EngensisEdit

A Helixmith nem vírusos plazmid DNS-terméke, az Engensis, a rekombináns HGF fehérje ideg- és Schwann-sejtekben történő expressziójára szolgál az idegrendszer regenerációjának elősegítése és a mikrovaszkuláris erek kialakulásának indukálása érdekében.

A HGF rövid felezési idővel rendelkezik (5 perc vagy kevesebb), és a máj gyorsan eltávolítja a szervezetből, ami akadályt jelent a korábbi injektálható rekombináns HGF-fehérje termékekkel történő hatékony kezelésnek.

A Helixmith szabadalmaztatott plazmid DNS-termékének egyetlen injekciója 30-40-szer magasabb szinten fejezi ki a HGF-gént, mint a hagyományos plazmid DNS, és egérmodellekben 2 héten keresztül tartós génexpressziót biztosít, a fehérjeexpresszió csúcspontja a 7. napon van, majd a következő héten fokozatosan csökken A mai napig több mint 500 beteget kezeltek az Engensisszel tíz klinikai vizsgálatban, hat különböző betegség és állapot esetében. A korábbi klinikai vizsgálatok adatai arra utalnak, hogy az Engensis jól tolerálható, és képes tartós fájdalomcsillapítást és/vagy tüneti enyhítést biztosítani különböző betegségekben. A fájdalom potenciális enyhítésén túlmenően az Engensis a neuropátia kiváltó okait is megcélozza az előre jelzett angiogén és neuroregeneratív tulajdonságai révén.

Az amerikai FDA 2018-ban elismerte, hogy az Engensis képes kielégíteni az e betegséggel kapcsolatos kielégítetlen szükségleteket, és a regeneratív orvoslás fejlett terápiájává (RMAT) nyilvánította, így ez az első RMAT-jelölésű génterápia egy több mint egymillió beteggel rendelkező, elterjedt betegségre. Ez a kijelölés az Engensis számára biztosítja a gyorsított és az áttöréses kijelölés által biztosított összes előnyt, beleértve az elsőbbségi felülvizsgálatot is.A Helixmith jelenleg több célzott indikációval rendelkezik az Engensis pipeline-jában: diabéteszes perifériás neuropátia (DPN, 3. fázis), diabéteszes lábfekély (DFU, 3. fázis), amyotrófiás laterálszklerózis (ALS, 2. fázis), koszorúér-betegség (CAD, 2. fázis), sántítás (2. fázis) és Charcot-Marie-Tooth betegség (CMT, 1/2a fázis).

Az amerikai FDA 2018-ban RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) minősítést adott a VM202-DPN-nek. Ez az első RMAT kijelölés egy koreai székhelyű gyógyszerkészítmény számára, és az első és egyetlen RMAT kijelölés világszerte a fájdalom területén. Az Engensis hatalmas figyelmet kelt a fájdalmas DPN területén a nagy piaci mérete miatt. Az amerikai FDA 2016-ban megadta az Engensis (VM202-ALS) számára a ritka betegségek gyógyszere és a gyorsított eljárású gyógyszerjelölést. Az Engensis (VM202) jelenleg fejlesztés alatt áll, mint a krónikus DFU lehetséges kezelése, abban a reményben, hogy potenciálisan meggyógyítja a fekélyt azáltal, hogy elegendő vérrel látja el az elzáródott vagy beszűkült erek körüli új erek képződésével az alsó végtagok felé.

VM507Edit

A VM507, a Helixmith vezető antitest-kezelése egy olyan antitest, amely képes a c-MET (HGF-receptor) kimutatására és aktiválására. Az antitest olyan immunfehérje, amely egy antigénhez kötődik, hogy gátolja annak aktivitását, vagy serkentse a semlegesítést vagy aktiválást. Bár ez egy eredetileg az immunrendszerben keletkező fehérje. Az antitestek tömegesen gyárthatók, tisztíthatók és monoklonális antitestekké elemezhetők, ami a specifikus antitesteket illeti, amelyek szelektivitással és specifitással rendelkeznek specifikus antigénekkel szemben.

A VM507 egy olyan antitest, amely képes kimutatni és aktiválni a c-MET-et, a hepatocita növekedési faktor (HGF) receptorát. Teljesen humán antitestként immunológiailag biztonságos, a vérerekbe történő beadással vagy helyi injekcióval más különböző szövetekbe és szervekbe is átvihető, és a hosszabb felezési idő hozzájárulhat a jobb hatékonysághoz.

A c-Met szintje különösen magas a krónikus/akut vesebetegségben szenvedő betegeknél. A VM507 terápiás hatékonyságot mutatott, például a vesefibrózis gátlását és a funkcionális index javulását a c-MET receptorhoz kötődve a veseszövetben, amikor a vesebetegség egérmodelljében intravénásan adták be.

A klinikai vizsgálatok helyzeteSzerkesztés

A honlapja szerint a vállalat a következő klinikai vizsgálatokban vesz részt:

• VM202-DPN – 3. fázisú klinikai vizsgálat (USA)
• VM202-DFU – 3. fázisú klinikai vizsgálat (USA)
• VM202-Claudication – 2. fázisú klinikai vizsgálat (USA)
• VM202-ALS, Lou Gehrig-kór – 2. fázisú klinikai vizsgálat (USA)
• VM202-CAD – 2. fázisú klinikai vizsgálat (Korea)
• VM202-CMT – 1/2a fázisú klinikai vizsgálat (Korea)
• VM507-Krónikus vesebetegség -. Preklinikai stádium

PhytotherapeuticsEdit

A Helixmith elkötelezett az emberi felhasználásra biztonságos, innovatív gyógyszerek kifejlesztése iránt növények felhasználásával. Az ilyen termékek előnyben vannak a szintetikus gyógyszerekkel szemben a krónikus és nehezen kezelhető betegségek kezelésében, mivel jobb biztonsággal és többcélú hatásmechanizmussal rendelkeznek. A Helixmith arra törekszik, hogy fejlett technológiáink és tapasztalataink felhasználásával új paradigmát kínáljon a jelenleg korlátozott terápiákkal rendelkező, nehezen kezelhető betegségek legyőzésében.

A Helixmith jelenleg két célzott indikációval rendelkezik a fitoterápiás csővezetékében: PG201 (osteoarthritis) és HX204 (gyulladásos bélbetegség). A PG201 egy vényköteles gyógyszer osteoarthritisre, és a 7. növényi gyógyszer, amelyet az MFDS (Élelmiszer- és Gyógyszerbiztonsági Minisztérium) 2012-ben engedélyezett. “LAYLA Tab” márkanév alatt kerül forgalomba, és 20 milliárd KRW éves hazai bevételt termel, mióta a PMG Pharma számára engedélyezték.

APG201 jelentős javulást mutatott az osteoarthritis és a rheumatoid arthritis különböző állatmodelljeiben. Ezenkívül megalapozott, hogy a hagyományos gyulladáscsökkentő fájdalomcsillapítókkal, például az NSAID-okkal ellentétben a porclebontó enzimek expressziójának szabályozásával képes megakadályozni a porcpusztulást. A PG201 II. és III. fázisú klinikai vizsgálatokkal bizonyította biztonságosságát és hatékonyságát osteoarthritisben szenvedő betegeken.

A HX204 jelenleg preklinikai fejlesztés alatt áll, és várhatóan 2022-ben lép a klinikai fázisba.