EngensisEdit

Das nichtvirale Plasmid-DNA-Produkt Engensis von Helixmith wurde entwickelt, um das rekombinante HGF-Protein in Nerven- und Schwann-Zellen zu exprimieren, um die Regeneration des Nervensystems zu fördern und die Bildung von mikrovaskulären Blutgefäßen zu induzieren.

HGF hat eine kurze Halbwertszeit (5 Minuten oder weniger) und wird von der Leber schnell aus dem Körper entfernt, was ein Hindernis für eine wirksame Behandlung mit bisherigen injizierbaren rekombinanten HGF-Proteinprodukten darstellt.

Eine einzige Injektion des geschützten Plasmid-DNA-Produkts von Helixmith exprimiert das HGF-Gen in einer 30-40-mal höheren Konzentration als herkömmliche Plasmid-DNA und sorgt in Mausmodellen für eine anhaltende Genexpression über zwei Wochen, wobei die Proteinexpression am siebten Tag ihren Höhepunkt erreicht und in der darauffolgenden Woche allmählich abnimmt. Bislang wurden mehr als 500 Patienten in zehn klinischen Studien bei sechs verschiedenen Krankheiten und Zuständen mit Engensis behandelt. Die Daten aus früheren klinischen Studien deuten darauf hin, dass Engensis gut verträglich ist und das Potenzial hat, bei einer Vielzahl von Krankheiten eine dauerhafte Schmerzlinderung und/oder symptomatische Linderung zu bewirken. Neben der potenziellen Schmerzlinderung soll Engensis durch seine prognostizierten angiogenen und neuroregenerativen Eigenschaften auch die zugrunde liegenden Ursachen von Neuropathie bekämpfen.

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA erkannte das Potenzial von Engensis an, den ungedeckten Bedarf für diese Erkrankung im Jahr 2018 zu decken, indem sie es als Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) auswies, was es zur ersten RMAT-ausgewiesenen Gentherapie für eine weit verbreitete Krankheit mit mehr als einer Million Patienten macht. Damit ist Engensis die erste RMAT-Gentherapie für eine weit verbreitete Krankheit mit einer Million Patienten.Helixmith hat derzeit mehrere Zielindikationen in der Pipeline von Engensis: diabetische periphere Neuropathie (DPN, Phase 3), diabetische Fußgeschwüre (DFU, Phase 3), amyotrophe Lateralsklerose (ALS, Phase 2), koronare Herzkrankheit (CAD, Phase 2), Claudicatio (Phase 2) und Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT, Phase 1/2a).

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat VM202-DPN im Jahr 2018 den RMAT-Status (Regenerative Medicine Advanced Therapy) verliehen. Dies ist die erste RMAT-Auszeichnung für ein Arzneimittel aus Korea und die erste und einzige RMAT-Auszeichnung weltweit im Schmerzbereich. Engensis hat aufgrund seiner großen Marktgröße große Aufmerksamkeit im Bereich der schmerzhaften DPN auf sich gezogen. Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA erteilte Engensis (VM202-ALS) 2016 den Orphan-Drug- und Fast-Track-Status. Engensis (VM202) wird derzeit als mögliche Behandlung für chronische DFU entwickelt, in der Hoffnung, das Geschwür durch ausreichende Blutversorgung durch die Bildung neuer Blutgefäße um verschlossene oder verengte Blutgefäße in Richtung der unteren Extremitäten zu heilen.

VM507Edit

VM507, die führende Antikörperbehandlung von Helixmith, ist ein Antikörper, der c-MET (HGF-Rezeptor) erkennen und aktivieren kann. Ein Antikörper ist ein Immunprotein, das sich an ein Antigen bindet, um dessen Aktivität zu hemmen oder seine Neutralisierung oder Aktivierung zu stimulieren. Obwohl es sich um ein Protein handelt, das ursprünglich im Immunsystem gebildet wird. Antikörper können in Massenproduktion hergestellt, gereinigt und als monoklonale Antikörper analysiert werden, wobei es sich um spezifische Antikörper mit Selektivität und Spezifität gegen bestimmte Antigene handelt.

VM507 ist ein Antikörper, der c-MET, den Rezeptor des Hepatozyten-Wachstumsfaktors (HGF), erkennen und aktivieren kann. Als vollständig menschlicher Antikörper hat er das Potenzial, immunologisch sicher zu sein, durch Injektion in Blutgefäße oder lokale Injektion in verschiedene Gewebe und Organe übertragbar zu sein, und die längere Halbwertszeit kann zu einer verbesserten Wirksamkeit beitragen.

Der c-Met-Spiegel ist bei Patienten mit chronischen/akuten Nierenerkrankungen besonders hoch. VM507 zeigte therapeutische Wirkungen wie die Hemmung der Nierenfibrose und die Verbesserung des Funktionsindexes durch Bindung an den c-MET-Rezeptor im Nierengewebe bei intravenöser Injektion im Mausmodell der Nierenerkrankung.

Status der klinischen StudienEdit

Das Unternehmen ist laut seiner Website an den folgenden klinischen Studien beteiligt:

• VM202-DPN – Klinische Studie der Phase 3 (USA)
• VM202-DFU – Klinische Studie der Phase 3 (USA)
• VM202-Claudication – Klinische Studie der Phase 2 (USA)
• VM202-ALS, Lou-Gehrig-Krankheit – klinische Studie der Phase 2 (US)
• VM202-CAD – klinische Studie der Phase 2 (Korea)
• VM202-CMT – klinische Studie der Phase 1/2a (Korea)
• VM507-Chronische Nierenerkrankung – Präklinisches Stadium

PhytotherapeutikaEdit

Helixmith setzt sich für die Entwicklung innovativer Arzneimittel auf pflanzlicher Basis ein, die für den menschlichen Gebrauch sicher sind. Solche Produkte haben bei der Behandlung chronischer und schwer behandelbarer Krankheiten Vorteile gegenüber synthetischen Arzneimitteln, da sie sicherer sind und auf mehrere Ziele wirken. Helixmith ist bestrebt, ein neues Paradigma für die Behandlung schwer behandelbarer Krankheiten anzubieten, für die es bisher nur wenige Therapeutika gibt, indem wir unsere fortschrittlichen Technologien und Erfahrungen nutzen.

Helixmith hat derzeit zwei Zielindikationen in seiner Phytotherapeutika-Pipeline: PG201 (Osteoarthritis) und HX204 (entzündliche Darmerkrankungen). PG201 ist ein verschreibungspflichtiges Medikament gegen Osteoarthritis und das siebte pflanzliche Medikament, das 2012 vom MFDS (Ministerium für Lebensmittel- und Arzneimittelsicherheit) zugelassen wurde. Es wird unter dem Markennamen „LAYLA Tab“ verkauft und erwirtschaftet seit seiner Auslizenzierung an PMG Pharma einen jährlichen Umsatz von 20 Milliarden KRW.

PG201 zeigte in verschiedenen Tiermodellen von Osteoarthritis und rheumatoider Arthritis eine signifikante Verbesserung. Darüber hinaus wurde festgestellt, dass es die Knorpelzerstörung verhindern kann, indem es die Expression von Knorpelabbauenzymen im Gegensatz zu herkömmlichen entzündungshemmenden Analgetika wie NSAIDs reguliert. PG201 hat seine Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten mit Osteoarthritis in klinischen Studien der Phasen II und III bewiesen.

HX204 befindet sich derzeit in der präklinischen Entwicklung und wird voraussichtlich 2022 in die klinische Phase eintreten.