De David Concar

Contradictoriul medicament de bricolaj care a inspirat filmul sfâșietor Lorenzo’s Oil s-a dovedit în sfârșit că funcționează. Noua cercetare pune capăt unor ani de incertitudine cu privire la acest tratament și demontează afirmațiile experților care au spus în repetate rânduri că este un remediu de șarlatan fără valoare.

New Scientist a aflat că Hugo Moser, neurologul și medicul interpretat de Peter Ustinov în film, va dezvălui sâmbătă concluziile pozitive ale unei investigații de 10 ani privind efectele uleiului asupra unui grup de băieți afectați de aceeași afecțiune genetică ca și Lorenzo.

În mod normal, purtătorii defectului genetic prezintă un risc ridicat de a dezvolta adrenoleucodistrofie, ceea ce îi face să își piardă progresiv capacitatea de a se mișca, de a auzi, de a vorbi și – în cele din urmă – de a respira. Unele victime, precum Lorenzo Odone portretizat în film, se aleg cu forma din copilărie, care de obicei ucide în doar doi ani. Alții se îmbolnăvesc de forma adultă a bolii, care îi lovește pe oameni la sfârșitul vârstei de douăzeci de ani și acționează mai lent.

Noul studiu arată că băieții ai căror părinți au administrat cu scrupulozitate uleiul – adesea în fața scepticismului instituțiilor medicale – au fost mult mai puțin susceptibili de a dezvolta simptome în copilărie decât băieții care nu au primit uleiul în mod regulat.

Băieții purtători ai acestui defect au niveluri extrem de ridicate de acizi grași saturați cu lanț foarte lung în sânge. Uleiul readuce aceste niveluri la normal într-un mod care poate fi testat, iar acest lucru le-a permis cercetătorilor să monitorizeze ce băieți primeau tratamentul în mod regulat.

„Revendicare dramatică”

Între 1989 și 1999, două echipe, una condusă de Moser la Institutul Kennedy Krieger din Baltimore, Maryland, iar cealaltă cu sediul în Europa, au analizat evoluția a 104 băieți cu acest defect. La început, toți aveau mai puțin de șase ani și niciunul nu începuse să dezvolte simptome – mișcările, auzul și scanările RMN ale creierului erau normale.

Până la sfârșitul studiului, 76% dintre cei 68 de băieți care au primit uleiul erau încă sănătoși și produceau scanări RMN ale creierului normale. Același lucru a fost valabil pentru nu mai mult de aproximativ unul din trei dintre cei 36 de băieți care nu au primit în mod regulat uleiul.

Augusto Odone, tatăl lui Lorenzo și inventatorul uleiului, a declarat pentru New Scientist că protecția, deși nu este completă, a fost „dramatică” și ar fi „un șoc pentru comunitatea medicală”. După ani de zile în care a încercat să convingă pe toată lumea să o ia în serios, el spune că se simte „îndreptățit”.

Grea incertitudine rămasă este dacă acei băieți din studiu care au scăpat de versiunea infantilă a bolii vor fi scutiți și de forma adultă. Având în vedere că mulți dintre băieți abia se apropie de vârsta de 20 de ani, acest lucru s-ar putea să nu se știe timp de ani de zile.

Tratament urgent

Într-un mesaj adresat părinților băieților afectați, Odone, a declarat pentru New Scientist: „Administrați uleiul de îndată ce știți că fiul dumneavoastră este purtător al defectului genetic. Dacă așteptați s-ar putea să apară simptomele și atunci sunteți în altă situație. Nu suntem siguri că uleiul este util după ce simptomele au apărut.”

Rezultatele vor fi prezentate la o întâlnire internațională la Universitatea din Ghent. Moser, el însuși cândva sceptic, va spune la conferință că uleiul ar trebui acum să fie administrat de rutină băieților purtători ai defectului genetic.

Uleiul acționează prin blocarea enzimelor necesare pentru a sintetiza acizii grași cu lanț foarte lung, dar modul în care acest lucru previne simptomele devastatoare este incert. Acestea sunt cauzate de pierderea progresivă a mielinei, învelișul gras care izolează fibrele nervoase, permițându-le să conducă impulsurile în mod corespunzător.

În urmă cu 17 ani, fiul lui Odone, Lorenzo, a început să se lovească de mobilă și a fost diagnosticat că mai avea doar doi ani de trăit. Alergând contra cronometru, Odone și soția sa au hărțuit oamenii de știință, au devorat manuale de neurologie și au învățat limbajul biochimiei.

Rezultatul a fost uleiul lui Lorenzo, un amestec neplăcut de acizi oleic și erucic, și un film de succes. Lorenzo nu a primit uleiul decât după ce au apărut simptomele. Astăzi, el este în viață, dar nu se poate mișca și este îngrijit la casa familiei.

.