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ヘリックスミス

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EngensisEdit

ヘリックスミスの非ウイルス性プラスミドDNA製品「Engensis」は、神経やシュワン細胞で組み換えHGFタンパク質を発現し、神経系の再生を促進し、微小血管の形成を誘導するように設計されています。

HGFは半減期が短く（5分以下）、肝臓で速やかに体外に排出されるため、これまでの注射用組換えHGFタンパク質製剤では有効な治療の障害になっていました。

ヘリックスミス独自のプラスミドDNA製品を1回注射すると、従来のプラスミドDNAよりも30～40倍高いレベルでHGF遺伝子が発現し、マウスモデルで2週間持続的に遺伝子発現を行い、7日目にタンパク質発現のピークを迎え、次の1週間で徐々に減少します 現在、6種類の疾患や症状に関する10の臨床試験の中で500人以上の患者がEngensisで治療を受けています。 これまでの臨床試験のデータから、Engensisは忍容性が高く、様々な疾患において持続的な鎮痛効果や症状の緩和をもたらす可能性があることが示唆されています。 Engensisは、痛みを和らげるだけでなく、予測される血管新生作用や神経再生作用を通じて、神経障害の根本的な原因をターゲットにするよう設計されています。

米国FDAは、2018年にEngensisを再生医療先進療法（RMAT）に指定することで、この症状のアンメットニーズを満たす可能性を認識し、100万人以上の患者を有する有病疾患の最初のRMAT指定の遺伝子療法としました。 この指定により、優先審査など、ファストトラックおよびブレークスルー指定で与えられるすべての利益がエンジェンシスに付与されます。ヘリックスミスは現在、糖尿病性末梢神経障害（DPN、第3相）、糖尿病性足潰瘍（DFU、第3相）、筋萎縮性側索硬化症（ALS、第2相）、冠動脈疾患（CAD、第2相）、跛行（第2相）およびシャルコー・マリー・トゥース病（CMT、第1/2a相）という複数の標的適応を、Engensisパイプライン下に有しています。

米国FDAは2018年にVM202-DPNにRMAT（Regenerative Medicine Advanced Therapy）指定を付与した。 これは、韓国を拠点とする医薬品としては初のRMAT指定であり、疼痛領域では世界初、唯一のRMAT指定となります。 エンジェンシスは、疼痛性DPNにおいて、その市場規模が大きいことから、大きな注目を集めています。 米国FDAは2016年、Engensis（VM202-ALS）にオーファンドラッグとファストトラックの指定を与えました。 Engensis（VM202）は現在、慢性DFUの治療薬として開発中で、下肢に向かって閉塞または狭窄した血管の周囲に新しい血管を形成して十分な血液を供給することにより、潰瘍を治癒する可能性を期待している＜9052＞ ＜9569＞ VM507Edit ＜3406＞ ＜9615＞ Helixmithの主力抗体医薬であるVM507は、c-MET（HGF受容体）の検出および活性化ができる抗体である。 抗体は、抗原に結合してその活性を抑制したり、中和や活性化を促す免疫タンパク質である。 元来は免疫系で生成されるタンパク質ですが 9052>

VM507 は、肝細胞増殖因子（HGF）の受容体であるc-METを検出し、活性化することができる抗体であり、モノクローナル抗体として大量生産、精製、解析が可能です。 完全ヒト型抗体であるため、免疫学的に安全であり、血管内注射や局所注射により他の様々な組織や臓器に移行する可能性があり、半減期が長いため、有効性の向上に寄与することが期待されます。 VM507は、腎臓病モデルマウスに静脈注射することで、腎臓組織のc-MET受容体に結合し、腎線維化の抑制、機能指数の改善などの治療効果を示しました。

臨床試験の状況編集

同社のホームページによると、以下の臨床試験に参加している。

  • VM202-DPN – 第3相臨床試験（米国）
  • VM202-DFU – 第3相臨床試験（米国）
  • VM202-Claudication – 第2相臨床試験（米国）
  • VM202-ALS, ルー・ゲーリッグ病-第2相臨床試験（米国）
  • VM202-CAD -第2相臨床試験（韓国）
  • VM202-CMT -第1/2a相臨床試験（韓国）
  • VM507-Chronic Kidney Disease -慢性腎臓疾患 前臨床段階

PhytotherapeuticsEdit

Helixmith は、植物による革新的な医薬品を開発し、人間が使用しても安全であることをお約束します。 このような製品は、合成医薬品よりも安全性が高く、マルチターゲットな作用機序を持つため、慢性疾患や難治性疾患の治療において優位性があるとされています。 現在、ヘリックスミスは、植物治療薬のパイプラインとして、2つの適応症を保有しています。 PG201（変形性関節症）およびHX204（炎症性腸疾患）です。 PG201は変形性関節症の処方薬で、2012年にMFDS（食品医薬品安全省）により承認された7番目の植物性医薬品です。 PMGファーマにライセンスアウトされて以来、「LAYLA Tab」という商品名で販売され、国内年間200億ウォンの収益をあげています。

PG201 は、変形性関節症と関節リウマチの様々な動物モデルで有意な改善効果を示しました。 また、従来のNSAIDsなどの消炎鎮痛剤とは異なり、軟骨分解酵素の発現を制御することで軟骨の破壊を防ぐことができることが立証されています。 PG201は、第II相および第III相臨床試験により、変形性関節症の患者さんに対する安全性と有効性が証明されています。

HX204 は現在前臨床開発段階にあり、2022年に臨床段階に入る予定です。