Un effort de recherche collaboratif entre des scientifiques australiens et américains a conduit à la découverte d’une nouvelle approche prometteuse pour traiter certains des pires types de leucémie, y compris une leucémie agressive qui affecte principalement les bébés.

La leucémie à réarrangement MLL (leucémies MLL-r) est un sous-type de leucémie qui présente une structure génétique particulière appelée réarrangement MLL. Il est présent dans environ 80 % des cas de leucémie aiguë chez les nourrissons (enfants de moins d’un an) et jusqu’à 10 % de tous les cas de leucémie, y compris la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) et la leucémie aiguë myéloïde (LAM). Souvent résistante à la chimiothérapie et extrêmement difficile à traiter, la leucémie MLL-r coûte la vie à de nombreuses personnes touchées, tandis que celles qui survivent gardent souvent de graves effets à long terme en raison du traitement très intensif qui leur est administré.

La nouvelle recherche, qui sera publiée ce mois-ci dans la revue internationale Cancer Cell, décrit une nouvelle thérapie développée pour la leucémie MLL-r comme ayant des « propriétés pharmaceutiques exceptionnelles ». Lorsqu’il a été utilisé pour traiter des souris spécialement élevées qui cultivaient la leucémie MLL-r dérivée de patients humains, le traitement a produit une « réponse spectaculaire », guérissant de nombreuses souris. Les chercheurs ont bon espoir que la nouvelle thérapie s’avérera efficace contre la leucémie MLL-r chez l’homme, et prévoient la transposition rapide de leurs recherches en essais cliniques.

‘De nouvelles approches thérapeutiques sont désespérément nécessaires pour la leucémie MLL-r’, a déclaré le professeur Richard Lock, chef du thème des cancers du sang au Children’s Cancer Institute, en Australie. La combinaison de médicaments actuellement utilisée pour le traitement est souvent inefficace et entraîne des effets secondaires importants. C’est indésirable chez tout le monde, mais c’est particulièrement un problème chez les enfants, dont le corps en pleine croissance est très sensible aux effets néfastes des médicaments toxiques.’

L’agent nouvellement développé, un inhibiteur à petite molécule appelé VTP50469, fait partie d’une nouvelle race de thérapies ciblées, nommées pour le fait qu’elles sont conçues pour cibler spécifiquement les molécules qui sont essentielles à la survie et à la croissance des cellules cancéreuses. Ces thérapies présentent des avantages considérables par rapport aux traitements médicamenteux classiques, car en plus d’être plus efficaces, elles provoquent beaucoup moins d’effets secondaires. Dans le cas de la leucémie MLL-r, les molécules ciblées sont les protéines de fusion Menin et MLL, qui interagissent dans les cellules leucémiques pour stimuler la croissance des cellules.

‘Ce qui est particulièrement excitant avec ce nouvel agent, c’est qu’il montre une activité anti-leucémique remarquable lorsqu’il est utilisé seul’, a déclaré le professeur Lock. Il est très inhabituel de voir un agent unique provoquer une réponse aussi spectaculaire, nous sommes donc extrêmement optimistes quant à son efficacité chez l’homme.

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