Neuroblastomul și nefroblastomul: o analiză radiologică
Neuroblastomul
Antecedente
Neuroblastomul (NBL) este cea mai frecventă tumoră solidă extra-craniană în copilărie. NBL ia naștere din celulele crestei neurale primordiale care formează sistemul nervos simpatic, apărând oriunde de-a lungul lanțului sistemului nervos simpatic . La microscop, acestea sunt celule mici, rotunde și albastre, grupate în rozete. Ele împărtășesc caracteristici celulare similare la evaluarea histologică macroscopică cu alte tumori pediatrice relativ frecvente, cum ar fi sarcomul lui Ewing, tumorile neuroectodermale primitive (PNET), leucemia, limfomul și rabdomiosarcomul .
În mod obișnuit, NBL apar în copilăria timpurie, cu până la 90% diagnosticate până la vârsta de 6 ani . Incidența este ușor mai mare la caucazieni. Eterogenitatea tumorii și caracteristicile sale biologice înseamnă că prognosticul este foarte variabil la diferite vârste. Unele se comportă agresiv, în timp ce altele, de obicei în copilărie, pot regresa spontan. Această variabilitate înseamnă că și ratele de supraviețuire diferă. Tumorile cu risc scăzut sau intermediar tind să aibă un prognostic rezonabil de bun (aproximativ 90% de supraviețuire), cele cu risc ridicat fiind mult mai puțin favorabile (40-50% de supraviețuire) . În 2002, aproximativ 15% din decesele cauzate de cancer în copilărie s-au datorat NBL .
Asociații și factori de risc
Marea majoritate a cazurilor sunt sporadice. Aproximativ 1% sunt familiale, prezentând un tipar de moștenire autosomal dominant cu penetranță incompletă . Există un număr mare de afecțiuni care au fost asociate cu NBL; neurofibromatoza de tip 1, sindromul Beckwith-Weidemann, boala Hirschsprung și sindromul DiGeorge sunt toate descrise în literatura de specialitate .
NBL-urile au un prognostic variabil; se știe că sunt implicate stadiul tumorii, vârsta pacientului, oncogenele tumorale și conținutul ADN. Oncogenul MYCN este responsabil pentru furnizarea codului utilizat de proteine în dezvoltarea țesuturilor. În cazul în care aceasta suferă o mutație, care poate fi semnalată printr-o amplificare anormală, se pot dezvolta celule canceroase, iar masa rezultată este mai rezistentă la tratament, având astfel o evoluție mai nefavorabilă . Această caracteristică negativă îi include ocazional pe acei copii care altfel au caracteristici favorabile de prezentare a tumorii, de exemplu boala 4S/MS și vârsta tânără . Tumorile cu amplificare MYCN, fie că sunt localizate sau metastatice, sunt toate clasificate ca tumori cu risc ridicat atât în studiile nord-americane (COG), cât și în cele europene (SIOPEN) privind neuroblastomul. NBL cu ADN care are o structură hiperdiploidă pare să fie mai puțin agresiv. Se crede că acest lucru este secundar unei reduceri a mitozei .
Alți markeri care pot afecta managementul includ cromozomii și receptorii nervoși. Modificările la nivelul a doi cromozomi, și anume o deleție pe brațul scurt al cromozomului 1 (1p), observată la aproximativ un sfert din NBL, și o deleție a cromozomului 11q au un prognostic mai slab . Deși deleția 1p este asociată cu amplificarea MCYN, 11q nu este corelată și pare să aibă factori de prognostic negativ separați. TrkA este un receptor de neurotrofină care poate fi de fapt asociat cu un prognostic mai bun.
Caracteristici clinice
Caracteristicile de prezentare sunt diverse și depind foarte mult de localizarea anatomică a tumorii. Cel mai frecvent, NBL-urile sunt localizate în interiorul glandei suprarenale, dar pot fi găsite în ganglionii simpatici din retroperitoneu, mediastinul posterior, gât sau pelvis . Organul lui Zuckerkandl este o masă de țesut de creastă neurală adiacentă aortei abdominale medii și distale și este un alt sediu recunoscut al bolii.
Masele abdominale provoacă de obicei durere din cauza efectului lor de masă, precum și distensie abdominală . Ele cresc adesea până la o dimensiune mare înainte de a cauza probleme, astfel încât o masă palpabilă la prezentare este frecventă. Masele abdominale pot, de asemenea, să comprime vasele renale, ceea ce duce la hipertensiune arterială fiind o caracteristică de prezentare. NBL toracice se pot prezenta cu compromiterea căilor respiratorii, scolioză sau ca o constatare accidentală la radiografia toracică. Biologia NBL toracic tinde să fie mai puțin agresivă decât în cazul bolii abdominale și, ca atare, prognosticul tinde să fie mai favorabil.
Sindroamele paraneoplazice pot fi asociate cu boala nemetastatică. Unul dintre aceste sindroame este opsomioclonusul, care complică 2-4% din prezentări . Celălalt este producția excesivă de peptidă intestinală vasoactivă (VIP) care duce la diaree apoasă și incapacitate de creștere . În plus față de boala locală, boala metastatică complică 50% din toate prezentările. Locurile frecvente de metastaze includ ficatul, ganglionii limfatici și măduva osoasă . NBL pot metastatiza la baza craniului și la podeaua orbitală, rezultând echimoze periorbitale și un așa-numit aspect de „ochi de raton” .
Diagnostic
Filmele simple sunt nespecifice pentru NBL și sunt în mare parte nefolositoare în calea diagnosticului. Tumorile de torace și gât pot fi detectate întâmplător pe radiografiile efectuate din alte motive . Caracteristicile care sunt sugestive pentru o boală toracică includ anomalii ale siluetelor normale observate de obicei pe radiografiile toracice. Liniile paraspinale din dreapta și din stânga reprezintă locul în care plămânul sau pleura interacționează cu țesuturile moi mediastinale. La copii, liniile paraspinale sunt mai puțin frecvent observate decât la adulți, datorită faptului că există mai puțină grăsime mediastinală și nu există ectasie aortică. Îngroșarea și neregularitatea acestor linii, în special a liniei paraspinale drepte, care nu este observată în mod normal la copiii sănătoși, poate indica prezența unor țesuturi moi mediastinale crescute și acest lucru justifică investigații suplimentare .
Radiografia toracică a unei fetițe de 3 ani care prezintă NBL toracic. Observați eroziunile coastelor a 3-a și a 4-a posterioare care indică o masă mediastinală posterioară.
Ecografia (US) este adesea investigația de primă linie în pediatrie, în special pentru cei care se prezintă cu o masă abdominală. NBL-urile apar ca mase solide, eterogene, cu calcificare, dar sunt rareori chistice pe US . Pentru planificarea chirurgicală și stratificarea riscului, este necesară o imagistică transversală mai detaliată.
IRM ar trebui să fie acum modalitatea imagistică de bază pentru toate tumorile NBL primare , indiferent dacă sunt în gât, torace, abdomen sau pelvis. IRM poate evalua cu ușurință gradul de extindere a bolii, fiind superioară CT în evaluarea bolii medulare metastatice, a invaziei peretelui toracic și a afectării canalului spinal . După părerea noastră, CT ar trebui, în mod ideal, să fie acum rezervată pentru planificarea chirurgicală preoperatorie, în special dacă există o preferință chirurgicală pentru CT, atunci când imaginile cu substanță de contrast pot delimita cel mai bine vascularizația . Odată cu fibroza și calcifierea care se dezvoltă după chimioterapie, NBL devine de obicei hipointense pe imaginile T1W și T2W. Întinderea completă a masei poate fi dificil de definit pe o scanare RMN preoperatorie și, astfel, face ca planificarea chirurgicală să fie mai dificilă. Pe un studiu CT după chimioterapie, porțiunile solide ale masei sunt mai ușor de definit decât pe IRM, iar gradul de calcificare, care crește după tratament și care poate fi important pentru chirurg să aprecieze înainte de operație, este mai ușor de caracterizat. Aceste caracteristici sunt deosebit de importante atunci când se știe că masa înglobează vase importante. În cazul tumorilor suprarenale mai localizate sau al altor tumori L1, IRM preoperator este preferat RMN-ului în locul CT-ului, deoarece, de obicei, nu este prezentă o înveliș vascular semnificativ. La RM în momentul diagnosticului, tumora are tendința de a prezenta un semnal scăzut pe secvențele ponderate T1 și un semnal ridicat pe T2 . Pot fi detectate, de asemenea, zone de calcificare și hemoragie, primele fiind mai puțin fiabile. Poate fi observată o amplificare variabilă a contrastului, iar tumorile mai maligne prezintă o difuzie restrânsă la imagistica ponderată prin difuzie (DWI). La CT, NBL-urile sunt mase eterogene, slab delimitate. Acestea pot prezenta o extensie pe linia mediană și în cavitățile corporale adiacente. Una dintre principalele caracteristici definitorii este prezența calcifierii observată în 80-90% din studiile CT . În ciuda dimensiunii lor și a naturii uneori agresive, NBL au tendința de a îngloba și de a deplasa structurile mai degrabă decât de a le invada . Invazia vasculară nu este o caracteristică clasică demonstrată pe imagistica de secțiune transversală .
RM coronală T2 a unui băiat de 3 ani cu NBL abdominală extinsă care traversează linia mediană și care se vede aici că înglobează aorta (săgeată albastră).
RMN T2 axială a unei fetițe de 2 ani care prezintă NBL cu invazie costală (săgeată albastră), deplasare și înglobare aortică anterioară (săgeată roșie) și efuzii pleurale bilaterale.
RMN T2 axială a unui băiat de 3 ani care arată extinderea intraspinală a NBL cu tumora observată în ambele foramine neurale pe această singură imagine (săgeți albastre).
RM T2 coronală a unui băiat de 2 ani care arată o masă NBL în partea stângă cu afectarea măduvei osoase (săgeată albastră).
CT axial al unei fetițe de 2 ani care prezintă un NBL abdominal lateral stâng cu dovezi de calcifiere (săgeți albastre).
Studiile de medicină nucleară sunt utilizate în calea de diagnosticare pentru a detecta boala ascunsă și a evalua răspândirea osoasă la distanță. Scintigrafia cu metaiodobenzilguanidină (MIBG) este sensibilă și specifică pentru NBL deoarece, în ciuda faptului că este preluată de alte tumori neuroendocrine, aceste alte tumori sunt extrem de rare la populația pediatrică tânără . Peste 90 % dintre tumori sunt sensibile la MIBG, dar pentru acele tumori primare care nu sunt avide de MIBG, se recomandă în prezent scintigrafia osoasă cu 99mTc-difosfonat pentru a căuta boala osoasă . MIBG, în forma sa cea mai simplă, oferă informații planare 2D (scintigrafie). Cu toate acestea, poate fi achiziționat în format 3D, imaginile rezultate din tomografia cu emisie unică de pozitroni (SPET sau SPECT) oferind informații mai detaliate. Fuzionarea acestor imagini 3D cu CT poate permite diferențierea țesuturilor. În prezent, sunt în curs de realizare studii care compară alte tehnici de imagistică funcțională. FDG, fluorodeoxiglucoza, este un analog al glucozei care este un emițător de pozitroni. Gradul de metabolizare a glucozei și, prin urmare, absorbția de FDG, este mai mare în tumori precum NBL. FDG combinat cu CT, PET-CT, permite o localizare mai precisă a bolii. În ciuda acestui fapt, poate exista problema fals-pozitivelor și fals-negativelor în situsuri non-tumorale . Studiile care au comparat MIBG cu FDG-PET au arătat că prima poate fi sensibilă și specifică în stadiile superioare ale bolii, FDG-PET fiind utilă în stadiile 1 și 2 ale bolii sau în cazul tumorilor fără MIBG . Un compus PET/CT emergent este Ga-68 DOTATAT, care utilizează expresia receptorilor de somatostatină în NBL, în special subtipul 2 . Galiu-68 este un izotop emițător de pozitroni produs de un generator, care este combinat cu un chelator, DOT, și cu o peptidă derivată de octreotidă, TATE . Peptida se leagă de receptorii de somatostatină și, prin urmare, poate fi utilizată pentru diagnosticare și urmărire . DOTATATE nu se limitează neapărat la utilizarea ca agent de diagnosticare. Un studiu realizat de Gains și colab. a combinat utilizarea Ga-68 DOTATAT pentru evaluare și a urmat cu Lu-177-DOTATAT pentru terapia moleculară țintită . Acest lucru a arătat rezultate timpurii promițătoare ca agent fezabil într-o cohortă de pacienți selectați .
Scintigrafia cu MIBG care arată o captare avidă la locul NBL abdominal cu răspândire metastatică osoasă extinsă.
Biopsia de măduvă osoasă este, de asemenea, necesară, alături de imagistică, pentru a confirma boala osoasă .
Stadificare
Sistemul internațional de stadializare a neuroblastomului (INSS) a fost utilizat din 1986 pentru stadializarea NBL , cu toate acestea, a existat o variabilitate semnificativă la nivel mondial în aplicarea acestui sistem, care, într-o anumită măsură, depinde de protocolul și experiența locală . De asemenea, acesta este un sistem de stadializare post-chirurgicală și, prin urmare, depinde de expertiza chirurgului local. Evaluarea riscului preoperator a fost considerată recent ca necesitând o mai bună definire, în prezent fiind acordată mai multă încredere imagisticii preoperatorii . Grupul internațional de risc pentru neuroblastom (International Neuroblastoma Risk Group – INRG) a fost astfel înființat în 2004 pentru a crea un sistem de stadializare mai cuprinzător. INRGSS are 4 stadii mai simple de boală, rezumate în tabelul 2 . INRGSS nu a fost conceput pentru a înlocui INSS, iar centrele le vor folosi probabil pe amândouă în gestionarea pacienților cu NBL . Ceea ce permite INRGSS este evaluarea prechirurgicală a tumorilor, imagistica având o contribuție semnificativă în acest sens. Pentru a permite o raportare coerentă, INRG a identificat factori de risc definiți prin imagine (IDRF) – aceștia descriu relația dintre tumoare și structurile adiacente vasculare, ale căilor respiratorii majore sau ale sistemului nervos, care, în mod ideal, nu ar trebui să fie lezate în timpul operației .
Factori de risc definiți prin imagine (IDRFs)
Numărul complet de IDRFs este rezumat în tabelul 3. Aceștia pot fi simplificați ca fiind încapsularea vasculară majoră, comprimarea căilor respiratorii sau infiltrarea SNC. Înglobarea vasculară este definită ca fiind o încercuire de 50% sau mai mare a vaselor, cu excepția vaselor renale, unde orice tumoră care se sprijină pe vasele renale este considerată un IDRF .
Potrivirile preliminare sugerează că absența IDRF-urilor duce la o rezecție mai completă, prezența IDRF-urilor ducând la o morbiditate postoperatorie mai mare . Nu se știe în prezent dacă prezența sau absența IDRF afectează supraviețuirea globală.
Management
Cog stratifică riscul ca fiind scăzut, intermediar sau ridicat pe baza factorilor prognostici și a sistemului de stadializare INSS. Pacienții cu risc scăzut au o rată de supraviețuire la 5 ani > 95%, cu rate de grup de risc intermediar și înalt de 90-95% și, respectiv, 40-50% . Strategiile de management includ o combinație de chirurgie, chimioterapie și radioterapie, cu terapie mieloablativă suplimentară și, mai recent, și imunoterapie pentru boala cu risc ridicat. Abordarea clinică ar trebui să implice o discuție multidisciplinară în urma unei evaluări amănunțite a riscului. La pacienții cu risc scăzut care prezintă mase tumorale locale, acestea ar trebui să fie rezecate chirurgical. Acest lucru poate avea loc după chimioterapie pentru a încerca să micșoreze masa, asigurând o rezecție completă. Pacienților cu risc intermediar li se face chimioterapie urmată de intervenție chirurgicală . Pacienții cu risc ridicat au un tratament chimioterapic mai intensiv urmat de rezecție și apoi de chimioterapie mieloablativă . Radioterapia direct la nivelul masei este, de asemenea, administrată în mod obișnuit în cazul tumorilor cu risc ridicat după chimioterapie.
Nefroblastom (Tumora Wilms)
Context
Nefroblastomul este mai frecvent cunoscut sub numele de tumoare Wilms, după Dr. Max Wilms, chirurgul german care a descris-o pentru prima dată în 1899. Este cea mai frecventă tumoră malignă renală în copilărie și reprezintă, în general, 6% din tumorile maligne la copii . După hidronefroză și rinichiul displazic multichistic, este cea mai frecventă cauză a unei mase renale la un copil . Apare de obicei în copilărie, cu o incidență maximă între 3-4 ani. Este puțin mai răspândită la persoanele de origine africană.
Tumoarea Wilms este o tumoră mezodermică nediferențiată, care conține o cantitate variabilă de elemente renale embrionare (blastema, epiteliu și stromă) . În prezent, există două tipuri histopatologice distincte în funcție de prognostic – favorabilă (peste 90%) și nefavorabilă (6-10%). Variantele anaplazice și sarcomatoase sunt histologiile nefavorabile asociate cu un rezultat mai slab .
Asociații și factori de risc
Nefroblastomatoza, care constă în țesut metanefric imatur (resturi nefrogenice), este considerată un precursor al tumorii Wilms . Cu toate acestea, riscul exact de dezvoltare a tumorii Wilms pe un fond de nefroblastomatoză nu este clar. Dacă se constată că un rinichi extirpat care conține o tumoare Wilms prezintă nefroblastomatoză, există o șansă de 20% de a dezvolta o tumoare Wilms în rinichiul contralateral .
RMN axială T2 a unui băiat de 4 ani cu tumoră Wilms pe partea dreaptă și nefroblastomatoză pe partea stângă (săgeată albastră).
Sindromurile asociate cu nefroblastomatoza includ trisomii 13 și 18, Beckwith-Weidemann (10-20% risc de Wilms; gigantism, macroglosie, omfalocoele și anomalii genito-urinare, asociate cu o genă WT2 anormală pe 11p15) și sindroamele Drash (genitalitate ambiguă și insuficiență renală progresivă la bărbații genotipici, asociate cu o genă WT1 anormală pe 11p13).
Alte afecțiuni asociate cu tumora Wilms includ hemihipertrofia (gena WT2), sindromul WAGR (tumora Wilms, aniridie, anomalii genito-urinare și retard mintal, gena WT1), aniridia sporadică non-familială, neurofibromatoza de tip 1 și gigantismul cerebral (sindromul Sotos) .
Caracteristici clinice
Prezentarea este de obicei cu o masă abdominală mare, nedureroasă și foarte puține simptome constituționale . Până la 10% sunt descoperite întâmplător după un traumatism, 25% au hematurie microscopică și 25% se manifestă cu hipertensiune arterială secundară producției de renină .
Diagnostic
Radiografiile abdominale simple sunt nespecifice pentru tumorile Wilms. Dacă se efectuează, o caracteristică care poate fi observată este o masă de țesut moale care deplasează ansele intestinului.
Imagistica și diagnosticul tumorii Wilms începe în general cu US , care poate evalua dacă masa este cu adevărat intra- sau extra-renală și dacă este solidă sau chistică . Trebuie remarcat faptul că adesea leziunile Wilms par să aibă zone hipoecogene mari din cauza necrozei centrale și a formării de chisturi. Zonele hiperechoice pot reprezenta zone de grăsime, calcificare sau hemoragie. De asemenea, poate apărea mai rar ca o masă sferică solidă . Spre deosebire de neuroblastom, vasele sunt mai degrabă deplasate decât înglobate, deoarece tumora deplasează direct structurile adiacente pe măsură ce crește. Se estimează că invazia vasculară apare în aproximativ 5-10% din cazuri . US este utilă pentru evaluarea permeabilității cavității și a trombului tumoral IVC și este modalitatea preferată în acest sens în experiența noastră. Într-un studiu nord-american, tomografia computerizată cu substanță de contrast a fost mai sensibilă la boala din aceste vase și a raportat că US nu este întotdeauna necesar dacă o tomografie computerizată de stadializare a confirmat deja prezența trombului . Trombul venei renale poate fi mai dificil de evaluat sau de exclus cu US, iar CT sau RMN tind să fie mai ușor de interpretat în acest context.
Ecografia abdomenului unui băiat de 4 ani cu o tumoare Wilms stângă, care se prezintă aici în mod neobișnuit ca o masă solidă uniformă.
Deși nu s-a demonstrat încă în mod concludent că este superioară tomografiei computerizate, modalitatea imagistică preferată la diagnostic este acum, fără îndoială, IRM cu substanță de contrast, la acești copii cu un rezultat atât de favorabil pe termen lung. La fel ca și CT, IRM poate, de asemenea, să demonstreze cu ușurință „semnul de gheară” al țesutului renal normal din jurul tumorii . Întinderea tumorii este ușor de vizualizat pe secvențe T1W și T2W fără contrast, dar tumorile bilaterale mici și focarele de nefroblastomatoză sunt adesea mai bine văzute după administrarea de gadoliniu. Secvențele izovolumetrice, care permit reconstrucții în alte planuri ortogonale, pot fi deosebit de utile în cazul bolii bilaterale, atunci când strategia operatorie este chirurgia de conservare a rinichilor.
RM coronală T2 saturată în grăsime a unui băiat de 3 ani care arată o tumoare Wilms pe partea dreaptă cu „semnul ghearei” de țesut renal normal (săgeată albastră) în jurul tumorii.
RM T2 coronală a unei fetițe de 4 ani cu tumori Wilms bilaterale, mai chistice pe partea stângă.
Constatările RM în tumora Wilms sunt de intensitate scăzută a semnalului pe T1W, cu intensitate variabilă/înaltă a semnalului pe T2W . Focarele de nefroblastomatoză pot fi mici leziuni chistice, hiperintense pe T2W, dar resturile nefrogenice sclerotice pot părea fibrotice, fiind relativ hipointense pe secvențele T2W. Componentele necistice ale masei Wilms prezintă, de obicei, difuzie restrânsă pe DWI.
Câțiva chirurgi pot prefera, în mod rezonabil, o tomografie computerizată preoperatorie ulterioară înainte de operație, iar aceasta ar fi, în general, o preferință locală . Supravegherea post-tratament pentru boala bilaterală ar trebui să se facă cu IRM și nu cu CT pentru a reduce sarcina de radiații la acești copii, dintre care marea majoritate au un prognostic bun pe termen lung , dar unele instituții pot face imagistică postoperatorie cu CT la cererea chirurgului.
CT axial al unui băiat de 3 ani cu tumoră Wilms pe partea dreaptă, demonstrând din nou „semnul ghearei” (săgeată albastră).
Există în continuare incertitudine cu privire la rolul CT toracic de stadializare preoperatorie în diagnosticarea metastazelor pulmonare mici în tumora Wilms. În mod cert, CT este superioară radiografiei toracice pentru detectarea leziunilor mici, dar este posibil ca acestea să nu reprezinte întotdeauna metastaze. În cazul pacienților cu tumoare Wilms unilaterală cu leziuni pulmonare vizibile doar la CT toracică, care nu au fost observate la radiografiile toracice simple (dar care au fost considerate metastaze și tratate ca atare), supraviețuirea globală și supraviețuirea fără evenimente nu a fost diferită de cea a pacienților ale căror leziuni pulmonare nu au fost considerate metastatice. Cu toate acestea, rolul CT toracic nu este controversat în cazul pacienților la care, după operație, se constată că au o histologie nefavorabilă sau o boală în stadiul III, deoarece o stadializare precisă la diagnostic pare să îmbunătățească supraviețuirea generală la acești pacienți .
PET-CT nu are în prezent niciun rol în diagnosticul inițial al tumorilor Wilms, deoarece prognosticul general este excelent, iar expunerea la radiații ar trebui să fie redusă la minimum. La pacienții care au recidivat, PET-CT de rutină poate fi benefică, deoarece prognosticul lor este mai rezervat și cea mai bună șansă de vindecare este la prima recidivă. Prin urmare, o stadializare precisă și descoperirea întregii extinderi a bolii metastatice ar ajuta la supraviețuire.
Tumoarea Wilms urmează în mod clasic „regula celor 10”: până la 10% pot avea o histologie nefavorabilă, 10% sunt bilaterale, 10% au invazie vasculară, 10% au calcificări pe CT și 10% au metastaze pulmonare la prezentare .
Stadificare
Stadificarea tumorii Wilms a fost elaborată de către National Wilms Tumour Study (NWTS), iar sistemul actual de stadializare este utilizat de către COG (tabelul 4). Același sistem de stadializare postoperatorie este utilizat în studiile europene SIOP, deși după cursuri de chimioterapie preoperatorie, mai degrabă decât cu o intervenție chirurgicală inițială, ca în studiile COG. O stadializare precisă, în special prezența sau absența bolii ganglionare, este vitală în cazul tumorii Wilms pentru a asigura respectarea căilor de management adecvate.
Management
O tumoră Wilms unilaterală este tratată prin nefrectomie. Chimioterapia neoadjuvantă este utilă pentru a micșora dimensiunea tumorii înainte de operație, dar aplicarea europeană (SIOP) și americană a acesteia diferă. SIOP preferă chimioterapia preoperatorie, deoarece intervenția chirurgicală este mai ușoară ca urmare și există un risc mai mic de împrăștiere a tumorii. Rezultatul este un număr mai mic de boli în stadiul III, astfel încât unii pacienți sunt declasificați. Radioterapia este indicată pentru stadiul III local, astfel încât pacienții cu stadializare inferioară evită acest lucru și sechelele post-radioterapie pe termen lung. Există rate de recidivă locală ușor mai mari raportate în studiile SIOP, dar acești pacienți naivi la radioterapie par să aibă rate de salvare ridicate Abordarea americană este chirurgia inițială și apoi chimioterapia după stadializarea post-chirurgicală.
La copiii cu boală bilaterală, abordarea terapeutică și filosofia sunt foarte diferite. Chirurgia de conservare renală devine primordială. Chimioterapia preoperatorie este vitală, deoarece fiecare rinichi este în cele din urmă stadializat separat. Hemi-nefrectomia, rezecțiile wedge și chirurgia de economisire a nefronilor necesită o imagistică preoperatorie precisă. Abordarea chirurgicală în boala bilaterală urmărește să cruțe orice parenchim renal normal, acolo unde este posibil.
Tratamentul tumorii Wilms este salutat ca fiind una dintre cele mai mari povești de succes din oncologia modernă. Rezultatele Grupului NWTS au constatat rate globale de supraviețuire la 10 ani pentru histologia favorabilă de 96-89% pentru boala în stadiile I-III (82-49% pentru histologia nefavorabilă), 81% pentru boala în stadiul IV (18% pentru histologia nefavorabilă) și 78% pentru boala în stadiul V.
.