EngensisEdit

El producto de ADN plasmídico no viral de Helixmith, Engensis, está diseñado para expresar la proteína HGF recombinante en células nerviosas y de Schwann para promover la regeneración del sistema nervioso e inducir la formación de vasos sanguíneos microvasculares.

El HGF tiene una vida media corta (5 minutos o menos) y es eliminado rápidamente del organismo por el hígado, lo que crea un obstáculo para el tratamiento eficaz con los anteriores productos inyectables de proteína HGF recombinante.

Una sola inyección del producto de ADN plasmídico patentado por Helixmith expresa el gen HGF a niveles 30-40 veces superiores a los del ADN plasmídico convencional y proporciona una expresión génica sostenida en modelos de ratón durante 2 semanas, con un pico de expresión de la proteína en el día 7 y una disminución gradual durante la semana siguiente Hasta la fecha, más de 500 pacientes han sido tratados con Engensis a lo largo de diez ensayos clínicos en seis enfermedades y afecciones diferentes. Los datos de los estudios clínicos anteriores sugieren que Engensis es bien tolerado y tiene el potencial de proporcionar un alivio analgésico y/o sintomático duradero en una variedad de entornos de enfermedades. Además de aliviar potencialmente el dolor, Engensis está diseñado para atacar las causas subyacentes de la neuropatía a través de sus propiedades angiogénicas y neuroregenerativas previstas.

La FDA estadounidense reconoció el potencial de Engensis para satisfacer la necesidad insatisfecha de esta afección en 2018 al designarla como Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT), lo que la convierte en la primera terapia génica designada por la RMAT para una enfermedad prevalente con más de un millón de pacientes. Esta designación otorga a Engensis todos los beneficios que ofrecen las designaciones de vía rápida y de avance, incluida la revisión prioritaria.En la actualidad, Helixmith tiene múltiples indicaciones objetivo en la línea de producción de Engensis: neuropatía diabética periférica (DPN, fase 3), úlceras de pie diabético (DFU, fase 3), esclerosis lateral amiotrófica (ALS, fase 2), enfermedad arterial coronaria (CAD, fase 2), claudicación (fase 2) y enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT, fase 1/2a).

La FDA de Estados Unidos concedió una designación RMAT (Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa) a VM202-DPN en 2018. Se trata de la primera designación RMAT para un producto farmacológico con sede en Corea, y la primera y única designación RMAT a nivel mundial en el área del dolor. Engensis ha atraído una enorme atención en DPN doloroso debido a su gran tamaño de mercado. La FDA estadounidense concedió la designación de medicamento huérfano y de vía rápida para Engensis (VM202-ALS) en 2016. Engensis (VM202) está actualmente en desarrollo como un posible tratamiento para la DFU crónica con la esperanza de curar potencialmente la úlcera mediante el suministro de sangre suficiente a través de la formación de nuevos vasos sanguíneos alrededor de los vasos sanguíneos ocluidos o estrechados hacia las extremidades inferiores.

VM507Editar

VM507, el tratamiento de anticuerpos líder de Helixmith, es un anticuerpo que puede detectar y activar c-MET (receptor de HGF). Un anticuerpo es una proteína inmunitaria que se une a un antígeno para inhibir su actividad o estimular su neutralización o activación. Aunque es una proteína generada originalmente en el sistema inmunitario. El anticuerpo está disponible para ser producido en masa, purificado y analizado en anticuerpos monoclonales, en relación con anticuerpos específicos con selectividad y especificidad contra antígenos específicos.

VM507 es un anticuerpo que puede detectar y activar c-MET, receptor del factor de crecimiento de hepatocitos (HGF). Como anticuerpo totalmente humano, tiene el potencial de ser inmunológicamente seguro, transmisible a través de la inyección en los vasos sanguíneos o la inyección local a otros diversos tejidos y órganos, y la vida media más larga puede contribuir a mejorar la eficacia.

El nivel de c-Met es especialmente alto en pacientes con enfermedad renal crónica/aguda. VM507 mostró eficacias terapéuticas tales como la inhibición de la fibrosis renal y la mejora del índice funcional mediante la unión con el receptor c-MET en el tejido renal cuando se inyectó por vía intravenosa en el modelo de ratón de enfermedad renal.

Estado de los ensayos clínicosEditar

Según su página web, la empresa participa en los siguientes ensayos clínicos:

• VM202-DPN – Ensayo clínico de fase 3 (Estados Unidos)
• VM202-DFU – Ensayo clínico de fase 3 (Estados Unidos)
• VM202-Claudicación – Ensayo clínico de fase 2 (Estados Unidos)
• VM202-ALS, Enfermedad de Lou Gehrig – Ensayo clínico de fase 2 (US)
• VM202-CAD – Ensayo clínico de fase 2 (Corea)
• VM202-CMT – Ensayo clínico de fase 1/2a (Corea)
• VM507-Enfermedad Renal Crónica – Fase preclínica

FitoterapéuticosEditar

Helixmith se compromete a desarrollar medicamentos innovadores con plantas que sean seguros para el uso humano. Este tipo de productos tienen ventajas sobre los fármacos sintéticos para el tratamiento de enfermedades crónicas e intratables, ya que tienen mayor seguridad y mecanismos de acción multiobjetivo. Helixmith pretende ofrecer un nuevo paradigma en la conquista de enfermedades intratables con la terapéutica actual limitada mediante la utilización de nuestras tecnologías y experiencias avanzadas.

Helixmith tiene actualmente dos indicaciones objetivo en su cartera de fitoterapéuticos: PG201 (osteoartritis) y HX204 (enfermedad inflamatoria intestinal). El PG201 es un medicamento de prescripción para la osteoartritis y es el séptimo medicamento botánico que ha sido aprobado por el MFDS (Ministerio de Seguridad Alimentaria y de Medicamentos) en 2012. Se vende bajo la marca «LAYLA Tab» y ha generado unos ingresos anuales nacionales de 20.000 millones de KRW desde que se concedió la licencia a PMG Pharma.

El PG201 mostró una mejora significativa en varios modelos animales de osteoartritis y artritis reumatoide. Además, se ha comprobado que puede prevenir la destrucción del cartílago mediante la regulación de la expresión de las enzimas de degradación del cartílago, a diferencia de los fármacos analgésicos antiinflamatorios convencionales, como los AINE. El PG201 ha demostrado su seguridad y eficacia en pacientes con osteoartritis mediante la realización de ensayos clínicos de fase II y fase III.

El HX204 está actualmente en fase de desarrollo preclínico y se espera que entre en fase clínica en 2022.