Articles

The Xyrem risk management program

A nátriumoxibátot, más néven gamma-hidroxi-vajsavat (GHB) 1960-ban fedezték fel, és egyrészt nagy orvosi értékkel bíró terápiás szerként, másrészt újabban visszaélést okozó anyagként írták le. Ennek a hatóanyagnak a természetben előforduló formája a test különböző szöveteiben megtalálható, de a legnagyobb mértékben a központi idegrendszerben tanulmányozták, ahol továbbra is vizsgálják lehetséges neurotranszmitterként betöltött funkcióját. A nátriumoxibátot különböző országokban olyan változatos célokra hagyták jóvá, mint az általános érzéstelenítés, az alkoholmegvonás és -függőség kezelése, és legutóbb a narkolepsziához társuló kataplexia kezelésére. Az 1980-as években a GHB-tartalmú termékekhez való könnyű hozzáférés különböző, nem engedélyezett felhasználási módokhoz vezetett, beleértve a fogyást, a testépítést és az álmatlanság kezelését, néha súlyos hosszú távú hatásokkal. A kábítószer ezen nem engedélyezett és nem szabályozott formáinak hozzáférhetősége ahhoz vezetett, hogy a GHB és analógjai visszaélésszerű anyagként váltak népszerűvé, és később a kábítószerrel elkövetett szexuális erőszak, vagy “randi nemi erőszak” során használt szerekként váltak ismertté, ami végül a GHB értékesítésének betiltásához vezetett az Egyesült Államokban. A GHB és analógjai értékesítésének és forgalmazásának ellenőrzésére irányuló jogi erőfeszítések majdnem megakadályozták a nátriumoxibát narkolepszia kezelésére szolgáló klinikai fejlesztését az Egyesült Államokban. A különböző érdekelt felekkel folytatott kiterjedt megbeszéléseket követően azonban kielégítő megoldás született, beleértve a jogalkotást és a Xyrem kockázatkezelési program kidolgozását. Az Egyesült Államok ellenőrzött anyagokról szóló törvényének módosításai a GHB-t az I. jegyzékbe tartozó kábítószerré tették, de olyan rendelkezéseket is tartalmaztak, amelyek lehetővé teszik, hogy az Egyesült Államok FDA által jóváhagyott termékek a III. jegyzékbe kerüljenek. Ez a nátriumoxibát/GHB egyedi, kettéosztott jegyzék lehetővé tette a nátriumoxibát klinikai fejlesztésének folytatását, és 2002 júliusában az FDA Xyrem (nátriumoxibát) belsőleges oldat formájában ritka betegségek gyógyszerként engedélyezte a narkolepsziában szenvedő betegek kataplexiájának kezelésére. A nátriumoxibát biztonságos használatának elősegítése, valamint a termék engedélyezését követő esetleges eltérítéssel és visszaéléssel kapcsolatos aggodalmak eloszlatása érdekében létrehoztak egy saját, korlátozott gyógyszerforgalmazási rendszert, a Xyrem Success Programot. A program elemei közé tartozik egy központosított forgalmazási és kiadási rendszer, egy orvos- és betegnyilvántartás, kötelező oktatási anyagok a betegek és az orvosok számára, egy speciálisan képzett gyógyszertári személyzet, a vényszállítmányok nyomon követésére szolgáló módszer, valamint egy forgalomba hozatal utáni kezdeti felügyeleti program. A rendszer egyedülálló lehetőséget teremtett mind az orvosok és a betegek oktatására, mind pedig a folyamatos beteg-tanácsadásra, elősegítve a nagyobb gyógyszerbiztonságot és a betegek jobb compliance-jét.