Von David Concar

Die umstrittene Do-it-yourself-Medizin, die den herzzerreißenden Film „Lorenzos Öl“ inspiriert hat, ist endlich als wirksam erwiesen. Die neuen Forschungsergebnisse beenden die jahrelange Ungewissheit über die Behandlung und widerlegen die Behauptungen von Experten, die immer wieder behaupteten, es handele sich um ein wertloses Quacksalbermittel.

New Scientist hat erfahren, dass Hugo Moser, der Neurologe und Arzt, der im Film von Peter Ustinov gespielt wird, am Samstag die positiven Schlussfolgerungen einer zehnjährigen Untersuchung der Auswirkungen des Öls auf eine Gruppe von Jungen vorstellen wird, die an der gleichen genetischen Erkrankung wie Lorenzo leiden.

Normalerweise besteht für Träger des Gendefekts ein hohes Risiko, eine Adrenoleukodystrophie zu entwickeln, die dazu führt, dass sie nach und nach die Fähigkeit verlieren, sich zu bewegen, zu hören, zu sprechen und – schließlich – zu atmen. Einige Opfer, wie der im Film dargestellte Lorenzo Odone, erkranken im Kindesalter, was in der Regel innerhalb von nur zwei Jahren zum Tod führt.

Die neue Studie zeigt, dass die Jungen, deren Eltern das Öl gewissenhaft verabreichten – oft trotz der Skepsis des medizinischen Establishments -, viel seltener Symptome in der Kindheit entwickelten als Jungen, die das Öl nicht regelmäßig bekamen.

Jungen, die den Defekt tragen, haben extrem hohe Werte an sehr langkettigen gesättigten Fettsäuren im Blut. Das Öl senkt diese Werte auf eine testbare Weise auf ein normales Niveau, so dass die Forscher überwachen konnten, welche Jungen die Behandlung regelmäßig erhielten.

„Dramatische Bestätigung“

Zwischen 1989 und 1999 untersuchten zwei Teams, eines unter der Leitung von Moser am Kennedy Krieger Institute in Baltimore, Maryland, das andere in Europa, die Entwicklung von 104 Jungen mit diesem Defekt. Zu Beginn waren alle unter sechs Jahre alt und keiner hatte Symptome entwickelt – ihre Bewegungen, ihr Gehör und ihre MRT-Gehirnscans waren normal.

Am Ende der Studie waren 76 Prozent der 68 Jungen, die das Öl erhielten, immer noch gesund und wiesen normale MRT-Gehirnscans auf. Das Gleiche galt für nur etwa einen von drei der 36 Jungen, die das Öl nicht regelmäßig bekamen.

Augusto Odone, Lorenzos Vater und Erfinder des Öls, erklärte gegenüber New Scientist, dass der Schutz zwar nicht vollständig, aber „dramatisch“ sei und „für die medizinische Gemeinschaft ein Schock“ sein werde. Nachdem er jahrelang versucht hat, alle davon zu überzeugen, die Krankheit ernst zu nehmen, fühlt er sich nun „bestätigt“.

Die große verbleibende Ungewissheit ist, ob die Jungen in der Studie, die der kindlichen Version der Krankheit entkommen sind, auch von der erwachsenen Form verschont bleiben. Da viele der Jungen erst kurz vor ihrem zwanzigsten Lebensjahr stehen, wird man dies vielleicht erst in einigen Jahren wissen.

Dringliche Behandlung

In einer Botschaft an die Eltern betroffener Jungen sagte Odone gegenüber New Scientist&colon: „Geben Sie das Öl, sobald Sie wissen, dass Ihr Sohn den Gendefekt trägt. Wenn Sie warten, können die Symptome auftreten, und dann sind Sie aufgeschmissen. Wir sind uns nicht sicher, ob das Öl nützlich ist, nachdem sich die Symptome entwickelt haben.“

Die Ergebnisse werden auf einer internationalen Tagung an der Universität Gent vorgestellt. Moser, selbst einst ein Skeptiker, wird auf der Konferenz erklären, dass das Öl nun routinemäßig an Jungen verabreicht werden sollte, die den Gendefekt tragen.

Das Öl wirkt, indem es die Enzyme blockiert, die für die Synthese der sehr langkettigen Fettsäuren erforderlich sind, aber wie dies die verheerenden Symptome verhindert, ist ungewiss. Diese werden durch den fortschreitenden Verlust des Myelins verursacht, der fettigen Hülle, die die Nervenfasern isoliert und es ihnen ermöglicht, Impulse richtig zu leiten.

Vor 17 Jahren begann Odones Sohn Lorenzo, gegen Möbel zu stoßen, und es wurde diagnostiziert, dass er nur noch zwei Jahre zu leben hatte. In einem Wettlauf mit der Zeit belästigten Odone und seine Frau Wissenschaftler, verschlangen Neurologie-Lehrbücher und lernten die Sprache der Biochemie.

Das Ergebnis war Lorenzos Öl, eine ungenießbare Mischung aus Öl- und Erucasäure, und ein Filmhit. Lorenzo erhielt das Öl erst, nachdem die Symptome aufgetreten waren. Heute ist er am Leben, kann sich aber nicht mehr bewegen und wird im Haus der Familie gepflegt.