Par David Concar

Le médicament controversé à faire soi-même qui a inspiré le film déchirant L’huile de Lorenzo a enfin prouvé son efficacité. La nouvelle recherche met fin à des années d’incertitude sur le traitement et démolit les affirmations des experts qui n’ont cessé de dire qu’il s’agissait d’un remède de charlatan sans valeur.

New Scientist a appris que Hugo Moser, le neurologue et médecin joué par Peter Ustinov dans le film, dévoilera samedi les conclusions positives d’une enquête de 10 ans sur les effets de l’huile sur un groupe de garçons atteints de la même maladie génétique que Lorenzo.

Normalement, les porteurs de cette anomalie génétique ont un risque élevé de développer une adrénoleucodystrophie, qui leur fait perdre progressivement la capacité de bouger, d’entendre, de parler et – enfin – de respirer. Certaines victimes, comme Lorenzo Odone, dont le film dresse le portrait, sont atteintes de la forme infantile de la maladie, qui entraîne généralement la mort en l’espace de deux ans. D’autres contractent la forme adulte de la maladie, qui frappe les personnes à la fin de la vingtaine et agit plus lentement.

La nouvelle étude montre que les garçons dont les parents ont scrupuleusement administré l’huile – souvent face au scepticisme de l’establishment médical – étaient beaucoup moins susceptibles de développer des symptômes dans l’enfance que les garçons qui n’ont pas reçu l’huile de façon régulière.

Les garçons porteurs du défaut ont des niveaux extrêmement élevés d’acides gras saturés à très longue chaîne dans leur sang. L’huile ramène ces niveaux à la normale d’une manière qui peut être testée, ce qui a permis aux chercheurs de surveiller quels garçons recevaient le traitement de manière régulière.

« Dramatique justification »

Entre 1989 et 1999, deux équipes, l’une dirigée par Moser au Kennedy Krieger Institute de Baltimore (Maryland), l’autre basée en Europe, ont examiné les progrès de 104 jeunes garçons atteints de cette anomalie. Au départ, tous étaient âgés de moins de six ans et aucun n’avait commencé à développer des symptômes – leurs mouvements, leur audition et leurs IRM cérébrales étaient normaux.

À la fin de l’étude, 76 % des 68 garçons recevant l’huile étaient toujours en bonne santé et produisaient des IRM cérébrales normales. La même chose était vraie pour pas plus d’environ un sur trois des 36 garçons qui ne recevaient pas régulièrement l’huile.

Augusto Odone, le père de Lorenzo et l’inventeur de l’huile, a déclaré à New Scientist que la protection, bien que non complète, était « dramatique » et serait « un choc pour la communauté médicale ». Après avoir passé des années à essayer de persuader tout le monde de le prendre au sérieux, il dit se sentir « justifié ».

La grande incertitude restante est de savoir si les garçons de l’étude qui ont échappé à la version infantile de la maladie seront également épargnés par la forme adulte. Comme beaucoup de ces garçons approchent tout juste de la vingtaine, cela pourrait ne pas être connu avant des années.

Traitement urgent

Dans un message aux parents des garçons atteints, Odone, a déclaré à New Scientist&colon ; « Donnez l’huile dès que vous savez que votre fils est porteur du défaut génétique. Si vous attendez, les symptômes risquent d’apparaître et vous serez alors dans une situation différente. Nous ne sommes pas sûrs que l’huile soit utile après l’apparition des symptômes. »

Les résultats seront présentés lors d’une réunion internationale à l’université de Gand. Moser, lui-même autrefois sceptique, déclarera à la conférence que l’huile devrait désormais être administrée systématiquement aux garçons porteurs de l’anomalie génétique.

L’huile agit en bloquant les enzymes nécessaires à la synthèse des acides gras à très longue chaîne, mais la manière dont elle prévient les symptômes dévastateurs est incertaine. Ceux-ci sont causés par la perte progressive de la myéline, la gaine grasse qui isole les fibres nerveuses, leur permettant de conduire correctement les impulsions.

Il y a 17 ans, le fils d’Odone, Lorenzo, a commencé à se cogner contre les meubles et a été diagnostiqué comme n’ayant plus que deux ans à vivre. Courant contre la montre, Odone et sa femme ont harcelé les scientifiques, dévoré les manuels de neurologie et appris le langage de la biochimie.

Le résultat fut l’huile de Lorenzo, un mélange peu appétissant d’acides oléique et érucique, et un film à succès. Lorenzo n’a reçu l’huile qu’après l’apparition des symptômes. Aujourd’hui, il est vivant mais incapable de se déplacer et est soigné au domicile familial.