La investigación se realiza para encontrar una solución a un problema médico concreto (formulado como una pregunta de investigación que, a su vez, es) basada en la estadística. En una situación ideal, se debería estudiar a toda la población, pero esto es casi imposible. Aparte del censo, que se realiza sobre todas y cada una de las personas de la población, todos los demás estudios se realizan sobre sujetos limitados extraídos de la población en cuestión, conocidos como «población de muestra». Los datos obtenidos se analizan y se sacan conclusiones que se extrapolan a la población estudiada. El propósito de este editorial es destacar la necesidad e importancia del cálculo del tamaño de la muestra, que debe realizarse antes de iniciar cualquier estudio.

Nunca se insistirá lo suficiente en la importancia del cálculo del tamaño de la muestra. Una investigación puede realizarse con diversos objetivos. Puede realizarse para establecer una diferencia entre dos regímenes de tratamiento en términos de parámetros predefinidos como efectos beneficiosos, efectos secundarios y factores de riesgo de estos regímenes. También puede llevarse a cabo para demostrar la similitud entre grupos. A veces, el propósito puede ser lograr cierta estimación en la población, como la prevalencia de una enfermedad. Sea cual sea el objetivo, sólo se puede llegar a una conclusión precisa y exacta con un tamaño de muestra adecuado. Una muestra más pequeña dará un resultado que puede no tener la potencia suficiente para detectar una diferencia entre los grupos y el estudio puede resultar falsamente negativo, dando lugar a un error de tipo II. Un estudio con una muestra pequeña es bastante tentador por razones obvias, pero es una pérdida de tiempo y dinero, ya que el resultado será invariablemente poco concluyente. Muy a menudo, un tamaño de muestra pequeño se decide arbitrariamente en función de la conveniencia de los investigadores, el tiempo disponible y los recursos, lo que da lugar a un ensayo nulo debido al número insuficiente de sujetos estudiados. Moher et al, destacaron la magnitud de los estudios con poca potencia que dan lugar a ensayos nulos en la literatura. En un estudio, descubrieron que de 102 ensayos nulos, sólo el 36% tenía una potencia del 80% para detectar una diferencia relativa del 50% entre los grupos. Sólo en el caso de una enfermedad o indicación poco frecuente está justificado un estudio con poca potencia, debido a la logística, ya que los datos de dicho estudio son útiles en el metaanálisis.

Tampoco se recomienda un tamaño de muestra muy grande, ya que tiene sus propias consecuencias. En primer lugar, es un desperdicio de los limitados recursos disponibles en términos de tiempo y dinero cuando se puede encontrar una respuesta precisa a partir de una muestra más pequeña. En segundo lugar, reclutar más sujetos de los necesarios también puede calificarse de poco ético, ya que los pacientes participan en un estudio con fe y un motivo altruista que no debe ser mal utilizado. En tercer lugar, en los ensayos controlados aleatorios se negará a más personas un régimen mejor y recibirán un placebo o un tratamiento inferior con su efecto secundario o toxicidad asociados debido al diseño inherente del estudio. Estas razones válidas son suficientes para justificar una estimación adecuada del tamaño de la muestra antes de iniciar cualquier estudio.

Aunque el cálculo del tamaño de la muestra puede variar en función del tipo de diseño del estudio, el concepto básico sigue siendo el mismo. Los tres factores principales que deben considerarse son el error α, el error β y la diferencia clínicamente significativa o el tamaño del efecto. El error de tipo I o α-error es la no aceptación de la hipótesis nula cuando ésta es realmente cierta. Normalmente se fija en el 5%. Hay que aumentar el tamaño de la muestra si hay que reducir este valor. El error de tipo II o β-error es no rechazar la hipótesis nula cuando no es verdadera. Por convención, puede fijarse en el 20%, el 10% o el 5%. La potencia del estudio es igual a 1 error de tipo II; por lo tanto, cualquier estudio debe tener al menos un 80% de potencia. El tamaño de la muestra aumenta cuando la potencia del estudio pasa del 80% al 90% o al 95%. El tercer factor es el tamaño del efecto. Una pequeña diferencia clínicamente significativa es difícil de identificar y necesita un tamaño de muestra mayor en comparación con un estudio con una diferencia clínicamente significativa mayor. Los otros factores que hay que tener en cuenta son la desviación estándar para las mediciones cuantitativas, el margen de error y la tasa de deserción. Estos valores se conocen a partir de la bibliografía o pueden decidirse mediante un estudio piloto o una conjetura razonable. El número que obtenemos tras estos cálculos no es la cifra exacta, sino una guía aproximada para el tamaño de la muestra. A veces, el tamaño de la muestra así calculado debe ajustarse en función de la viabilidad de los fondos, la duración del estudio y los sujetos disponibles. Sin embargo, el tamaño de la muestra no debe variar mucho en función de estos factores. La base del tamaño de la muestra elegida en un estudio concreto debe figurar en la sección de «materiales y métodos» del artículo para beneficio de sus lectores. Moher et al, descubrieron en 1994 que sólo el 32% de los ensayos nulos informaban de los cálculos del tamaño de la muestra en los trabajos publicados. Los editores son ahora exigentes en cuanto a la información sobre la base del cálculo del tamaño de la muestra en los artículos publicados. Cualquier otra discusión sobre los principios del cálculo del tamaño de la muestra está fuera del alcance de este editorial. Sin embargo, los dos artículos de Malhotra et al, y Gogate en este número de Indian Journal of Ophthalmology, así como algunos otros artículos clave, proporcionarán una mayor comprensión del cálculo del tamaño de la muestra.

Cualquier error importante en el cálculo del tamaño de la muestra afectará a la potencia y al valor de un estudio. «Los errores comunes en el tamaño de la muestra incluyen no realizar ningún cálculo, hacer suposiciones poco realistas, no tener en cuenta las posibles pérdidas durante el estudio y no investigar el tamaño de la muestra en un rango de suposiciones. Las razones de los estudios de tamaño inadecuado que no alcanzan la significación estadística incluyen no realizar los cálculos del tamaño de la muestra, seleccionar el tamaño de la muestra basándose en la conveniencia, no conseguir la financiación suficiente para el proyecto y no utilizar la financiación disponible de forma eficiente.»

En conclusión, el cálculo del tamaño de la muestra es un aspecto muy importante de cualquier estudio. Debe realizarse en el momento de planificar un estudio, en función del tipo de pregunta de investigación y del diseño del estudio. Es aconsejable contar con la ayuda de un estadístico también en esta fase del estudio. Los autores deben proporcionar información detallada sobre el cálculo del tamaño de la muestra utilizado al publicar sus trabajos. Muchos estudios nulos pueden tener poca potencia para detectar la diferencia deseada debido a un tamaño de muestra menor. Los estudios con poca potencia deben interpretarse con cautela y la «ausencia de evidencia» en estos estudios no debe tomarse como «evidencia de ausencia».