Por David Concar

La controvertida medicina de bricolaje que inspiró la desgarradora película El aceite de Lorenzo por fin se ha demostrado que funciona. La nueva investigación pone fin a años de incertidumbre sobre el tratamiento y echa por tierra las afirmaciones de los expertos que repetidamente decían que era un remedio charlatán sin valor.

New Scientist ha sabido que Hugo Moser, el neurólogo y médico interpretado por Peter Ustinov en la película, desvelará el sábado las conclusiones positivas de una investigación de 10 años sobre los efectos del aceite en un grupo de niños afectados con la misma condición genética que Lorenzo.

Normalmente, los portadores del defecto genético tienen un alto riesgo de desarrollar adrenoleucodistrofia, lo que les hace perder progresivamente la capacidad de moverse, oír, hablar y – finalmente – respirar. Algunas víctimas, como Lorenzo Odone, retratado en la película, adquieren la forma infantil, que suele morir en apenas dos años. Otros contraen la forma adulta de la enfermedad, que afecta a personas de más de veinte años y actúa con más lentitud.

El nuevo estudio muestra que los niños cuyos padres administraron escrupulosamente el aceite -a menudo frente al escepticismo de la clase médica- eran mucho menos propensos a desarrollar síntomas en la infancia que los niños que no recibieron el aceite de forma regular.

Los niños portadores del defecto tienen niveles extremadamente altos de ácidos grasos saturados de cadena muy larga en la sangre. El aceite hace que estos niveles vuelvan a la normalidad de una manera que puede ser probada, y esto permitió a los investigadores controlar qué chicos estaban recibiendo el tratamiento de forma regular.

«Dramática reivindicación»

Entre 1989 y 1999 dos equipos, uno dirigido por Moser en el Instituto Kennedy Krieger de Baltimore, Maryland, y otro con sede en Europa, observaron la evolución de 104 niños pequeños con el defecto. Al principio, todos tenían menos de seis años y ninguno había empezado a desarrollar síntomas: sus movimientos, audición y escáneres cerebrales por resonancia magnética eran normales.

Al final del estudio, el 76% de los 68 niños que recibieron el aceite seguían estando sanos y presentaban escáneres cerebrales por resonancia magnética normales. Lo mismo ocurría con uno de cada tres de los 36 niños que no recibían el aceite con regularidad.

Augusto Odone, padre de Lorenzo e inventor del aceite, dijo a New Scientist que la protección, aunque no era completa, era «dramática» y «supondría un shock para la comunidad médica». Después de años intentando convencer a todo el mundo de que se tomara en serio, dice que se siente «reivindicado».

La gran incertidumbre que queda es si los niños del estudio que han escapado a la versión infantil de la enfermedad se librarán también de la forma adulta. Dado que muchos de los chicos están a punto de cumplir los veinte años, es posible que esto no se sepa hasta dentro de unos años.

Tratamiento urgente

En un mensaje dirigido a los padres de los chicos afectados, Odone, dijo a New Scientist: «Administre el aceite tan pronto como sepa que su hijo es portador del defecto genético. Si esperas, los síntomas pueden aparecer y entonces estarás en un terreno diferente». No estamos seguros de que el aceite sea útil después de que se hayan desarrollado los síntomas»

Los resultados se presentarán en una reunión internacional en la Universidad de Gante. Moser, que en su día fue un escéptico, dirá en la conferencia que el aceite debería administrarse ahora de forma rutinaria a los niños portadores del defecto genético.

El aceite funciona bloqueando las enzimas necesarias para sintetizar los ácidos grasos de cadena muy larga, pero no se sabe cómo se evitan los devastadores síntomas. Estos son causados por la pérdida progresiva de mielina, la vaina de grasa que aísla las fibras nerviosas, permitiéndoles conducir los impulsos adecuadamente.

Hace 17 años, el hijo de Odone, Lorenzo, empezó a chocar con los muebles y le diagnosticaron que sólo le quedaban dos años de vida. En una carrera contrarreloj, Odone y su mujer acosaron a los científicos, devoraron libros de texto de neurología y aprendieron el lenguaje de la bioquímica.

El resultado fue el aceite de Lorenzo, una desagradable mezcla de ácidos oleico y erúcico, y una película de éxito. Lorenzo no recibió el aceite hasta que aparecieron los síntomas. Hoy, está vivo pero no puede moverse y está siendo atendido en la casa de la familia.