Neuroblastoma

Háttér

A neuroblastoma (NBL) a leggyakoribb szolid extra-cranialis daganat gyermekkorban . Az NBL a szimpatikus idegrendszert alkotó primordiális neurális crest sejtekből ered, a szimpatikus idegrendszeri lánc mentén bárhol előfordulhat . Mikroszkóp alatt apró, kerek, kék sejtek, amelyek rozettákba tömörülnek. A durva szövettani vizsgálat során hasonló sejtjellemzőkkel rendelkeznek, mint más, viszonylag gyakori gyermekkori daganatok, például a Ewing-szarkóma, a primitív neuroektodermális tumorok (PNET), a leukémia, a limfóma és a rabdomioszarkóma .

Az NBL-ek tipikusan a korai gyermekkorban fordulnak elő, 90%-ukat 6 éves korukig diagnosztizálják . Az előfordulási gyakoriság kissé magasabb a kaukázusiak körében. A daganat heterogenitása és biológiai jellemzői miatt a prognózis nagyon változó a különböző életkorokban. Egyesek agresszívan viselkednek, míg mások, jellemzően csecsemőkorban, spontán visszafejlődhetnek. Ez a változékonyság azt jelenti, hogy a túlélési arányok is eltérőek. Az alacsony és közepes kockázatú tumorok általában meglehetősen jó prognózissal rendelkeznek (kb. 90%-os túlélés), míg a magas kockázatú tumorok sokkal kedvezőtlenebbek (40-50%-os túlélés). 2002-ben a gyermekkori rákos halálesetek kb. 15%-a NBL miatt következett be.

Társulások és kockázati tényezők

Az esetek túlnyomó többsége sporadikus. Körülbelül 1%-uk familiáris, autoszomális domináns öröklődési mintát mutatva, inkomplett penetranciával . Az NBL-hez számos betegséget társítottak; az 1. típusú neurofibromatózist, a Beckwith-Weidemann-szindrómát, a Hirschsprung-kórt és a DiGeorge-szindrómát mind leírták az irodalomban.

A NBL-ek prognózisa változó; a tumor stádiuma, a beteg életkora, a tumor onkogénjei és a DNS-tartalom mind szerepet játszanak. A MYCN onkogén felelős a fehérjék által a szövetfejlődésben használt kód biztosításáért. Ha ez mutálódik, amit kóros amplifikáció jelezhet, rákos sejtek alakulhatnak ki, és a keletkező tömeg ellenállóbb a kezeléssel szemben, így kedvezőtlenebb kimenetelű . Ez a negatív jellemző esetenként olyan gyermekekre is kiterjed, akiknek egyébként kedvezőek a tumor megjelenési jellemzői, például a 4S/MS betegség és a fiatal életkor . A MYCN-amplifikációval rendelkező daganatok, akár lokalizáltak, akár metasztatikusak, mind az észak-amerikai Children’s Oncology Group (COG), mind az európai (SIOPEN) neuroblasztóma-vizsgálatokban magas kockázatú daganatoknak minősülnek. A hiperdiploid szerkezetű DNS-sel rendelkező NBL kevésbé tűnik agresszívnek. Ez feltehetően a mitózis csökkenésének következménye .

A kezelést befolyásoló egyéb markerek közé tartoznak a kromoszómák és az idegreceptorok. Két kromoszóma elváltozása, nevezetesen az 1. kromoszóma rövid karjának (1p) deléciója, amely az NBL-ek mintegy negyedében fordul elő, valamint a 11q kromoszóma deléciója rosszabb prognózissal jár . Bár az 1p deléció összefügg az MCYN amplifikációval, a 11q nem korrelál, és úgy tűnik, hogy külön negatív prognosztikai tényezőkkel rendelkezik. A TrkA egy neurotrofin receptor, amely valóban összefüggésbe hozható a jobb prognózissal.

Klinikai jellemzők

A prezentáló jellemzők változatosak és nagymértékben függnek a daganat anatómiai elhelyezkedésétől. Leggyakrabban az NBL-ek a mellékvesében helyezkednek el, de megtalálhatók a retroperitoneum, a hátsó mediastinum, a nyak vagy a medence szimpatikus ganglionjaiban is . A Zuckerkandl szerve a középső és disztális hasi aorta melletti neurális gerincszövet tömege, és ez a betegség másik elismert helye.

A hasi tömegek általában fájdalmat okoznak tömeghatásuk miatt, valamint hasi puffadást . Gyakran nagyra nőnek, mielőtt problémát okoznának, ezért gyakori a megjelenéskor tapintható tömeg. A hasi daganatok a veseereket is összenyomhatják, ami magas vérnyomást eredményezhet. A mellkasi NBL légúti károsodással, skoliózissal vagy a mellkas röntgenfelvételen véletlen leletként jelentkezhet. A mellkasi NBL biológiája általában kevésbé agresszív, mint a hasi betegségé, ezért a prognózis általában kedvezőbb.

A nem-metasztatikus betegséghez paraneoplasztikus szindrómák társulhatnak. Az egyik ilyen szindróma az opsomyoclonus, amely az esetek 2-4%-ában fordul elő. A másik a vazoaktív bélpeptid (VIP) túlzott termelődése, ami vizenyős hasmenéshez és a gyarapodás elmaradásához vezet . A helyi betegség mellett a metasztatikus betegség az esetek 50%-ában okoz komplikációkat. Az áttétek gyakori helye a máj, a nyirokcsomók és a csontvelő . Az NBL áttéteket képezhet a koponyaalapba és az orbitális padlóba, ami periorbitális ekchimózist és az úgynevezett “mosómedve szem” megjelenését eredményezi.

Diagnózis

A filmek nem specifikusak az NBL-re, és a diagnosztikai útvonalban nagyrészt nem hasznosak. A mellkas és a nyak daganatai véletlenül felvehetők a más okból végzett röntgenfelvételeken . A mellkasi betegségre utaló jellemzők közé tartoznak a mellkasi röntgenfelvételeken jellemzően látható normális sziluettek eltérései. A jobb és bal oldali paraszpinalis vonalak azok, ahol a tüdő vagy a mellhártya kölcsönhatásba lép a mediastinalis lágyrészekkel. Gyermekeknél a paraspinalis vonalak ritkábban figyelhetők meg, mint felnőtteknél, mivel kevesebb a mediastinalis zsír és nincs aorta ectasia. E vonalak megvastagodása és szabálytalansága, különösen a jobb oldali paraspinalis vonal, amely egészséges gyermekeknél általában nem látható, megnövekedett mediastinalis lágyrészek jelenlétére utalhat, és ez további vizsgálatot igényel.

Az ultrahang (US) gyakran az első vonalbeli vizsgálat a gyermekgyógyászatban, különösen a hasi tömeggel jelentkező betegek esetében. Az NBL-ek szilárd, heterogén, meszesedéses tömegként jelennek meg, de ritkán cisztásak az US vizsgálaton. A műtéti tervezéshez és a kockázati rétegzéshez részletesebb keresztmetszeti képalkotásra van szükség.

Az MRI-nek ma már minden primer NBL-tumor esetében a képalkotás sarokkövének kell lennie, legyen szó nyaki, mellkasi, hasi vagy kismedencei daganatról. Az MRI könnyen meg tudja ítélni a betegség kiterjedését, és jobb a CT-nél az áttétes csontvelőbetegség, a mellkasfal invázió és a gerinccsatorna érintettségének megítélésében. Véleményünk szerint a CT-t most ideális esetben a műtét előtti műtéti tervezésre kellene fenntartani, különösen akkor, ha a sebész a CT-t részesíti előnyben, amikor a kontrasztanyaggal megerősített felvételeken a legjobban kirajzolódhat az érrendszer . A kemoterápia után kialakuló fibrózis és meszesedés következtében az NBL jellemzően hipointenzívvé válik a T1W és T2W képeken. A tömeg teljes kiterjedését nehéz lehet meghatározni a műtét előtti MRI-vizsgálaton, ami megnehezíti a műtéti tervezést. A kemoterápiát követő CT-vizsgálaton a tömeg szilárd részei könnyebben meghatározhatók, mint az MRI-vizsgálaton, és a meszesedés mértéke, amely a kezelés után növekszik, és amelyet a sebész számára fontos lehet a műtét előtt értékelni, könnyebben jellemezhető. Ezek a jellemzők különösen fontosak, ha ismert, hogy a daganat nagy ereket zár be. Lokalizáltabb mellékvese- vagy más L1-daganatok esetén a műtét előtti MRI előnyben részesül a CT-vel szemben, mivel jellemzően nincs jelentős érburkolat. A diagnózis felállításakor az MR-vizsgálaton a daganat a T1-súlyozott szekvenciákon általában alacsony jelet, a T2-sekvenciákon pedig magas jelet mutat. Meszesedés és vérzés is kimutatható, az előbbi kevésbé megbízhatóan. Változó kontraszt-megerősödés látható, a rosszindulatúbb daganatok korlátozott diffúziót mutatnak a diffúzió-súlyozott képalkotáson (DWI). A CT-n az NBL-ek rosszul körülhatárolt, heterogén tömegek. Kiterjedhetnek a középvonalon át és a szomszédos testüregekbe. Az egyik legfontosabb meghatározó jellemző a CT-vizsgálatok 80-90%-ában észlelt meszesedés jelenléte. Méretük és néha agresszív természetük ellenére az NBL-ek inkább körülveszik és elmozdítják a struktúrákat, mintsem behatolnak azokba. Az érinvázió nem klasszikus jellemző a keresztmetszeti képalkotáson .

A nukleáris medicina vizsgálatokat a diagnosztikus útvonalban az okkult betegség felderítésére és a távoli csontos terjedés felmérésére használják. A metaiodobenzilguanidin (MIBG) szcintigráfia érzékeny és specifikus az NBL-re, mivel annak ellenére, hogy más neuroendokrin tumorok is felveszik, ezek az egyéb tumorok rendkívül ritkák a fiatalabb gyermekpopulációban . Több mint 90%-a MIBG-érzékeny, de azon primer tumorok esetében, amelyek nem MIBG-érzékenyek, jelenleg a 99mTc-difoszfonát csontszcintigráfia ajánlott a csontbetegség keresésére. A MIBG legegyszerűbb formájában 2D-s síkbeli információt nyújt (szcintigráfia). Lehet azonban 3D formátumban is felvenni, és az így kapott egypozitronos emissziós tomográfiás (SPET vagy SPECT) képek részletesebb információt nyújtanak. E 3D-képek CT-vel való egyesítése lehetővé teheti a szövetek megkülönböztetését. Jelenleg más funkcionális képalkotó technikákat összehasonlító vizsgálatok folynak. Az FDG (fluorodeoxiglükóz) a glükóz analógja, amely pozitron kibocsátó. A glükóz-anyagcsere mértéke, és így az FDG felvétele is magasabb az olyan daganatokban, mint az NBL. Az FDG CT-vel kombinálva, PET-CT-vel, lehetővé teszi a betegség pontosabb lokalizációját. Ennek ellenére a nem daganatos helyeken felmerülhet a hamis pozitív és hamis negatív eredmények problémája. A MIBG és az FDG-PET összehasonlító tanulmányok azt mutatták, hogy az előbbi érzékeny és specifikus lehet a magasabb stádiumú betegségben, míg az FDG-PET hasznos az 1. és 2. stádiumú betegségben vagy a MIBG-et nem tartalmazó daganatokban . Egy újonnan megjelenő PET/CT vegyület a Ga-68 DOTATATE, amely a szomatosztatin receptor expresszióját használja ki az NBL-ekben, különösen a 2. altípusban . A gallium-68 egy generátorral előállított pozitronokat kibocsátó izotóp, amelyet egy kelátorral, a DOT-tal, és egy oktreotid-származék peptiddel, a TATE-val kombinálnak . A peptid a szomatosztatin receptorokhoz kötődik, ezért diagnosztikára és nyomon követésre használható . A DOTATATE nem feltétlenül korlátozódik a diagnosztikai szerként való felhasználásra. A Gains és munkatársai által végzett vizsgálat kombinálta a Ga-68 DOTATATE alkalmazását az értékeléshez, és ezt követte a Lu-177-DOTATATE a célzott molekuláris terápiához . Ez ígéretes korai eredményeket mutatott, mint megvalósítható szer egy kiválasztott betegcsoportban .

A csontvelő biopszia is szükséges a képalkotás mellett a csontos betegség megerősítéséhez .

Staging

A Nemzetközi Neuroblastoma Staging System (INSS) 1986 óta használatos az NBL stádiumának meghatározására , azonban világszerte jelentős eltérések voltak e rendszer alkalmazásában, ami bizonyos mértékig a helyi protokolltól és tapasztalattól függ . Emellett ez egy műtét utáni stádiumbeosztási rendszer, és így a helyi sebész szakértelmétől függ. A műtét előtti kockázatértékelést a közelmúltban úgy ítélték meg, hogy jobban meg kell határozni, és most már jobban támaszkodnak a műtét előtti képalkotásra . Ezért 2004-ben létrehozták a Nemzetközi Neuroblastoma Kockázati Csoportot (INRG), hogy egy átfogóbb stádiumbeosztási rendszert hozzanak létre. Az INRGSS 4 egyszerűbb betegségstádiumot határoz meg, amelyeket a 2. táblázat foglal össze. Az INRGSS-t nem úgy tervezték, hogy helyettesítse az INSS-t, és a központok valószínűleg mindkettőt használják majd az NBL-betegek kezelése során. Az INRGSS lehetővé teszi a tumorok műtét előtti értékelését, amihez a képalkotás jelentős mértékben hozzájárul. A következetes jelentéstétel lehetővé tétele érdekében az INRG azonosította a kép által meghatározott kockázati tényezőket (IDRF) – ezek a tumor és a szomszédos érrendszeri, főbb légúti vagy idegrendszeri struktúrák közötti kapcsolatot írják le, amelyek ideális esetben nem sérülhetnek a műtét során.

Image defined risk factors (IDRFs)

A teljes IDRF-számot a 3. táblázat foglalja össze. Ezek leegyszerűsítve nagyobb érburkolatként, légúti kompresszióként vagy CNS-infiltrációként értelmezhetők. Az erek bekerítése az ér 50%-os vagy nagyobb mértékű bekerítése, kivéve a vese érrendszerét, ahol a veseereket érintő bármely daganat IDRF-nek minősül.

Az előzetes bizonyítékok szerint az IDRF-ek hiánya teljesebb reszekcióhoz vezet, az IDRF-ek jelenléte pedig nagyobb posztoperatív morbiditást eredményez . Jelenleg nem ismert, hogy az IDRF-ek jelenléte vagy hiánya befolyásolja-e az általános túlélést.

Kezelés

A COG a prognosztikai tényezők és az INSS stádiumbeosztási rendszer alapján alacsony, közepes vagy magas kockázatúvá rétegzi. Az alacsony kockázatú betegek 5 éves túlélési aránya > 95%, a közepes és magas kockázati csoport aránya 90-95%, illetve 40-50% . A kezelési stratégiák közé tartozik a műtét, a kemoterápia és a sugárterápia kombinációja, kiegészítő myeloablatív terápiával és újabban immunterápiával a magas kockázatú betegség esetében. A klinikai megközelítésnek alapos kockázatértékelést követő multidiszciplináris megbeszélést kell magában foglalnia. Az alacsony kockázatú, helyi daganattömeggel rendelkező betegeket sebészi úton kell eltávolítani. Erre a kemoterápiát követően kerülhet sor, hogy megpróbálják zsugorítani a daganatot, biztosítva a teljes reszekciót. A közepes kockázatú betegeknél a kemoterápiát műtét követi. A nagy kockázatú betegeknél intenzívebb kemoterápiás kúrát végeznek, amelyet reszekció, majd myeloablatív kemoterápia követ. A kemoterápia utáni nagy kockázatú daganatoknál rutinszerűen alkalmazzák a közvetlenül a daganatra irányuló sugárterápiát is.

Nephroblastoma (Wilms-tumor)

Háttér

A nefroblastomát általában Wilms-tumorként ismerik Dr. Max Wilms, a német sebész után, aki 1899-ben először írta le. Ez a leggyakoribb vese rosszindulatú daganat gyermekkorban, és összességében a gyermekkori rosszindulatú daganatok 6%-át teszi ki . A hidronefrózis és a multicisztás diszpláziás vese után ez a leggyakoribb oka a gyermekkori vesetömeg kialakulásának. Jellemzően gyermekkorban fordul elő, a legnagyobb gyakorisággal 3-4 éves kor között. Az afrikai származásúaknál valamivel gyakoribb.

Ailms-tumor egy differenciálatlan mezodermális daganat, amely változó mennyiségű embrionális veseelemet (blastema, epithelium és stroma) tartalmaz . A prognózis alapján ma már két különböző szövettani típus különböztethető meg: kedvező (több mint 90%) és kedvezőtlen (6-10%). Az anaplasztikus és szarkomatózus változatok a kedvezőtlen szövettanok, amelyek rosszabb kimenetellel járnak .

Társulások és kockázati tényezők

A nefroblastomatózist, amely éretlen metanephraszövetből (nefrogén restek) áll, a Wilms-tumor előfutárának tekintik . A Wilms-tumor kialakulásának pontos kockázata nephroblastomatosis hátterében azonban nem egyértelmű. Ha egy eltávolított, Wilms-tumort tartalmazó vesében nephroblastomatosist találnak, 20% az esélye annak, hogy a kontralaterális vesében is Wilms-tumor alakul ki .

A nephroblastomatosishoz társuló szindrómák közé tartozik a 13-as és 18-as triszómia, Beckwith-Weidemann (10-20% a Wilms-tumor kockázata; gigantizmus, makroglossia, omphalocoele és urogenitális rendellenességek, a 11p15-ön található kóros WT2 génhez társul) és a Drash-szindrómák (kétértelmű nemi szervek és progresszív veseelégtelenség genotípusos férfiaknál, a 11p13-on található kóros WT1 génhez társul).

A Wilms-tumorhoz társuló egyéb állapotok közé tartozik a hemihypertrófia (WT2 gén), a WAGR-szindróma (Wilms-tumor, aniridia, genitourinális rendellenességek és mentális retardáció, WT1 gén), a sporadikus nem családi aniridia, az 1-es típusú neurofibromatosis és az agyi gigantizmus (Sotos-szindróma) .

Klinikai jellemzők

A megjelenés általában egy nagy, fájdalommentes hasi tömeggel és nagyon kevés konstitúciós tünettel jár . Legfeljebb 10%-ban véletlenszerűen fedezik fel trauma után, 25%-ban mikroszkopikus haematuria, 25%-ban pedig a renintermelés következtében magas vérnyomás jelentkezik .

Diagnózis

A hasi röntgenfelvételek nem specifikusak a Wilms-tumorra. Ha elvégzik, akkor a bélhurkokat elmozdító lágyrésztömeg látható.

A Wilms-tumor képalkotása és diagnózisa általában az USA-val kezdődik , amely képes felmérni, hogy a tömeg valóban intra- vagy extra-renalis, és hogy szilárd vagy cisztás . Meg kell jegyezni, hogy gyakran a Wilms-elváltozások a centrális nekrózis és a cisztaképződés miatt nagy hipoechoikus területeknek tűnnek. A hiperechoikus területek zsír, meszesedés vagy vérzés területeit jelenthetik. Ritkábban szilárd gömb alakú tömegként is megjelenhet. A neuroblasztómával ellentétben az erek inkább elmozdulnak, mint beburkolódnak, mivel a daganat növekedése során közvetlenül elmozdítja a szomszédos struktúrákat. A becslések szerint az esetek körülbelül 5-10%-ában fordul elő érinvázió . Az US hasznos a cavalis átjárhatóság és az IVC-tumor trombusának értékelésére, és tapasztalataink szerint ez a preferált módozat erre a célra. Egy észak-amerikai vizsgálatban a kontrasztanyaggal megerősített CT érzékenyebb volt az ezen erekben lévő betegségre, és beszámolójuk szerint az US nem mindig szükséges, ha a stádiumbeosztási CT már megerősítette a trombus jelenlétét . A vese vénák trombusza nehezebben értékelhető vagy zárható ki US segítségével, és a CT vagy az MRI általában könnyebben értelmezhető ebben a helyzetben.

Bár még nem bizonyított egyértelműen a CT fölénye, a diagnózis felállításakor kétségtelenül a kontrasztanyaggal megerősített MRI az előnyben részesített képalkotó eljárás, ezeknél a gyermekeknél, akiknek a hosszú távú kimenetele ilyen kedvező. A CT-hez hasonlóan az MRI is könnyen kimutatja a tumor körüli normális veseszövet “karmos jelét”. A daganat kiterjedése könnyen látható a kontrasztmentes T1W és T2W szekvenciákon, de a kis kétoldali daganatok és a nephroblastomatosis fókuszai gyakran gadolínium beadása után láthatók a legjobban. Az izovolumetrikus szekvenciák, amelyek lehetővé teszik a más ortogonális síkokban történő rekonstrukciókat, különösen hasznosak lehetnek kétoldali betegség esetén, amikor a vesekonzerváló műtét a műtéti stratégia.

A Wilms-tumor MR-lelete alacsony jelintenzitású T1W-n, T2W-n változó/magas jelintenzitású . A nephroblastomatosis fókuszai lehetnek kis cisztás elváltozások, T2W-n hiperintenzívek, de a szklerotikus nephrogenikus maradványok fibrotikusnak tűnhetnek, T2W szekvenciákon viszonylag hipointenzívek. A Wilms-tömeg nem cisztás komponensei jellemzően korlátozott diffúziót mutatnak a DWI-n.

Egyes sebészek ésszerűen a műtétet megelőző későbbi, preoperatív CT-t preferálhatják, és ez általában helyi preferencia lenne. A kétoldali betegség kezelés utáni megfigyelésének MRI-vel és nem CT-vel kell történnie a sugárterhelés csökkentése érdekében ezeknél a gyermekeknél, akiknek túlnyomó többsége jó hosszú távú prognózissal rendelkezik , de néhány intézmény a sebész kérésére a műtétet követően CT-vel is készíthet képet.

A Wilms-tumor kis tüdőáttétek diagnózisában a műtét előtti stádiumos mellkasi CT szerepe továbbra is bizonytalan. A CT kétségtelenül jobb, mint a mellkasi röntgenvizsgálat a kis elváltozások kimutatásában, de ezek nem minden esetben jelentenek áttéteket. Az egyoldali Wilms-tumoros betegek esetében, akiknek tüdőléziója csak a mellkasi CT-n látható, de a sima mellkasi röntgenfelvételen nem látható (de áttétnek tekintett és így kezelt), az általános túlélésük és eseménymentes túlélésük nem különbözött azokétól, akiknek a tüdőlézióját nem tekintették áttétnek. A mellkas-CT szerepe azonban nem vitatható azoknál a betegeknél, akiknél a műtét után kedvezőtlen szövettani vagy III. stádiumú betegséget állapítanak meg, mivel a diagnózis felállításakor a pontos stádiumbeosztás javítja az általános túlélést ezeknél a betegeknél.

A PET-CT-nek jelenleg nincs szerepe a Wilms-tumorok kezdeti diagnózisában, mivel az általános prognózis kiváló, és a sugárterhelést minimalizálni kell. A visszaeső betegeknél a rutinszerű PET-CT előnyös lehet, mivel prognózisuk óvatosabb, és a gyógyulás legjobb esélye az első visszaeséskor van. A pontos stádiumbeosztás és az áttétes betegség teljes terjedelmének feltárása ezért segítené a túlélést.

Ailms-tumor klasszikusan a “10-es szabályt” követi: akár 10%-nak is lehet kedvezőtlen szövettana, 10%-nak kétoldali, 10%-nak van érinváziója, 10%-nak meszesedés a CT-n és 10%-nak tüdőáttétek a megjelenéskor.

Stádiumbeosztás

A Wilms-stádiumbeosztást a National Wilms Tumor Study (NWTS) dolgozta ki, és a COG a jelenlegi stádiumbeosztási rendszert használja (4. táblázat). Ugyanezt a műtét utáni stádiumbeosztási rendszert használják az európai SIOP-vizsgálatokban, bár a műtét előtti kemoterápiás kezelések után, nem pedig előzetes műtét után, mint a COG-vizsgálatokban. A pontos stádiumbeosztás, különösen a csomóponti betegség jelenléte vagy hiánya, létfontosságú a Wilms-tumorban a megfelelő kezelési módok betartásának biztosításához.

kezelés

A Wilms-tumor egyoldali kezelése nefrectomiával történik. A neoadjuváns kemoterápia hasznos a tumor méretének a műtét előtti zsugorítására, de ennek európai (SIOP) és amerikai alkalmazása eltérő. A SIOP a műtét előtti kemoterápiát részesíti előnyben, mivel ennek következtében a műtét könnyebbé válik, és kisebb a tumor szétterjedésének kockázata. Ennek eredményeképpen kevesebb III. stádiumú betegség alakul ki, így egyes betegek stádiumát csökkentik. A sugárterápia a helyi III. stádiumban indikált, így a down-staged betegek elkerülik ezt és a sugárterápia utáni hosszú távú következményeket. A SIOP-vizsgálatokban kissé magasabb helyi visszaesési arányokról számoltak be, de úgy tűnik, hogy ezeknél a sugárterápiára naiv betegeknél magas a megmentési arány Az amerikai megközelítés a kezdeti műtét, majd a műtét utáni stádiumbeosztás után a kemoterápia.

A kétoldali betegségben szenvedő gyermekeknél a terápiás megközelítés és a filozófia nagyon eltérő. A vesekarbantartó műtét kiemelkedő jelentőségűvé válik. A műtét előtti kemoterápia létfontosságú, mivel mindkét vesét végül külön-külön stádiumba helyezik. A hemi-nefrectomia, az ékresekciók és a nefronkímélő műtétek pontos preoperatív képalkotást igényelnek. Kétoldali betegség esetén a sebészi megközelítés célja, hogy lehetőség szerint minden normális veseparenchimát megkíméljen.

A Wilms-tumor kezelését a modern onkológia egyik legnagyobb sikertörténeteként tartják számon. Az NWTS csoport eredményei szerint az I-III. stádiumú betegség esetében a kedvező szövettan esetén 96-89%-os (kedvezőtlen szövettan esetén 82-49%-os), a IV. stádiumú betegség esetében 81%-os (kedvezőtlen szövettan esetén 18%-os) és az V. stádiumú betegség esetében 78%-os a 10 éves teljes túlélési arány.