オーストラリアと米国の科学者による共同研究により、主に乳幼児を襲う攻撃性の白血病を含む最悪のタイプの白血病を治療する有望な新しいアプローチの発見がなされました。

MLL再配列白血病（MLL-r leukaemias）は、MLL再配列として知られる特定の遺伝子構造を持つ白血病のサブタイプです。 乳幼児（1歳未満）の急性白血病の約80％、急性リンパ芽球性白血病（ALL）や急性骨髄性白血病（AML）を含む白血病全体の最大10％に認められます。 MLL-r白血病は、化学療法に抵抗性を示すことが多く、治療が極めて困難なため、多くの患者さんの命を奪うとともに、生き延びた患者さんも、高度な集中治療により、しばしば深刻な長期的影響を受けています。

今月、国際誌「Cancer Cell」に掲載予定の新しい研究では、MLL-r白血病に対して開発した新しい治療法が「優れた薬効」を持つと説明されています。 ヒト患者由来のMLL-r白血病を育てている特別飼育のマウスにこの治療法を用いたところ、「劇的な反応」を示し、多くのマウスが治癒した。 研究者らは、この新しい治療法がヒトのMLL-r白血病に対しても有効であることを期待しており、この研究が迅速に臨床試験に移行することを期待しています。 現在治療に使われている薬の組み合わせは、しばしば効果がなく、重大な副作用を引き起こします」と述べています。 これは誰にとっても望ましくないことですが、特に、成長期の身体が毒性薬剤の有害な影響を非常に受けやすい小児においては問題です」

今回開発された薬剤、VTP50469という低分子阻害剤は、新しい種類の標的療法の1つで、がん細胞の生存と増殖に不可欠な分子を特異的に標的とする設計になっていることからこの名がつきました。 このような治療法は、従来の薬物治療と比較して、効果が高いだけでなく、副作用がはるかに少ないという大きな利点があります。 MLL-r白血病の場合、標的となっている分子は、白血病細胞内で相互作用して細胞の増殖を促すメニンとMLLの融合タンパク質です

「この新しい薬剤で特にエキサイティングなことは、単独で使用した場合に顕著な抗白血病活性を示すことです」とロック教授は述べています。 単剤でこれほど劇的な反応を示すのは非常に珍しいことなので、ヒトでも有効であることが証明されるだろうと非常に楽観視しています」と述べています。