EngensisEdit

Le produit d’ADN plasmidique non viral d’Helixmith, Engensis, est conçu pour exprimer la protéine HGF recombinante dans les cellules nerveuses et de Schwann afin de promouvoir la régénération du système nerveux et d’induire la formation de vaisseaux sanguins microvasculaires.

Le HGF a une courte demi-vie (5 minutes ou moins) et est rapidement éliminé de l’organisme par le foie, ce qui crée un obstacle à un traitement efficace avec les précédents produits injectables à base de protéine HGF recombinante.

Une seule injection du produit d’ADN plasmidique propriétaire d’Helixmith exprime le gène HGF à des niveaux 30 à 40 fois plus élevés que l’ADN plasmidique conventionnel et fournit une expression génétique soutenue dans les modèles de souris pendant 2 semaines, avec un pic d’expression protéique au jour 7 et une diminution progressive au cours de la semaine suivante À ce jour, plus de 500 patients ont été traités avec Engensis à travers dix essais cliniques dans six maladies et conditions différentes. Les données des études cliniques précédentes suggèrent qu’Engensis est bien toléré et qu’il a le potentiel de procurer un soulagement analgésique et/ou symptomatique durable dans une variété de situations pathologiques. Au-delà du soulagement potentiel de la douleur, Engensis est conçu pour cibler les causes sous-jacentes de la neuropathie grâce à ses propriétés angiogéniques et neurorégénératives prédites.

La FDA américaine a reconnu le potentiel d’Engensis pour répondre au besoin non satisfait de cette pathologie en 2018 en le désignant comme thérapie avancée de médecine régénérative (RMAT), ce qui en fait la première thérapie génique désignée RMAT pour une maladie prévalente comptant plus d’un million de patients. Cette désignation accorde tous les avantages offerts par les désignations fast track et breakthrough, y compris l’examen prioritaire, à Engensis.Helixmith a actuellement plusieurs indications cibles dans le pipeline d’Engensis : la neuropathie périphérique diabétique (DPN, phase 3), l’ulcère du pied diabétique (DFU, phase 3), la sclérose latérale amyotrophique (ALS, phase 2), la maladie coronarienne (CAD, phase 2), la claudication (phase 2) et la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT, phase 1/2a).

La FDA américaine a accordé une désignation RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) au VM202-DPN en 2018. Il s’agit de la première désignation RMAT pour un produit pharmaceutique basé en Corée, et de la première et de la seule désignation RMAT au niveau mondial dans le domaine de la douleur. Engensis a attiré une énorme attention dans le DPN douloureux en raison de sa grande taille de marché. La FDA américaine a accordé la désignation de médicament orphelin et de procédure accélérée à Engensis (VM202-ALS) en 2016. Engensis (VM202) est actuellement en cours de développement en tant que traitement possible de la DPN chronique avec l’espoir de guérir potentiellement l’ulcère en fournissant suffisamment de sang par la formation de nouveaux vaisseaux sanguins autour des vaisseaux sanguins occlus ou rétrécis vers les extrémités inférieures.

VM507Edit

VM507, le principal traitement par anticorps d’Helixmith, est un anticorps qui peut détecter et activer c-MET (récepteur HGF). Un anticorps est une protéine immunitaire qui se lie à un antigène pour inhiber son activité ou stimuler sa neutralisation ou son activation. Bien qu’il s’agisse d’une protéine générée à l’origine par le système immunitaire. L’anticorps est disponible pour être produit en masse, purifié et analysé en anticorps monoclonal, concernant des anticorps spécifiques avec une sélectivité et une spécificité contre des antigènes spécifiques.

VM507 est un anticorps qui peut détecter et activer c-MET, récepteur du facteur de croissance des hépatocytes (HGF). En tant qu’anticorps entièrement humain, il a le potentiel d’être immunologiquement sûr, transmissible par injection dans les vaisseaux sanguins ou par injection locale dans d’autres tissus et organes divers, et la demi-vie plus longue peut contribuer à une meilleure efficacité.

Le niveau de c-Met est particulièrement élevé chez les patients atteints de maladies rénales chroniques/aiguës. Le VM507 a montré des efficacités thérapeutiques telles que l’inhibition de la fibrose rénale et l’amélioration de l’indice fonctionnel en se liant au récepteur c-MET dans le tissu rénal lorsqu’il est injecté par voie intraveineuse dans le modèle de souris de la maladie rénale.

Statut des essais cliniquesModifié

Selon son site internet, la société est impliquée dans les essais cliniques suivants :

• VM202-DPN – essai clinique de phase 3 (US)
• VM202-DFU – essai clinique de phase 3 (US)
• VM202-Claudication – essai clinique de phase 2 (US)
• VM202-ALS, Maladie de Lou Gehrig – essai clinique de phase 2 (US)
• VM202-CAD – essai clinique de phase 2 (Corée)
• VM202-CMT – essai clinique de phase 1/2a (Corée)
• VM507-Maladie rénale chronique -. Stade préclinique

PhytothérapeutiqueEdit

Helixmith s’engage à développer des médicaments innovants avec des plantes qui sont sûrs pour l’utilisation humaine. Ces produits présentent des avantages par rapport aux médicaments de synthèse pour le traitement des maladies chroniques et réfractaires car ils présentent une meilleure sécurité et des mécanismes d’action multi-cibles. Helixmith cherche à offrir un nouveau paradigme dans la conquête de maladies intraitables avec des thérapeutiques actuelles limitées en utilisant nos technologies et expériences avancées.

Helixmith a actuellement deux indications cibles dans son pipeline de phytothérapies : PG201 (arthrose), et HX204 (maladie inflammatoire de l’intestin). Le PG201 est un médicament sur ordonnance pour l’arthrose et est le 7e médicament végétal à avoir été approuvé par le MFDS (Ministère de la sécurité alimentaire et des médicaments) en 2012. Il est vendu sous le nom de marque « LAYLA Tab » et a généré un revenu annuel national de 20 milliards de KRW depuis qu’il a été concédé sous licence à PMG Pharma.

Le PG201 a montré une amélioration significative dans divers modèles animaux d’arthrose et de polyarthrite rhumatoïde. En outre, il a été établi qu’il peut prévenir la destruction du cartilage en régulant l’expression des enzymes de dégradation du cartilage, contrairement aux médicaments analgésiques anti-inflammatoires classiques tels que les AINS. Le PG201 a prouvé sa sécurité et son efficacité sur les patients atteints d’arthrose en menant des essais cliniques de phase II et de phase III.

HX204 est actuellement en cours de développement préclinique et devrait entrer en phase clinique en 2022.