Výzkum se provádí za účelem nalezení řešení určitého medicínského problému (formulovaného jako výzkumná otázka, která je zase) na základě statistiky. V ideální situaci by měla být zkoumána celá populace, ale to je téměř nemožné. Kromě sčítání lidu, které se provádí na každé osobě z populace, se všechny ostatní studie provádějí na omezeném počtu subjektů vybraných z dotčené populace známé jako „výběrový soubor“. Získané údaje se analyzují a vyvozují se závěry, které se extrapolují na zkoumanou populaci. Účelem tohoto úvodníku je zdůraznit potřebu a význam výpočtu velikosti vzorku, který by měl být proveden před zahájením jakékoli studie.

Důležitost výpočtu velikosti vzorku nelze přeceňovat. Výzkum může být prováděn pro různé cíle. Může být proveden za účelem zjištění rozdílu mezi dvěma léčebnými režimy z hlediska předem definovaných parametrů, jako jsou příznivé účinky, vedlejší účinky a rizikové faktory těchto režimů. Může být také proveden za účelem prokázání podobnosti mezi skupinami. Někdy může být účelem dosažení určitého odhadu v populaci, například prevalence určitého onemocnění. Ať už je cíl jakýkoli, přesný a správný závěr lze vyvodit pouze na základě odpovídající velikosti vzorku. Menší vzorek poskytne výsledek, který nemusí být dostatečně silný, aby odhalil rozdíl mezi skupinami, a studie se může ukázat jako falešně negativní, což vede k chybě typu II. Studie na malém vzorku je ze zřejmých důvodů docela lákavá, ale je to ztráta času a peněz, protože výsledek bude vždy neprůkazný. Velmi často se o malé velikosti vzorku rozhoduje svévolně na základě pohodlnosti výzkumníků, dostupného času a zdrojů, což vede k nulové studii z důvodu nedostatečného počtu zkoumaných subjektů. Moher et al, upozornil na rozsah nedostatečně silných studií, které vedou k nulovým studiím v literatuře. Ve studii zjistili, že ze 102 nulových studií mělo pouze 36 % 80% sílu k detekci 50% relativního rozdílu mezi skupinami. Pouze u vzácných onemocnění nebo indikací je nedostatečně silná studie oprávněná z důvodu logistiky, protože údaje z takové studie jsou užitečné při metaanalýze.

Nedoporučuje se ani velmi velká velikost vzorku, protože má své důsledky. Zaprvé je to plýtvání omezenými dostupnými zdroji ve smyslu času a peněz, když lze odpověď přesně zjistit z menšího vzorku. Za druhé, nábor většího počtu subjektů, než je požadováno, lze také označit za neetický, protože pacienti se studie účastní s vírou a altruistickým motivem, který by neměl být zneužit. Za třetí, v randomizovaných kontrolovaných studiích bude více lidem odepřen lepší režim a dostanou placebo nebo horší léčbu a s ní spojené vedlejší účinky nebo toxicitu kvůli vlastnímu designu studie. Tyto oprávněné důvody jsou dostatečným důvodem pro správný odhad velikosti vzorku před zahájením jakékoli studie.

Ačkoli se výpočet velikosti vzorku může lišit v závislosti na typu designu studie, základní koncept zůstává stejný. Tři hlavní faktory, které je třeba vzít v úvahu, jsou chyba α, chyba β a klinicky významný rozdíl neboli velikost účinku. Chyba typu I neboli α-chyba je nepřijetí nulové hypotézy v případě, že je skutečně pravdivá. Obvykle se stanovuje na 5 %. Pokud je třeba tuto hodnotu snížit, je třeba zvětšit velikost vzorku. Chyba typu II neboli β-chyba je nezamítnutí nulové hypotézy, když není pravdivá. Podle konvence může být stanovena na 20 %, 10 % nebo 5 %. Síla studie se rovná 1 chybě typu II; proto by každá studie měla mít alespoň 80% sílu. Velikost vzorku se zvyšuje, když se síla studie zvýší z 80 % na 90 % nebo 95 %. Třetím faktorem je velikost účinku. Malý klinicky významný rozdíl se obtížně identifikuje a vyžaduje větší velikost vzorku ve srovnání se studií s větším klinicky významným rozdílem. Dalšími faktory, které je třeba vzít v úvahu, jsou směrodatná odchylka pro kvantitativní měření, rozpětí chyby a míra úbytku. Tyto hodnoty jsou buď známy z literatury, nebo o nich lze rozhodnout na základě pilotní studie či přiměřeného odhadu. Číslo, které získáme po těchto výpočtech, není přesným údajem, ale přibližným vodítkem pro velikost vzorku. Někdy je třeba takto vypočtenou velikost vzorku upravit s ohledem na reálné možnosti, jako jsou finanční prostředky, doba trvání studie a dostupné subjekty. V těchto ohledech by však nemělo dojít k zásadnímu posunu velikosti vzorku. Základ velikosti vzorku zvolený v konkrétní studii musí být uveden v části „materiály a metody“ práce, aby byl k dispozici čtenářům. Moher et al, v roce 1994 zjistili, že pouze 32 % nulových studií uvádí v publikovaných pracích výpočet velikosti vzorku. Vydavatelé nyní kladou důraz na uvádění podkladů pro výpočet velikosti vzorku v publikovaných pracích. Jakákoli další diskuse o principech výpočtu velikosti vzorku je mimo rámec tohoto editorialu. Nicméně dva články Malhotry a kol. a Gogateho v tomto čísle Indian Journal of Ophthalmology a některé další klíčové práce poskytnou další vhled do pochopení výpočtu velikosti vzorku.

Jakákoli zásadní chyba ve výpočtu velikosti vzorku ovlivní sílu a hodnotu studie. „Mezi běžné chyby ve velikosti vzorku patří neprovedení žádných výpočtů, nerealistické předpoklady, nezohlednění možných ztrát v průběhu studie a nezkoumání velikosti vzorku v rozsahu předpokladů. Mezi důvody nedostatečně velkých studií, které nedosahují statistické významnosti, patří neprovedení výpočtu velikosti vzorku, výběr velikosti vzorku na základě výhodnosti, nezajištění dostatečného financování projektu a neefektivní využití dostupných finančních prostředků.“

Závěrem lze říci, že výpočet velikosti vzorku je velmi důležitým aspektem každé studie. Měl by být proveden v době plánování studie na základě typu výzkumné otázky a návrhu studie. I v této fázi studie je vhodné využít pomoci statistika. Autoři musí při publikování svých prací poskytnout podrobné informace týkající se použitého výpočtu velikosti vzorku. Mnoho nulových studií může být kvůli menší velikosti vzorku nedostatečně silných pro zjištění požadovaného rozdílu. Nedostatečně posílené studie by měly být interpretovány opatrně a „absence důkazů“ v těchto studiích by neměla být považována za „důkaz neexistence“.