Research is done to find a solution to a particular medical problem (formulated as a research question which in turn is) based on statistics. Într-o situație ideală, întreaga populație ar trebui să fie studiată, dar acest lucru este aproape imposibil. Cu excepția recensământului, care se efectuează pe fiecare persoană din populație, toate celelalte studii sunt efectuate pe subiecți limitați, extrași din populația în cauză, cunoscuți sub numele de „eșantion de populație”. Datele obținute sunt analizate și se trag concluzii care sunt extrapolate la populația studiată. Scopul acestui editorial este de a evidenția necesitatea și importanța calculării mărimii eșantionului care ar trebui efectuată înainte de a începe orice studiu.

Importanța calculării mărimii eșantionului nu poate fi subliniată îndeajuns. O cercetare poate fi efectuată pentru diferite obiective. Ea poate fi făcută pentru a stabili o diferență între două regimuri de tratament în ceea ce privește parametrii predefiniți, cum ar fi efectele benefice, efectele secundare și factorii de risc ai acestor regimuri. De asemenea, poate fi efectuată pentru a dovedi similitudinea dintre grupuri. Uneori, scopul poate fi acela de a obține o anumită estimare în cadrul populației, cum ar fi prevalența unei boli. Oricare ar fi scopul, se poate trage o concluzie precisă și exactă numai cu o dimensiune adecvată a eșantionului. Un eșantion mai mic va da un rezultat care poate să nu fie suficient de puternic pentru a detecta o diferență între grupuri, iar studiul se poate dovedi fals negativ, ceea ce duce la o eroare de tip II. Un studiu pe un eșantion mic este destul de tentant din motive evidente, dar este o pierdere de timp și de bani, deoarece rezultatul va fi invariabil neconcludent. Foarte adesea, mărimea mică a eșantionului este decisă în mod arbitrar pe baza convenienței cercetătorilor, a timpului disponibil și a resurselor, ceea ce duce la un studiu nul din cauza numărului insuficient de subiecți studiați. Moher et al. au evidențiat în literatura de specialitate amploarea studiilor cu putere insuficientă care au ca rezultat studii nule. Într-un studiu, aceștia au constatat că din 102 studii nule, doar 36% au avut o putere de 80% pentru a detecta o diferență relativă de 50% între grupuri. Doar pentru o boală sau o indicație rară se justifică un studiu cu putere insuficientă, datorită logisticii, deoarece datele dintr-un astfel de studiu sunt utile în meta-analiză.

Nu se recomandă, de asemenea, o dimensiune foarte mare a eșantionului, deoarece aceasta are propriile sale consecințe. În primul rând, este o risipă a resurselor limitate disponibile în termeni de timp și bani, atunci când un răspuns poate fi găsit cu precizie dintr-un eșantion mai mic. În al doilea rând, recrutarea unui număr mai mare de subiecți decât este necesar poate fi, de asemenea, calificată drept lipsită de etică, deoarece pacienții participă la un studiu cu credință și cu un motiv altruist care nu ar trebui să fie utilizat în mod greșit. În al treilea rând, în cadrul studiilor randomizate controlate, mai multe persoane nu vor beneficia de un regim mai bun și vor primi un placebo sau un tratament inferior, cu efectele secundare sau toxicitatea asociate, din cauza concepției inerente a studiului. Aceste motive valide sunt suficiente pentru a justifica o estimare adecvată a mărimii eșantionului înainte de începerea oricărui studiu.

Deși calcularea mărimii eșantionului poate varia în funcție de tipul de design al studiului, conceptul de bază rămâne același. Cei trei factori principali care trebuie luați în considerare sunt eroarea α, eroarea β și diferența semnificativă din punct de vedere clinic sau mărimea efectului. Eroarea de tip I sau eroarea α reprezintă eșecul de a accepta ipoteza nulă atunci când aceasta este de fapt adevărată. De obicei, aceasta este stabilită la 5%. Dimensiunea eșantionului trebuie să fie mărită dacă această valoare trebuie să fie redusă. Eroarea de tip II sau eroarea β reprezintă eșecul de a respinge ipoteza nulă atunci când aceasta nu este adevărată. Prin convenție, aceasta poate fi stabilită la 20%, 10% sau 5%. Puterea studiului este egală cu 1-eroarea de tip II; prin urmare, orice studiu ar trebui să aibă o putere de cel puțin 80%. Dimensiunea eșantionului crește atunci când puterea studiului crește de la 80% la 90% sau 95%. Al treilea factor este mărimea efectului. O diferență mică semnificativă din punct de vedere clinic este dificil de identificat și necesită o dimensiune mai mare a eșantionului în comparație cu un studiu cu o diferență semnificativă din punct de vedere clinic mai mare. Ceilalți factori care trebuie luați în considerare sunt abaterea standard pentru măsurătorile cantitative, marja de eroare și rata de abandon. Aceste valori sunt fie cunoscute din literatura de specialitate, fie pot fi stabilite printr-un studiu pilot sau printr-o presupunere rezonabilă. Numărul pe care îl obținem în urma acestor calcule nu este o cifră exactă, ci un ghid aproximativ pentru dimensiunea eșantionului. Uneori, dimensiunea eșantionului astfel calculată trebuie ajustată în funcție de fezabilități precum fondurile, durata studiului și subiecții disponibili. Dar, nu ar trebui să existe o schimbare majoră a mărimii eșantionului din aceste motive. Baza dimensiunii eșantionului ales într-un anumit studiu trebuie să fie furnizată în secțiunea „materiale și metode” a lucrării, în beneficiul cititorilor săi. Moher et al, a constatat în 1994 că numai 32% dintre studiile nule au raportat calculele privind dimensiunea eșantionului în lucrările publicate. Editorii sunt acum foarte atenți în ceea ce privește raportarea bazei de calcul a mărimii eșantionului în lucrările publicate. Orice discuție suplimentară privind principiile de calculare a mărimii eșantionului iese din sfera de aplicare a acestui editorial. Cu toate acestea, cele două articole ale lui Malhotra et al, și Gogate din acest număr al Indian Journal of Ophthalmology, precum și alte câteva lucrări cheie vor oferi o perspectivă suplimentară în înțelegerea calculului mărimii eșantionului.

Oricărei greșeli majore în calculul mărimii eșantionului îi va afecta puterea și valoarea unui studiu. „Greșelile comune privind dimensiunea eșantionului includ neefectuarea niciunui calcul, formularea unor ipoteze nerealiste, omisiunea de a lua în considerare pierderile potențiale în timpul studiului și omisiunea de a investiga dimensiunea eșantionului pe o serie de ipoteze. Printre motivele pentru care studiile de dimensiuni inadecvate care nu ating semnificația statistică se numără neefectuarea calculelor privind dimensiunea eșantionului, selectarea dimensiunii eșantionului pe bază de comoditate, neasigurarea unei finanțări suficiente pentru proiect și neutilizarea eficientă a finanțării disponibile.”

În concluzie, calcularea dimensiunii eșantionului este un aspect foarte important al oricărui studiu. Acesta ar trebui realizat în momentul planificării unui studiu, în funcție de tipul întrebării de cercetare și de designul studiului. Este recomandabil să se apeleze la ajutorul unui statistician și în această etapă a studiului. Autorii trebuie să furnizeze informații detaliate cu privire la calculul dimensiunii eșantionului utilizat atunci când își publică lucrările. Este posibil ca multe studii de nulitate să fie subdimensionate pentru a detecta diferența dorită din cauza unei dimensiuni mai mici a eșantionului. Studiile cu putere insuficientă trebuie interpretate cu prudență, iar „absența dovezilor” în aceste studii nu trebuie luată drept „dovadă a absenței”.

.