Articles

The Xyrem risk management program

Oxybát sodný, známý také jako kyselina gama-hydroxymáselná (GHB), byl objeven v roce 1960 a byl popsán jako terapeutická látka s vysokou lékařskou hodnotou a v poslední době jako látka zneužívaná. Přirozeně se vyskytující forma této drogy se nachází v různých tělesných tkáních, ale nejrozsáhleji byla studována v CNS, kde se nadále zkoumá její možná funkce jako neurotransmiteru. Oxybát sodný byl v různých zemích schválen pro tak různorodá použití, jako je celková anestezie, léčba odvykacích stavů a závislosti na alkoholu a nejnověji kataplexie spojená s narkolepsií. V 80. letech 20. století vedl snadný přístup k přípravkům obsahujícím GHB k různým neschváleným použitím, včetně hubnutí, kulturistiky a léčby nespavosti, někdy se závažnými dlouhodobými účinky. Dostupnost těchto neschválených a neregulovaných forem drogy vedla k tomu, že GHB a jeho analogy byly zpopularizovány jako látky zneužívané a následně prosluly jako prostředky používané při sexuálních útocích s pomocí drog neboli „znásilnění na rande“, což nakonec vedlo k zákazu prodeje GHB v USA. Právní snahy o kontrolu prodeje a distribuce GHB a jeho analogů téměř zabránily klinickému vývoji oxybátu sodného pro narkolepsii v USA. Po rozsáhlých diskusích s řadou zainteresovaných stran však bylo navrženo uspokojivé řešení, včetně legislativních opatření a vytvoření programu řízení rizik přípravku Xyrem. Změny amerického zákona o regulovaných látkách zařadily GHB do seznamu I, ale zároveň obsahovaly ustanovení, která umožňují zařadit produkty schválené americkým úřadem FDA do seznamu III. Tento jedinečný, rozdvojený seznam pro oxybát sodný/GHB umožnil pokračovat v klinickém vývoji oxybátu sodného a v červenci 2002 byl FDA schválen jako lék pro vzácná onemocnění pro léčbu kataplexie u pacientů s narkolepsií jako Xyrem (oxybát sodný) perorální roztok. Na podporu bezpečného užívání oxybátu sodného a ke zmírnění obav z možného zneužívání a zneužívání po schválení přípravku byl vytvořen vlastní systém omezené distribuce léků nazvaný Xyrem Success Program. Součásti programu jsou centralizovaný systém distribuce a výdeje, registr lékařů a pacientů, povinné edukační materiály pro pacienty a lékaře, speciálně vyškolený personál lékáren, metoda sledování zásilek na předpis a počáteční program dohledu po uvedení přípravku na trh. Systém vytvořil jedinečnou příležitost k zajištění vzdělávání lékařů i pacientů a průběžného poradenství pro pacienty, což podporuje větší bezpečnost léků a lepší compliance pacientů.