EngensisEdit

Helixmiths icke-virala plasmid-DNA-produkt Engensis är utformad för att uttrycka rekombinant HGF-protein i nerv- och Schwann-celler för att främja regeneration av nervsystemet och inducera bildandet av mikrovaskulära blodkärl.

HGF har en kort halveringstid (5 minuter eller mindre) och avlägsnas snabbt från kroppen av levern, vilket utgör ett hinder för effektiv behandling med tidigare injicerbara rekombinanta HGF-proteinprodukter.

En enda injektion av Helixmiths egenutvecklade plasmid-DNA-produkt uttrycker HGF-genen på nivåer som är 30-40 gånger högre än konventionellt plasmid-DNA och ger ett ihållande genuttryck i musmodeller i två veckor, med högsta proteinexpression på dag 7 och en gradvis minskning under den följande veckan Hittills har mer än 500 patienter behandlats med Engensis i tio kliniska prövningar inom sex olika sjukdomar och tillstånd. Data från tidigare kliniska studier tyder på att Engensis tolereras väl och har potential att ge varaktig smärtlindring och/eller symtomlindring i en mängd olika sjukdomstillstånd. Utöver den potentiella smärtlindringen är Engensis utformad för att angripa de underliggande orsakerna till neuropati genom sina förutspådda angiogena och neuroregenerativa egenskaper.

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA erkände 2018 Engensis potential att tillgodose det otillfredsställda behovet för detta tillstånd genom att utse det till en Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), vilket gör det till den första RMAT-designade genterapin för en utbredd sjukdom med över en miljon patienter. Denna beteckning ger Engensis alla de fördelar som ges av beteckningarna ”fast track” och ”breaktrough”, inklusive prioriterad granskning.Helixmith har för närvarande flera målindikationer under Engensis pipeline: diabetisk perifer neuropati (DPN, fas 3), diabetiska fotsår (DFU, fas 3), amyotrofisk lateralskleros (ALS, fas 2), kranskärlssjukdom (CAD, fas 2), claudicatio (fas 2) och Charcot-Marie-Tooth sjukdom (CMT, fas 1/2a).

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA beviljade VM202-DPN en RMAT-beteckning (Regenerative Medicine Advanced Therapy) 2018. Detta är den första RMAT-utnämningen för en läkemedelsprodukt baserad i Korea, och den första och enda RMAT-utnämningen i världen inom smärtområdet. Engensis har väckt stor uppmärksamhet inom smärtsam DPN på grund av dess stora marknadsstorlek. Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA beviljade 2016 klassificering som särläkemedel och snabbspår för Engensis (VM202-ALS). Engensis (VM202) är för närvarande under utveckling som en möjlig behandling för kronisk DFU med förhoppningen att potentiellt läka såret genom att tillföra tillräckligt med blod genom nybildning av blodkärl runt ockluderade eller förträngda blodkärl mot de nedre extremiteterna.

VM507Redigera

VM507, Helixmiths ledande antikroppsbehandling, är en antikropp som kan detektera och aktivera c-MET (HGF-receptor). En antikropp är ett immunprotein som binder till en antigen för att hämma dess aktivitet eller stimulera neutralisering eller aktivering. Även om det är ett protein som genereras i immunsystemet ursprungligen. Antikroppar är tillgängliga för massproduktion, rening och analys till monoklonala antikroppar, när det gäller specifika antikroppar med selektivitet och specificitet mot specifika antigener.

VM507 är en antikropp som kan detektera och aktivera c-MET, receptor för hepatocyttillväxtfaktor (HGF). Som en helt mänsklig antikropp har den potential att vara immunologiskt säker, överförbar via injektion i blodkärl eller lokal injektion till andra olika vävnader och organ, och den längre halveringstiden kan bidra till förbättrad effekt.

C-Met-nivån är särskilt hög hos patienter med kronisk/akut njursjukdom. VM507 visade terapeutisk effekt såsom hämning av njurfibros och förbättring av funktionsindex genom att binda till c-Met-receptorn i njurvävnaden när den injicerades intravenöst i musmodellen av njursjukdom.

Status för kliniska prövningarRedigera

Enligt sin webbplats deltar företaget i följande kliniska prövningar:

• VM202-DPN – klinisk fas 3-studie (USA)
• VM202-DFU – klinisk fas 3-studie (USA)
• VM202-Claudication – klinisk fas 2-studie (USA)
• VM202-ALS, Lou Gehrigs sjukdom – klinisk fas 2-studie (USA)
• VM202-CAD – klinisk fas 2-studie (Korea)
• VM202-CMT – klinisk fas 1/2a-studie (Korea)
• VM507-Chronic Kidney Disease – Preklinisk fas

FytoterapeutikaEdit

Helixmith har åtagit sig att utveckla innovativa läkemedel med växter som är säkra för mänsklig användning. Sådana produkter har fördelar jämfört med syntetiska läkemedel för behandling av kroniska och svårbehandlade sjukdomar eftersom de har bättre säkerhet och verkningsmekanismer med flera målgrupper. Helixmith strävar efter att erbjuda ett nytt paradigm för att besegra svårlösta sjukdomar med begränsade nuvarande terapier genom att utnyttja vår avancerade teknik och erfarenhet.

Helixmith har för närvarande två målindikationer i sin fytoterapeutiska pipeline: PG201 (osteoartrit) och HX204 (inflammatorisk tarmsjukdom). PG201 är ett receptbelagt läkemedel mot artros och är det sjunde botaniska läkemedlet som någonsin har godkänts av MFDS (Ministry of Food and Drug Safety) 2012. Det säljs under varumärket ”LAYLA Tab” och har genererat en inhemsk årlig intäkt på 20 miljarder KRW sedan det licensierades ut till PMG Pharma.

PG201 visade signifikant förbättring i olika djurmodeller av osteoartrit och reumatoid artrit. Dessutom har det grundats att det kan förhindra broskdestruktion genom att reglera uttrycket av brosknedbrytande enzymer till skillnad från konventionella antiinflammatoriska smärtstillande läkemedel som NSAID. PG201 har bevisat sin säkerhet och effekt på patienter med artros genom att genomföra kliniska fas II- och fas III-studier.

HX204 är för närvarande under preklinisk utveckling och förväntas gå in i klinisk fas 2022.