Pesquisa é feita para encontrar uma solução para um problema médico particular (formulada como uma questão de pesquisa que, por sua vez, é) com base em estatísticas. Em uma situação ideal, toda a população deve ser estudada, mas isso é quase impossível. Além do censo, que é realizado em cada pessoa da população, todos os outros estudos são realizados sobre temas limitados, provenientes da população em questão, conhecidos como “população da amostra”. Os dados obtidos são analisados e são extraídas conclusões que são extrapoladas para a população em estudo. O objetivo deste editorial é destacar a necessidade e a importância do cálculo do tamanho da amostra que deve ser realizado antes de se iniciar qualquer estudo.

A importância do cálculo do tamanho da amostra não pode ser superestimada. Uma pesquisa pode ser conduzida para vários objetivos. Pode ser feita para estabelecer uma diferença entre dois regimes de tratamento em termos de parâmetros predefinidos, como efeitos benéficos, efeitos colaterais e fatores de risco desses regimes. Também pode ser realizada para provar a semelhança entre os grupos. Por vezes, o objectivo pode ser alcançar uma certa estimativa na população, tal como a prevalência de uma doença. Seja qual for o objectivo, só se pode tirar uma conclusão precisa e precisa com um tamanho de amostra apropriado. Uma amostra menor dará um resultado que pode não ser suficientemente potente para detectar uma diferença entre os grupos e o estudo pode revelar-se falsamente negativo, levando a um erro de tipo II. Um estudo com uma amostra pequena é bastante tentador por razões óbvias, mas é um desperdício de tempo e dinheiro, pois o resultado será invariavelmente inconclusivo. Muitas vezes, uma amostra pequena é decidida arbitrariamente com base na conveniência dos pesquisadores, tempo e recursos disponíveis, resultando em uma tentativa nula devido ao número insuficiente de sujeitos estudados. Moher et al, destacaram a magnitude dos estudos com pouco poder, resultando em ensaios nulos na literatura. Em um estudo, eles descobriram que de 102 ensaios nulos, apenas 36% tinham 80% de poder para detectar uma diferença relativa de 50% entre os grupos. Apenas para uma doença rara ou indicação se justifica um estudo subpoderado, devido à logística, pois os dados de tal estudo são úteis em meta-análise.

A dimensão muito grande da amostra também não é recomendada, pois tem suas próprias consequências. Em primeiro lugar, é um desperdício dos limitados recursos disponíveis em termos de tempo e dinheiro quando uma resposta pode ser encontrada com precisão a partir de uma amostra menor. Em segundo lugar, o recrutamento de mais sujeitos do que o necessário também pode ser chamado de antiético, pois os pacientes participam de um estudo com fé e um motivo altruísta que não deve ser mal aproveitado. Em terceiro lugar, em estudos controlados aleatórios, mais pessoas serão negadas a um regime melhor e receberão um placebo ou um tratamento inferior com seu efeito colateral ou toxicidade associada, devido ao desenho inerente do estudo. Estas razões válidas são suficientes para justificar uma estimativa adequada do tamanho da amostra antes do início de qualquer estudo.

O cálculo do tamanho da amostra pode variar com base no tipo de desenho do estudo, o conceito básico permanece o mesmo. Os três principais fatores que devem ser considerados são α-error, β-error e diferença clinicamente significativa ou o tamanho do efeito. Erro de tipo I ou α-erro é a não aceitação da hipótese nula quando ela é realmente verdadeira. Normalmente é fixado em 5%. O tamanho da amostra tem de ser aumentado se este valor tiver de ser reduzido. Erro Tipo II ou β-erro é a falha em rejeitar a hipótese nula quando ela não é verdadeira. Por convenção, ela pode ser definida em 20%, 10% ou 5%. A potência do estudo é igual a 1 erro do tipo II; portanto, qualquer estudo deve ter pelo menos 80% de potência. O tamanho da amostra aumenta quando o poder de estudo é aumentado de 80% para 90% ou 95%. O terceiro fator é o tamanho do efeito. Uma pequena diferença clinicamente significativa é difícil de identificar e necessita de um tamanho de amostra maior em comparação com um estudo com uma diferença clinicamente significativa maior. Os outros fatores que precisam ser considerados são o desvio padrão para medidas quantitativas, a margem de erro e a taxa de atrito. Estes valores são conhecidos da literatura ou podem ser decididos por um estudo piloto ou por um trabalho de adivinhação razoável. O número que obtemos após estes cálculos não é o número exato, mas um guia aproximado para o tamanho da amostra. Às vezes, o tamanho da amostra assim calculado tem que ser ajustado para as possibilidades, tais como fundos, duração do estudo e assuntos disponíveis. Mas, não deve haver uma grande mudança no tamanho da amostra nestas contagens. A base do tamanho da amostra escolhida em um determinado estudo deve ser fornecida na seção “materiais e métodos” do artigo para o benefício de seus leitores. Moher et al, descobriram em 1994 que apenas 32% dos ensaios nulos relataram cálculos de tamanho da amostra em artigos publicados. Os editores são agora particulares quanto ao relato da base de cálculo do tamanho da amostra em artigos publicados. Qualquer discussão adicional sobre os princípios do cálculo do tamanho da amostra está fora do escopo deste editorial. Entretanto, os dois artigos de Malhotra et al, e Gogate neste número do Indian Journal of Ophthalmology, assim como alguns outros artigos chave, fornecerão mais informações sobre o entendimento do cálculo do tamanho da amostra.

Qualquer erro maior no cálculo do tamanho da amostra afetará o poder e o valor de um estudo. “Erros comuns no cálculo do tamanho da amostra incluem não realizar cálculos, fazer suposições irrealistas, deixar de contabilizar perdas potenciais durante o estudo e deixar de investigar o tamanho da amostra sobre uma série de suposições. As razões para estudos de tamanho inadequado que não alcançam significância estatística incluem não realizar cálculos de tamanho da amostra, selecionar o tamanho da amostra com base na conveniência, não garantir financiamento suficiente para o projeto e não utilizar o financiamento disponível de forma eficiente”

Em conclusão, o cálculo do tamanho da amostra é um aspecto muito importante de qualquer estudo. Ele deve ser feito no momento do planejamento de um estudo, com base no tipo da questão da pesquisa e do desenho do estudo. É recomendável que se recorra à ajuda de um estatístico também nesta fase do estudo. Os autores devem fornecer informações detalhadas sobre o cálculo do tamanho da amostra utilizada na publicação de seus trabalhos. Muitos estudos nulos podem ser subestimados para detectar a diferença desejada devido a um tamanho amostral menor. Os estudos subpoderados devem ser interpretados com cautela e a ‘ausência de evidência’ nesses estudos não deve ser tomada como ‘evidência de ausência’.