EngensisEdit

Helixmiths niet-virale plasmide DNA-product, Engensis, is ontworpen om recombinant HGF-eiwit tot expressie te brengen in zenuw- en Schwann-cellen om de regeneratie van het zenuwstelsel te bevorderen en de vorming van microvasculaire bloedvaten te induceren.

HGF heeft een korte halfwaardetijd (5 minuten of minder) en wordt snel door de lever uit het lichaam verwijderd, waardoor een effectieve behandeling met eerdere injecteerbare recombinante HGF-eiwitproducten wordt belemmerd.

Een enkele injectie van Helixmiths gepatenteerde plasmide DNA-product brengt het HGF-gen tot expressie op niveaus die 30-40 keer hoger zijn dan conventioneel plasmide DNA en zorgt voor een aanhoudende genexpressie in muismodellen gedurende 2 weken, met een piek van de eiwitexpressie op dag 7 en een geleidelijke afname in de daaropvolgende week Tot op heden zijn meer dan 500 patiënten behandeld met Engensis in tien klinische studies voor zes verschillende ziekten en aandoeningen. Gegevens uit eerdere klinische studies suggereren dat Engensis goed wordt verdragen en het potentieel heeft om duurzame pijnstillende en/of symptomatische verlichting te bieden bij een verscheidenheid aan ziektebeelden. Naast de mogelijke verlichting van pijn, is Engensis ontworpen om de onderliggende oorzaken van neuropathie aan te pakken door zijn voorspelde angiogene en neuroregeneratieve eigenschappen.

De Amerikaanse FDA erkende in 2018 het potentieel van Engensis om te voldoen aan de onvervulde behoefte aan deze aandoening door het aan te wijzen als een Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), waardoor het de eerste RMAT-aangewezen gentherapie is voor een prevalente ziekte met meer dan een miljoen patiënten. Deze aanwijzing verleent Engensis alle voordelen van de fast track- en doorbraakaanduidingen, inclusief prioriteitsbeoordeling.Helixmith heeft momenteel meerdere doelindicaties in de pijplijn van Engensis: diabetische perifere neuropathie (DPN, fase 3), diabetische voetulcera (DFU, fase 3), amyotrofe laterale sclerose (ALS, fase 2), coronaire hartziekte (CAD, fase 2), claudicatio (fase 2) en de ziekte van Charcot-Marie-Tooth (CMT, fase 1/2a).

De Amerikaanse FDA heeft in 2018 een RMAT-aanwijzing (Regenerative Medicine Advanced Therapy) toegekend aan VM202-DPN. Dit is de eerste RMAT-aanwijzing voor een geneesmiddel op basis van Korea, en de eerste en de enige RMAT-aanwijzing wereldwijd op pijngebied. Engensis heeft enorme aandacht getrokken in pijnlijke DPN vanwege de grote marktomvang. De Amerikaanse FDA heeft in 2016 weesgeneesmiddel en fast track aanwijzing verleend voor Engensis (VM202-ALS). Engensis (VM202) is momenteel in ontwikkeling als een mogelijke behandeling voor chronische DFU met de hoop om mogelijk het ulcus te genezen door voldoende bloed te leveren via de vorming van nieuwe bloedvaten rond afgesloten of vernauwde bloedvaten naar de onderste extremiteiten.

VM507Edit

VM507, Helixmith’s toonaangevende antilichaambehandeling, is een antilichaam dat c-MET (HGF-receptor) kan detecteren en activeren. Een antilichaam is een immuuneiwit dat zich bindt aan een antigeen om de activiteit ervan te remmen of neutralisatie of activering te stimuleren. Hoewel het een eiwit is dat oorspronkelijk in het immuunsysteem wordt aangemaakt. Antilichaam is beschikbaar voor massaproductie, gezuiverd, en geanalyseerd in monoklonale antilichaam, met betrekking tot specifieke antilichamen met selectiviteit en specificiteit tegen specifieke antigenen.

VM507 is een antilichaam dat kan detecteren en activeren c-MET, receptor van hepatocyte groeifactor (HGF). Als een volledig menselijk antilichaam heeft het de potentie om immunologisch veilig te zijn, overdraagbaar via bloedvatinjectie of lokale injectie naar andere verschillende weefsels en organen, en de langere halfwaardetijd kan bijdragen aan een verbeterde werkzaamheid.

De c-Met-spiegel is vooral hoog bij patiënten met chronische/acute nierziekte. VM507 toonde therapeutische werkzaamheid zoals remming van nierfibrose en verbetering van de functionele index door binding met c-MET receptor in het nierweefsel bij intraveneuze injectie in het muismodel van nierziekte.

Status van klinische proevenEdit

Volgens zijn website is het bedrijf betrokken bij de volgende klinische proeven:

• VM202-DPN – Fase 3 klinische studie (VS)
• VM202-DFU – Fase 3 klinische studie (VS)
• VM202-Claudication – Fase 2 klinische studie (VS)
• VM202-ALS, Lou Gehrig’s Disease – Fase 2 klinische studie (US)
• VM202-CAD – Fase 2 klinische studie (Korea)
• VM202-CMT – Fase 1/2a klinische studie (Korea)
• VM507-Chronic Kidney Disease – Preklinisch stadium

FytotherapeuticsEdit

Helixmith zet zich in voor de ontwikkeling van innovatieve geneesmiddelen met planten die veilig zijn voor menselijk gebruik. Dergelijke producten hebben voordelen ten opzichte van synthetische geneesmiddelen voor de behandeling van chronische en hardnekkige ziekten, omdat ze een betere veiligheid en multi-target werkingsmechanismen hebben. Helixmith streeft ernaar een nieuw paradigma te bieden in het overwinnen van hardnekkige ziekten met beperkte huidige therapeutica door gebruik te maken van onze geavanceerde technologieën en ervaringen.

Helixmith heeft momenteel twee doelindicaties in zijn fytotherapeutische pijplijn: PG201 (Osteoartritis), en HX204 (Inflammatoire darmziekte). PG201 is een geneesmiddel op recept voor osteoartritis en is het 7de botanische geneesmiddel dat ooit werd goedgekeurd door het MFDS (Ministerie van Voedsel- en Drugsveiligheid) in 2012. Het wordt verkocht onder de merknaam “LAYLA Tab” en genereert een binnenlandse jaarlijkse omzet van 20 miljard KRW sinds het in licentie is gegeven aan PMG Pharma.

PG201 toonde een aanzienlijke verbetering in verschillende diermodellen van osteoartritis en reumatoïde artritis. Bovendien werd vastgesteld dat het kraakbeenvernietiging kan voorkomen door de expressie van kraakbeenafbrekende enzymen te reguleren, in tegenstelling tot conventionele ontstekingsremmende pijnstillende geneesmiddelen zoals NSAID’s. PG201 heeft zijn veiligheid en werkzaamheid bewezen bij patiënten met osteoartritis door fase II en fase III klinische studies uit te voeren.

HX204 wordt momenteel pre-klinisch ontwikkeld en zal naar verwachting in 2022 in de klinische fase komen.