La recherche est faite pour trouver une solution à un problème médical particulier (formulé comme une question de recherche qui est à son tour) basée sur les statistiques. Dans une situation idéale, toute la population devrait être étudiée, mais cela est presque impossible. À l’exception du recensement, qui est effectué sur chaque personne de la population, toutes les autres études sont réalisées sur des sujets limités tirés de la population concernée, appelée « population échantillon ». Les données obtenues sont analysées et des conclusions sont tirées qui sont extrapolées à la population étudiée. L’objectif de cet éditorial est de souligner la nécessité et l’importance du calcul de la taille de l’échantillon qui doit être effectué avant de commencer toute étude.

On ne saurait trop insister sur l’importance du calcul de la taille de l’échantillon. Une recherche peut être menée pour différents objectifs. Elle peut être effectuée pour établir une différence entre deux régimes de traitement en termes de paramètres prédéfinis comme les effets bénéfiques, les effets secondaires et les facteurs de risque de ces régimes. Elle peut également être réalisée pour prouver la similarité entre des groupes. Parfois, le but peut être d’obtenir une certaine estimation dans la population, comme la prévalence d’une maladie. Quel que soit l’objectif, on ne peut tirer une conclusion précise et exacte qu’avec un échantillon de taille appropriée. Un échantillon plus petit donnera un résultat qui pourrait ne pas être suffisamment puissant pour détecter une différence entre les groupes et l’étude pourrait s’avérer faussement négative, entraînant une erreur de type II. Une étude sur un petit échantillon est très tentante pour des raisons évidentes, mais c’est une perte de temps et d’argent car le résultat sera invariablement non concluant. Très souvent, un petit échantillon est décidé arbitrairement en fonction de la convenance des chercheurs, du temps disponible et des ressources, ce qui entraîne un essai nul en raison du nombre insuffisant de sujets étudiés. Moher et al, ont souligné l’ampleur des études sous-puissantes qui aboutissent à des essais nuls dans la littérature. Dans une étude, ils ont constaté que sur 102 essais nuls, seuls 36% avaient une puissance de 80% pour détecter une différence relative de 50% entre les groupes. Ce n’est que pour une maladie ou une indication rare qu’une étude sous-puissante est justifiée, en raison de la logistique, car les données d’une telle étude sont utiles dans la méta-analyse.

Une très grande taille d’échantillon n’est pas non plus recommandée car elle a ses propres conséquences. Premièrement, c’est un gaspillage des ressources limitées disponibles en termes de temps et d’argent alors qu’une réponse peut être trouvée avec précision à partir d’un échantillon plus petit. Deuxièmement, recruter plus de sujets que nécessaire peut également être qualifié de contraire à l’éthique, car les patients participent à une étude avec foi et un motif altruiste qui ne doit pas être utilisé à mauvais escient. Troisièmement, dans les essais contrôlés randomisés, un plus grand nombre de personnes se verront refuser un meilleur régime et recevront un placebo ou un traitement inférieur avec ses effets secondaires ou sa toxicité, en raison de la conception inhérente de l’étude. Ces raisons valables sont suffisantes pour justifier une estimation correcte de la taille de l’échantillon avant le début de toute étude.

Bien que le calcul de la taille de l’échantillon puisse varier en fonction du type de conception de l’étude, le concept de base reste le même. Les trois principaux facteurs qui doivent être pris en compte sont l’α-erreur, la β-erreur et la différence cliniquement significative ou la taille de l’effet. L’erreur de type I ou α-erreur consiste à ne pas accepter l’hypothèse nulle alors qu’elle est réellement vraie. Elle est généralement fixée à 5 %. La taille de l’échantillon doit être augmentée si cette valeur doit être abaissée. L’erreur de type II ou β-erreur consiste à ne pas rejeter l’hypothèse nulle lorsqu’elle n’est pas vraie. Par convention, elle peut être fixée à 20%, 10% ou 5%. La puissance de l’étude est égale à 1 erreur de type II ; par conséquent, toute étude doit avoir une puissance d’au moins 80 %. La taille de l’échantillon augmente lorsque la puissance de l’étude passe de 80% à 90% ou 95%. Le troisième facteur est la taille de l’effet. Une petite différence cliniquement significative est difficile à identifier et nécessite une taille d’échantillon plus importante par rapport à une étude présentant une différence cliniquement significative plus importante. Les autres facteurs à prendre en compte sont l’écart-type pour les mesures quantitatives, la marge d’erreur et le taux d’attrition. Ces valeurs sont soit connues dans la littérature, soit peuvent être déterminées par une étude pilote ou par une estimation raisonnable. Le nombre que nous obtenons après ces calculs n’est pas le chiffre exact mais un guide approximatif pour la taille de l’échantillon. Parfois, la taille de l’échantillon ainsi calculée doit être ajustée pour des raisons de faisabilité telles que les fonds, la durée de l’étude et les sujets disponibles. Mais, il ne devrait pas y avoir de changement majeur de la taille de l’échantillon sur ces points. La base de la taille de l’échantillon choisie dans une étude particulière doit être fournie dans la section « matériaux et méthodes » de l’article pour le bénéfice de ses lecteurs. Moher et al, ont trouvé en 1994 que seulement 32% des essais nuls rapportaient le calcul de la taille de l’échantillon dans les articles publiés. Les rédacteurs en chef sont désormais particulièrement attentifs à la communication de la base de calcul de la taille de l’échantillon dans les articles publiés. Toute discussion plus approfondie sur les principes de calcul de la taille des échantillons sort du cadre de cet éditorial. Cependant, les deux articles de Malhotra et al, et de Gogate dans ce numéro de l’Indian Journal of Ophthalmology, ainsi que d’autres articles clés, permettront de mieux comprendre le calcul de la taille de l’échantillon.

Toute erreur majeure dans le calcul de la taille de l’échantillon affectera la puissance et la valeur d’une étude. « Les erreurs courantes de taille d’échantillon comprennent le fait de n’effectuer aucun calcul, de faire des hypothèses irréalistes, de ne pas tenir compte des pertes potentielles pendant l’étude et de ne pas étudier la taille de l’échantillon sur une gamme d’hypothèses. Les raisons pour lesquelles les études de taille inadéquate qui n’atteignent pas la signification statistique comprennent l’absence de calcul de la taille de l’échantillon, la sélection de la taille de l’échantillon en fonction de la commodité, l’absence de financement suffisant pour le projet et la mauvaise utilisation du financement disponible. »

En conclusion, le calcul de la taille de l’échantillon est un aspect très important de toute étude. Il doit être effectué au moment de la planification d’une étude, en fonction du type de la question de recherche et du plan d’étude. Il est conseillé de faire appel à un statisticien à ce stade de l’étude également. Les auteurs doivent fournir des informations détaillées concernant le calcul de la taille de l’échantillon utilisé lors de la publication de leurs articles. De nombreuses études nulles peuvent être sous-puissantes pour détecter la différence souhaitée en raison de la taille réduite de l’échantillon. Les études sous-puissantes doivent être interprétées avec prudence et l' » absence de preuve  » dans ces études ne doit pas être considérée comme une  » preuve d’absence « .