institute, Australië. De combinatie van geneesmiddelen die momenteel voor behandeling wordt gebruikt, is vaak niet effectief en veroorzaakt aanzienlijke bijwerkingen. Dit is bij iedereen ongewenst, maar is vooral een probleem bij kinderen, wier groeiende lichamen zeer gevoelig zijn voor de schadelijke effecten van giftige geneesmiddelen.’

Het nieuw ontwikkelde middel, een kleine molecuulremmer genaamd VTP50469, behoort tot een nieuw ras van gerichte therapieën, genoemd naar het feit dat ze zijn ontworpen om zich specifiek te richten op moleculen die van cruciaal belang zijn voor de overleving en groei van kankercellen. Dergelijke therapieën bieden aanzienlijke voordelen ten opzichte van conventionele behandelingen met geneesmiddelen, omdat zij niet alleen doeltreffender zijn, maar ook veel minder bijwerkingen hebben. In het geval van MLL-r-leukemie zijn de moleculen waartegen wordt gemikt Menin- en MLL-fusie-eiwitten, die in leukemiecellen op elkaar inwerken om de groei van de cellen te stimuleren.

‘Wat bijzonder opwindend is aan dit nieuwe middel, is dat het opmerkelijke anti-leukemie-activiteit vertoont wanneer het op zichzelf wordt gebruikt,’ zei professor Lock. Het is hoogst ongebruikelijk om te zien dat één enkel middel zo’n dramatische reactie veroorzaakt, dus we zijn zeer optimistisch dat het bij mensen effectief zal blijken te zijn’.